프랑스 사노피 및 미국 리제네론의 아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트프리필드주’(Dupixent, 성분명 두필루맙, dupilumab)가 만성폐쇄성폐질환(COPD) 임상에서 효과를 입증하면서 이를 치료할 최초의 생물학적제제가 될 것으로 기대를 받고 있다. 사노피는 흡연하고 있거나 과거에 흡연했던 40~80세의 939명의 성인 COPD 환자를 대상으로 표준치료인 흡입치료의 최대 수준(3중용법)에 추가로 듀피젠트 또는 위약을 투여하는 3상 BOREAS 임상시험에서 듀피젠트 투여군은 52주 동안 1차 평가지표인 중등도~중증으로의 급성 COPD 악화가 위약 대비 30% 감소한 것으로 나타났다고 23일(미국 현지시각) 발표했다.2차 평가지표인 1초간 강제호기량(forced expiratory volume in one second, FEV1)은 치료 12주차에  듀피젠트 투여군은 160mL 가량 개선됐으며 위약군은 77mL 개선됐다. 이런 효과는 52주차까지 지속됐다. 이밖에도 세인트조지호흡기설문조사(St. George’s Respiratory Questionaire , SGRQ)로 측정한 삶의 질 개선, COPD 관련 호흡기증상평가(Evaluation Respiratory Symptoms: COPD, E-RS: COPD) 척도로 매긴 호흡기증상 평가에서 호흡기 증상의 중증도 감소라는 평가지표를 충족했다.이로써 듀피젠트가 생물학적제제로는 처음이자 유일하게 폐기능, 삶의 질, 호흡기 증상에서 상당한 개선 효과를 입증했다고 사노피는 설명했다. 생물학적제제로는 글락소스미스클라인(GSK)의 중증 천식 치료제인 ‘누칼라주’(Nucala, 성분명 메폴리주맙 Mepolizumab)와 아스트라제네카(AZ)의 천식치료제인 ‘파센라프리필드시린지주’(Fasenra 성분명 벤라리주맙 benralizumab)와 같은 다른 생물학적제제가 COPD 치료제에 도전했으나 실패했다. 누칼라와 IL-5 억제제인 반면 듀피젠트는 IL-4와 IL-13 경로를 표적으로 삼는다는 점에서 다르다. COPD는 세계 사망 원인 3위에 달하는 심각한 질환이나 10년째 새로운 치료 옵션이 등장하지 않아 듀피젠트가 이 적응증을 획득하면 확장 시 듀피젠트의 매출 확장에 큰 도움이 될 전망이다.미국 투자회사 Evercore ISI의 분석가들은 듀피젠트가 COPD까지 적응증을 확대한다면 미국 내에서 최대 25억달러, 이외 지역에서 10억달러의 추가 매출을 올릴 것으로 예상했다. 사노피는 2017년에 아토피피부염으로 첫 적응증을 승인받았고, 2018년에는 천식을 두 번째로 허가받았다. 듀피젠트는 지난해 전년 대비 34% 증가한 82억9300만유로(87억달러)의 매출을 올린 바 있다.현재 사노피는 COPD 환자를 대상으로 하는 듀피젠트의 두번째 반복 임상 연구를 진행 중이며, 2024년에 최종 결과를 공개할 예정이다. 적응증 승인이 2차 임상 연구결과에 달려 있는지 여부는 확실하지 않으며, 사노피 측은 승인 신청을 언제 제출할 지 밝히지 않았다.

2023-03-24 11:08:30

애브비는 IL-23 억제제인 ‘스카이리치프리필드시린지주’(Skyrizi 성분명 리산키주맙, Risankizumab-rzaa)가 궤양성대장염(UC) 3상 임상에서, JAK 억제제인 ‘린버크서방정’(Rinvoq, 성분명 우파다시티닙 upadacitinib)이  전신성 홍반성 루푸스(SLE) 2상에서 각각 긍정적인 데이터를 내놨다고 지난 23일(미국 현지시각) 발표했다.  스카이리치는 INSPIRE 3상 연구에 1차 및 모든 2차 평가지표를 충족했다. 이 약은 궤양성대장염 환자에서 임상적 관해율이 20.3%로 나타나 위약 대조군의 6.2%보다 훨씬 높았다. 2차 평가지표는 임상 반응, 내시경적 개선, 조직학적-내시경적 점막 개선 등으로 모두 위약에 비해 유의미하게 개선됐다.피험자 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식의 INSPIRE 임상시험에는 중등도~중증의 활동성 궤양성대장염 성인 환자 1554명(평가 대상자는 스카이리치 650명, 위약군 325명)이 등록됐다. 스카이리치는 12주 동안 4주마다 1200mg을 정맥주사했고 ‘개정된 메이요 스코어’(Adapted Mayo Score)로 임상적 관해 여부를 측정했다. INSPIRE 임상시험에 참여한 벨기에 리에주(Liège) CHU대학병원의 소화기내과 과장인 에두아르 루이스(Edouard Louis) 박사는 보도자료에서 “이 연구는 염증성 장 질환에 대한 옵션으로 작용할 수 있는 리산키주맙의 잠재력을 보여줬다”고 평가했다.안전성 측면에서 스카이리치는 새로운 우려할 만한 신호를 보내지 않았으며 다른 적응증에 대한 이전 연구와 일치하는 이상반응 프로파일을 보였다. 중대한 이상반응은 스카이리치 투여군에서 2.3%, 위약군에서는 10.2% 발생했다. 스카이리치 투여군에서 발생한 1명의 사망자는 코로나19로 인한 것이었다.지난 18일 애브비는 이전에 IL-17A 억제제인 노바티스의 ‘코센틱스프리필드시린지’(Cosentyx, 성분명 세쿠키누맙 Secukinumab)나 릴리의 ‘탈츠프리필드시린지주’(성분명 익세키주맙, Iksekizumab)를 투여했을 때 차선의(suboptimal) 반응을 나타낸 중등도~중증에 이르는 판상형 건선 환자들을 대상으로 진행한 라벨 공개, 단일군 방식의 3상 임상에서 환자의 56.3%가 치료 16주차에 건선의 여러 징후 및 증상들이 감소하면서 1차 평가지표를 충족했다고 발표했다.즉 ‘의사에 의한 전반적 평가’(sPGA) 척도를 적용한 점수가 0점 또는 1점으로 나타난 환자의 비율이 56.3%에 달했다. 반면 ‘코센틱스’ 또는 ‘탈츠’를 사용했던 환자는 최소 6개월 동안 치료했음에도 환부가 체표면의 3~10%에서 나타났고 평균 치료지속기간은 ‘코센틱스’가 2.6년, ‘탈츠’가 2.1년으로 길었다. 린버크는 2상 SLEek 임상에서 루푸스(SLE)에 대한 높은 치료 가능성을 입증했다. 치료 가능성을 보여주면서 2상 시험을 성공적으로 마쳤다.린버크는 단독요법으로 1일 1회 투여하거나, BTK 억제제와 병용하는 2상 SLEek 연구에서 1차 평가지표를 충족했다. 애브비는 이를 바탕으로 3상을 진행할 진행할 예정이다.SLEek 임상은 중등도~중증의 활동성 루푸스 341명의 환자를 대상으로 유효성을 평가했다. 환자의 전반적인 상태를 악화시키거나 새로운 장기에서 상당한 질병 활성을 유발하지 않으면서, 질병 활성도 및 스테로이드 용량의 개선 정도를 통해 유효성을 측정했다.애브비는 린버크 30mg 용량을 투여했고, 안전성 프로필은 과거의 임상연구와 일치했으며 새로운 안전성 징후는 발생하지 않았다고 설명했다. 린버크는 아토피피부염에서 하루 15mg을 1일 1회 투여하며, 궤양성대장염에서는 하루 45mg(유도요법) 투여 후 15mg 또는 30mg(유지요법)으로 줄여서 투여한다. 애브비는 조만간 이런 내용을 관련 학회에서 발표할 예정이다.애브비는 블록버스터 의약품인 ‘휴미라주’(Humira 성분명 아달리무맙 Adalimumab)가 조만간 특허만료에 따른 바이오시밀러와의 경쟁에 직면하게 됨에 따라 이들 후발주자 신약의 분발이 휴미라의 판매 감소를 극복하는 데 도움이 될 것이라고 기대했다.지난 1월 제41회 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 릭 곤잘레스(Rick Gonzalez)애브비 CEO는 두 의약품이 2025년까지 175억 달러 이상을 벌어들일 것으로 예상했다. 또 2027년까지 210억달러 이상의 매출을 올려 휴미라의 연간 최고 매출(2022년 212억달러)을 능가할 수 있을 것이라고 밝힌 바 있다. 

2023-03-24 10:45:08

리제네론파마슈티컬스의 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증(homozygous familial hypercholesterolemia, HoFH) 치료제인 ‘에브키자’(Evkeeza 성분명 에비나쿠맙-dgnb, evinacumab-dgnb)가 22일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)로부터 연령대 확장 적응증을 추가 승인받았다고 발표했다.    이에 따라 에브키자는 기존 12세 이상 HoFH 환자의 치료에서 기존 다른 콜레스테롤 저하제들과 병용하는 보조요법제에서 5~11세 HoFH 환자의 보조요법제로 사용 연령이 넓어졌다.   에브키자는 지질 대사에 핵심적인 역할을 하는 단백질의 일종으로 알려진 안지오포이에틴 유사단백질 3(angiopoietin-like 3 protein, ANGPTL3)와 결합해 기능을 수행하지 못하도록 차단한다. ANGPTL3 차단제로는 최초로 2021년 2월 11일 FDA 허가를 받은 바 있다. 이번에 5세 이상에서도 ANGPTL3 저해제로는 처음으로 허가받았다.   이번 승인은 다른 콜레스테롤 저하제들을 사용했음에도 평균 저밀도지단백(LDL) 결합 콜레스테롤 수치가 264mg/dL에 달해 목표치(110mg/dL 미만)보다 2배 이상 높게 나타난 5~11세 HoFH 환자 20명을 대상으로 한 3상 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다.   임상시험에서 에브키자 병용군은 치료 24주차에 대조군(기존 치료제 투여)에 비해 LDL-콜레스테롤 수치가 평균 48% 감소한 것으로 나타나 1차 평가지표를 충족했다. 이와 함께 에브키자 병용요법은 아포지단백B(ApoB), 고밀도지단백-콜레스테롤을 제외한 콜레스테롤, 총콜레스테롤 수치 등 다른 핵심 2차 평가지표를 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.   소아 환자에서 나타난 ‘에브키자’의 안전성 프로필은 12세 이상의 소아 및 성인 환자에서 관찰된 것과 대동소이했다. 부작용으로는 피로가 환자의 15%(3명)에서 보고됐다.   피험자의 15% 이상에서 나타난 빈도 높은 부작용은 코로나19감염, 발열, 두통, 인후통, 상복부 통증, 설사, 구토, 피로, 비인두염, 비염, 기침 등이었다.하지만 대부분 경도 내지 중등도에 그쳤고, 임상시험 도중에 치료를 중단한 호나자는 없었다.   동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국 내 환자 수가 1300명에 불과한 희귀 유전성질환이다. 가족성 고콜레스테롤혈증 가운데 가장 중증을 나타내는 유형으로 병적 유전자를 부모로부터 각각 물려받아 LDL-콜레스테롤 수치가 400mg/dL를 웃돌 정도로 위험하게 높게 나타나는 특징을 보인다.   HoFH 환자는 죽상 동맥경화성질환이나 심혈관계 증상들이 10대 청소년기에 조기에 나타날 수 있지만, 대다수는 뒤늦게 진단받는다.   임상시험을 진행한 미국 델라웨어주 윌밍턴의 네무어스 심장센터(Nemours Cardiac Center)의 카리사 베이커-스미스(Carissa M. Baker-Smith), 박사는 “치료 지침에는 HoFH 위험성이 있는 소아를 대상으로 2세 때부터 스크리닝을 받도록 권고되고 있지만, 지금까지 긍정적인 진단이 이루어지더라도 치료대안 선택의 폭이 제한적이어서 좌절에 빠지는 경우가 흔했다”며 “중추적 임상시험에서 에브키자와 기존 표준 콜레스테롤 저하제 병용요법은 소아 환자의 저밀도지단백(LDL) 콜레스테롤 수치를 낮출 뿐만 아니라 대다수에서 50% 가까이 감소되는 성과를 보였다”고 말했다.   리제네론파마슈티컬스의 대표 겸 최고과학책임자인 조지 얀코풀로스George D. Yancopoulos) 박사는 “에브키자가 2021년 첫 승인 이후 12세 이상 HoFH 환자의 표준요법제로 자리잡았다”며 “이제 5세 이상의 환자도 에브키자를 사용해 효과를 볼 수 있게 된 것에 감사드린다”고 말했다.   2년 전에 승인된 에브키자는 체중에 따라 복용량이 달라지긴 하지만 연간 약값이 평균 45만달러로 주목받았다. 지난해 리제네론은 이 약으로 4800만달러의 매출을 올렸다. 1분기 800만달러에서 4분기 1500만달러로 매출이 신장했다.   2022년 1월 리제네론의 에브키자의 미국 외 판권을 울트라제닉스( Ultragenyx)에 넘겼다. 리제네론의 PCSK9 억제제 계열 HoFH 치료제인 ‘프랄런트’(Praluent 성분명 알리로쿠맙, alirocumab)는 2021년 1억7000만달러에서 2022년 1억3000만달러로 감소했다.   암젠의 PCSK9 억제제 계열 경쟁약인 ‘레파타주프리필드펜’(Repatha 성분명 에볼로쿠맙, evolocumab)은 지난해 13억달러의 매출을 올려 2021년 대비 16% 증가했다. 레파타와 프랄런트는 2015년에 함께 FDA 승인을 얻었지만 레파타는 2021년 4월, 10살 이상의 HoFH 환자로 적응증 연령대가 확장되고 다른 여러 적응증을 추가로 획득한데다 프랄런트보다 다소 낮은 가격을 책정함으로써 시장을 장악하게 됐다.   한편 리제네론과 사노피가 공동 개발한 아토피피부염 치료제 ‘듀피젠트프리필드주’(Dupixent, 성분명 두필루맙, dupilumab)는 2023년 3월 21일 유럽연합에서 생후 6개월 이상~5세 이하 연령대로 적용 연령대가 확장됐다. 앞서 2022년 6월 7일에는 동일 연령대 중등도~중증 아토피피부염 치료제로 미국에서 승인받았다. 

2023-03-23 13:45:08

미국 캘리포니아주 샌디에이고의 시다라테라퓨틱스(Cidara Therapeutics, 나스닥 CDTX)와 뉴저지주 모리스타운(MORRISTOWN) 내 파시패니(Parsippany)의 멜린타테라퓨틱스(Melinta Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)이 항진균제인 ‘레자요 주사제’(REZZAYO 성분명 레자펀진, rezafungin)를 승인했다고 22일(현지시각) 발표했다.  레자요는 대체 치료제가 없거나 제한적인, 18세 이상 성인의 칸디다혈증과 침습성 칸디다증 치료제로 허가받았다. 이로써 10년 만에 처음으로 FDA 승인을 받은 에키노칸딘(Echinocandins) 계열 항진균제로 이름을 올리게 됐다. 또 매주 한 번 주사하는 표준치료제로 자리잡을 전망이다. 미국 감염병학회(Infectious Diseases Society of America)는 진균감염증에 대한 1차 치료제로 권장하는 지침을 이미 마련했다. 기존 에키노칸딘 계열로는 한국화이자의 ‘에락시스주’(Eraxis 성분명 아니둘라펀진 Anidulafungin), 한국MSD의 ‘칸시다스주’(Cancidas 성분명 카스포펀진 Caspofungin), 한국아스텔라스제약의 ‘마이카민주사’(Mycamine 성분명 미카펀진 Micafungin) 등 크게 3가지 의약품이 쓰이고 있다.아니둘라펀진은 2006년 2월 17일, 카스포펀진은 2001년 1월 26일, 미카펀진은 2005년 3월 16일에 각각 FDA 승인을 얻었다.앞서 FDA 자문위원회는 올해 1월 25일, 찬성 14표, 반대 1표로 레자펀진이 대체 치료 옵션이 제한적이거나 없는 성인 환자의 칸디다혈증 및 침습성 칸디다증 치료에 긍정적인 위해성 대비 유익성을 보인다며 승인을 권고했다. 이번 승인은 글로벌 3상 ReSTORE 임상시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이뤄졌다. STRIVE 2상 임상과 광범위한 비임상 개발 프로그램 자료도 이를 뒷받침했다.주 1회 투여하는 레자펀진은 현재 표준요법인 1일 1회 투여하는 카스포펀진(caspofungin)과 비교했을 때 통계적 비열등성이 입증돼 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 1차 평가지표를 모두 충족했다.또 이상반응과 중증 이상반응 면에서 레자요는 카스포펀진과 유사했으며, 부작용으로 인한 약물중단 비율도 비슷했다.  시다라의 레자펀진 NDA는 2022년 7월, FDA에 제출돼, 두달 뒤인 9월에 접수와 동시에 우선심사 대상으로 지정됐다. 감염질환제품인증(QIDP)에 따라 우선심사 기한은 올해 3월 22일까지로 정해졌다.멜린타테라퓨틱스의 이사회 의장 겸 CEO인 크리스틴 앤 밀러(Christine Ann Miller는 “FDA가 레자요를 승인한 데 매우 기쁘다”며 “우리는 미충족 의료수요를 해결하고 침습성 칸디다증으로 고통받는 환자의 치료를 단순화하기 위해 이 혁신적인 치료제를 공급하고자 노력해왔다”고 말했다. 이어 “우리의 폭넓은 영업 인프라와 급성치료 분야에 항감염제를 출시한 경험을 활용해 마케팅에 나설 것”이라며 “시다라와 긴밀히 협력해 올 여름 환자들에게 차별화된 주1회 주사제인 레자요를 공급할 예정”이라고 설명했다. 레자펀진의 원 개발사인 시다라테라퓨틱스는 2022년 7월 22일 멜린타테라퓨틱스(Melinta Therapeutics)에 미국 판권을 양도하는 계약을 체결했다. 시다라가 멜린타로부터 3000만달러의 선불계약금, 6000만달러의 인허가 마일스톤, 최대 3억7000만달러의 발매 관련 마일스톤, 별도의 낮은 두자릿수 내지 중간 두자릿수 %의 순매출 대비 로열티를 받기로 했다.앞서 먼디파마는 2019년에 3000만파운드의 선불계약금 및 9백만파운드의 지분투자, 최대 5억2900만파운드의 마일스톤, 별도의 매출 대비 로열티를 지급하는 조건으로 시다라테라퓨틱스로부터 미국과 일본을 제외한 레자펀진의 전세계 판권을 도입한 바 있다. 일본 판권은 시다라가 계속 보유하게 된다. 레자펀진은 2022년 8월 유럽의약품청(EMA)에 신약승인신청이 접수돼 현재 심사 중이다. 시다라는 침습성 칸디다증의 예방 효과를 검증하는 레자펀진의 3상 ‘ReSPECT prophylaxis’ 연구를 계속할 예정이다. 예방 적응증에 대한 신약승인 추가 신청은 멜린타가 맡기로 계약돼 있다.WBB증권의 스티브 브로작(Steve Brozak) 관리담당 임원은 이번 승인에 앞서 “레자펀진이 ‘조용한 살인자’인 진균감염증을 치료할 수 있는 블록버스터가 될 잠재력이 있다”고 말했다. 주식투자기관인 HC Wainwright & Co는 레자펀진이 미국에서 연간 약 2억1900만달러에 달하는 잠정 최고 매출을 예상한다고 밝혔다. 미국 정부 추산에 따르면 매년 미국에서 약 2만5000건의 칸디다혈증이 발생하고 있다. 칸디다혈증은 일반적으로 아무런 문제를 일으키지 않고 몸이나 피부 내부에 효모의 일종인 칸디다가 혈류에 침투해서 발생한다. 침습성 칸디다증은 칸디다가 혈류에서 심장, 뇌, 눈, 또는 기타 신체 부위로 퍼지는 것으로 목숨을 위태롭게 할 수 있다. 

2023-03-23 12:17:58

미국 델라웨어주 윌밍튼(WILMINGTON) 소재 제약기업인 인사이트(Incyte Corporation 나스닥 INCY)는 PD-1을 표적으로 하는 인간 단일클론항체 ‘자이니즈’(Zynyz 성분명 레티판리맙-dlwr, retifanlimab-dlwr)이 22일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 승인을 획득했다고 발표했다. 자이니즈는 성인 전이성 또는 재발성 국소진행성 메르켈세포암종(Merkel cell carcinoma. MCC)의 1차 치료제로 가속승인을 받았다.MCC는 공격적인 희귀 피부암이다. 햇빛에 노출된 얼굴, 목, 팔 등의 피부 부위에서 통증을 수반하지 않는 적자색(赤紫色) 피부결절을 나타내는 경우가 흔하다. 빠르게 증식해 전이기로 진행되는 비율이 높고, 이 때문에 예후가 취약하다. 원발 부위로부터 유리돼 원격 전이된 MCC 환자의 5년 생존율은 14%에 불과하다. 미국에서 인구 10만명당 1명을 밑도는 비율로 나타나고 있지만, 최근 65세 이상에서 발암률이 가파르게 증가하고 있다. 자이니즈는 이전의 진행기에 전신요법제를 사용한 적이 없는 성인 전이성 또는 재발성 국소진행성 MCC 환자를 대상으로 라벨 공개, 여러 지역, 단일군으로 이뤄진 ‘POD1UM-201’ 2상 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 허가받았다. 레티판리맙은 POD1UM 임상을 통해 여러 암종에서 1상, 2상, 3상이 혼재된 상태로 평가받고 있다. POD1UM-201 임상은 그 중 MCC를 대상으로 한 임상이다. 독립적 사외 중추적 평가(ICR)를 기준으로 52%의 객관적반응률이 도출됐다. 18%에서는 완전반응, 34%에서는 부분반응이 관찰됐다. 치료반응을 보인 환자의 반응지속기간은 1.1개월에서 24.9개월 이상에 이르기까지 진폭이 컸다. 랜드마크 분석 결과 환자의 76%(34명 중 26명)가 6개월 이상, 62%(34명 중 21명)가 12개월 이상의 반응지속기간을 보였다.중증 부작용은 피험자의 22%에서 보고됐다. 환자의 2% 이상에서 흔하게 나타난 중증 부작용은 피로, 부정맥, 폐렴 등이 관찰됐다. 부작용으로 자이니즈의 복용을 영구 중단 환자는 11%로 집계됐다. 피험자의 10% 이상에서 빈도 높게 나타난 부작용은 피로, 근골격계통증, 소양증, 설사, 발진, 발열, 구역 등이었다.미국 워싱턴주 시애틀의 워싱턴주립대 의대 및 프레드허친슨암센터에 재직 중인 셰일렌더 바티아(Shailender Bhatia) 박사는 “MCC 환자 가운데 3명당 1명 이상의 비율로 국소 전이 또는 원격 전이가 나타나고 사망률이 높다”며  “이번 자이니즈 승인으로 의사들은 전이기 환자들에게서 지속반응을 나타낼 수 있는 MCC 1차 치료제를 확보할 수 있게 됐다”고 말했다.인사이트코퍼레이션의 에르베 호페노(Hervé Hoppenot) CEO는 “치료하기에 도전적이고 공격적인 전이성 또는 재발성 국소진행성 MCC 환자 및 의사들에게 자이니즈가 추가적인 항 PD-1 억제제 1차 치료제로 추가됐다”며 “우리는 다른 유형의 종양뿐만 아니라 인사이트코퍼레이션이 보유한 파이프라인 약물들과의 병용요법으로서 자이니즈의 개발 가능성을 지속적으로 모색하겠다”고 설명했다. 레티판리맙은 2021년 1월 21일, 국소진행성 또는 전이성 항문관편평세포암종(squamous cell carcinoma of the anal canal, SCAC) 치료를 위한 우선심사 대상 의약품으로 지정받았다. 그러나 같은 해 7월 23일 FDA로부터 승인할 수 없다는 대응종결서신(CRL)을 받았다. POD1UM-202 임상시험 결과 유효성이 부족한 데다 모집단 표본 수가 적다는 이유였다. 앞서 같은 해 6월 24일 FDA 산하 항암제자문위원회(Oncologic Drugs Advisory Committee, ODAC)는 13대 4로 승인을 반대하는 의견을 냈다. 

2023-03-23 10:39:06

스웨덴 제약기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)와 미국 매사추세츠주 워터타운 소재 생명공학기업 셀렉타바이오사이언스(Selecta Biosciences, 나스닥 SELB)가 개발한 신약후보물질 ‘SEL-212’가 만성 난치성 통풍 치료제의 3상 임상시험에 성공했다. SEL-212는 만성 난치성 통풍 환자의 혈청 요산 농도를 감소시키도록 설계된 새로운 병용 치료제로, 항-약물항체(anti-drug antibodies, ADAs) 형성을 완화시키도록 설계된 셀렉타의 ImmTOR 면역 관용 플랫폼과 이 회사의 독보적인 요산분해효소(pegadricase, pegylated uricase)로 구성된다. ImmTOR는 면역조절물질인 라파마이신(rapamycin)을 캡슐화한 생체분해성 나노입자다. 이것이 ADAs의 발현을 막아 요산분해효소가 ADAs에 의해 효과가 없어지는 것을 방지한다. 즉 요산분해효소가 면역반응 공격을 받아 무력화되지 않도록 보호한다. 생물의약품은 원치 않는 면역반응에 의해 항체(ADAs)가 생겨 유효성과 내약성이 감소하는데, 이를 해결할 다양한 치료수단(therapeutic modality)가 요구되고 있다. ADAs는 또한 만성 난치성 통풍과 같은 불응성 상태를 야기하고 있다. 페가드리카제는 요산분해효소를 페길화(pegylation, 폴리펩타이드 계열 약물에 폴리에틸렌 글리콜(polyethylene glycol, PEG)을 결합시키는 것)시켜 작용시간을 늘린 것이다. 양사는 만성 난치성 통풍 성인 환자를 대상으로 SEL-212 두 가지 용량(ImmTOR 함량 기준 고용량군 0.15 mg/kg, 저용량군 0.1 mg/kg. pegadricase 용량은 두 그룹 0.2 mg/kg로 동일)의 안전성 및 유효성을 평가한 이중맹검, 위약대조 방식의 3상 ‘DISSOLVE I’(미국 연구, 6개월 시행 후 연장) 및 ‘DISSOLVE II’(글로벌 연구, 6개월만 진행) 임상시험의 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 21일(현지시각) 발표했다.DISSOLVE I에서 SEL-212를 고용량인 0.15mg/kg으로 월 1회 투여받은 환자의 56%가 치료반응에 도달한 것으로 나타났다. 저용량은 48%였다. 이에 비해 위약군은 반응률이 4%였다. DISSOLVE II에서는 SEL-212를 0.15mg/kg을 월 1회 투여받은 환자의 47%가 반응에 도달했고 저용량은 41%였다. 위약군의 반응률은 12%로 집계됐다. 치료반응은 6개월 중 최소 80% 이상의 기간 동안 혈청 요산농도(1차 평가지표, 만성 난치성 통풍의 중증도 파악에 가장 효과적)가 6mg/dL 미만으로 감소하고 유지된 것으로 정의됐다. DISSOLVE I 및 II에서 고용량을 투여받은 50세 이상의 환자들은 반응률이 각각 65%, 48%로 통계적으로 유의하게 더 높았다. DISSOLVE I에서 SEL-212 0.15mg/kg을 투여받은 환자들은 평균 혈청 요산 농도(절대치)가 전반적으로 69% 감소했다. 또 치료반응자로서 6개월 치료를 완료한 환자의 75%는 DISSOLVE I 시험의 6개월 연장기간까지 주사반응 또는 안전성 증후 없이 12개월 동안 성공적으로 계속 치료를 받았다.SEL-212는 양호한 안전성 프로파일을 가진 것으로 관찰됐고 ImmTOR 두 가지 용량의 내약성은 양호했다. 치료 관련 중대한 이상반응은 고용량 및 저용량 치료군에서 각각 아나필락시스 2건 및 통풍 발적(gout flare) 1건(총 6건)이 관찰됐다. 주사반응을 보인 환자 비율은 SEL-212 저용량 투여군이 4.5%, 고용량 투여군이 3.4%였다.DISSOLVE 임상시험 책임자인 미국 조지워싱턴대 의대·보건과학대학의 허버트 바라프(Herbert S. B. Baraf) 교수는 “이번 임상 데이터를 바탕으로 SEL-212가 만성 난치성 통풍 환자에게 중요한 새로운 요산분해효소 기반의 치료 옵션을 제공할 것으로 믿는다”며 “DISSOLVE 프로그램에서 입증된 혈청 요산 감소는 이 심각한 고통을 겪는 환자들의 삶의 질에 의미 있는 영향을 미칠 것”이라고 말했다. 이어 “SEL-212의 양호한 안전성 프로파일과 월 1회 투여하는 편리한 치료법은 난치성 통풍 환자와 의사에게 환영받을 것”이라고 전망했다.소비의 귀도 오엘커스(Guido Oelkers) 최고경영자는 “DISSOLVE 프로그램의 긍정적인 결과와 만성 난치성 통풍 환자의 삶을 개선시키는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 가능성에 고무된다”며 “SEL-212의 상용화를 추진할 준비를 하고 있고 내년 상반기에 미국에서 승인 신청서를 제출하려고 하고 있다”고 덧붙였다.소비는 2020년 6월에 원개발사인 셀렉타와 라이선스 계약을 맺고 중국을 제외한 모든 시장에서 SEL의 개발, 인허가, 영업활동을 담당하기로 했다. 셀렉타는 ImmTOR 제조를 담당한다.계약에 따라 셀렉타는 소비로부터 1억달러의 선불계약금(현금 7500만달러, 셀렉타 보통주 2500만달러 어치 매입)을 받았고, 개발·인허가·매출달성 등에 따른 마일스톤으로 최대 6억3000만달러를 수령하기로 했다. 이와 별로도 순매출 대비 두 자릿수 %의 순매출 대비 로열티를 받을 자격도 확보했다. 양사가 도전하려는 경쟁 제품은 아일랜드 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)의 통풍치료제 ‘크리스텍사’(Krystexxa 성분명 페글로티카제 pegloticase)다. 이 약은 지난해 전년 대비 27% 증가한 7억1620만달러로 사상 최고의 매출을 기록했다. 셀렉타는 과거에 크리스텍사나 다른 승인된 또는 신약후보물질인 요산분해제를 투여받은 적이 없는 통풍 환자를 대상으로 SEL-212의 3상 임상을 진행했다. 이 임상에서 SEL-212는 6개월 기간 중 최소 80%의 기간 동안 6mg/dL 미만의 혈청 요산 감소를 유지하는 것으로 치료 성공(반응)이 정의됐다.  반면 크리스텍사는 첫 허가 당시 3상 임상에서 각각 치료 3개월과 6개월 동안 최소 80%의 시간 동안 혈장 요산이 6mg/dL 미만을 유지한 사람의 비율로 정의했다. 이 임상시험에서는 치료 성공은 각각 47%(3개월 치료)와 38%(6개월 치료)로 산출됐다. 작년 7월에 추가 승인된 크리스텍사+메토트렉세이트 병용요법은 71%의 치료반응률(6개월 치료)을 달성했다. SEL-212는 고농도 단독요법(6개월)에서 47~56%의 치료성공률로, 크리스텍사 단독요법(6개월)의 38%과 비교해 우세한 수치를 보였다. 뿐만 아니라 SEL-212는 4주에 한번 주사하지만 크리스텍사는 2주마다 한번 주사한다는(3상 시험에서 4주요법은 실패) 점에서 유리한 면을 보였다. 환자가 최대 1년 동안 크리스텍사를 사용할 경우 이를 SEL-212로 대체하면 투여 빈도를 절반으로 줄여 환자들은 연간 12회를 투여받지 않아도 된다.SEL-212 임상시험의 관건 중 하나는 통풍 발적을 줄일 수 있느냐, 요산 침전물(gout flares, 요산염)을 줄일 수 있느냐, 요산 침전물을 분해해서 통풍 발작을 줄일 수 있느냐였다. 왜냐하면 크리스텍사(단독) 임상시험에서 첫 3개월 동안 2주 요법 환자의 74%가 통풍 발적을 경험한 반면 위약 환자의 51%가 통풍 발적을 경험했기 때문이다. 물론 이후 3개월 동안 역전돼 치료 6개월 차에는 크리스텍사의 통풍 발적 발생 비율이 41%로 떨어지고, 위약 비율이 67%로 증가했지만 이 임상 데이터는 여전히 셀렉타 및 소비의 SEL-212가 호라이즌의 크리스텍스를 능가할 수 있는 잠재적인 차별화 포인트로 남게 됐다.SEL-212는 이번 임상 결과 발표에서 고용량 및 저용량 치료군에서 각각 1건의 통풍 발적이 있었고, 위약과 비교해서는 통풍 발적에는 차이가 없었다.셀렉타와 소비는 조만간 개최될 의료 학술대회에서 자세한 정보를 공유하기 위해 구체적인 수치를 공개하는 것을 미루고 있다. 소비와 셀렉타는 내년 상반기에 미국에서 SEL-212의 승인을 신청할 계획이다.

2023-03-22 10:32:24

프랑스 입센의 극희귀 유전질환인 진행성 골화성섬유이형성증(Fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP) 치료 신약후보물질인 팔로바로텐(palovarotene)이 오는 8월 미국 식품의약국(FDA) 신약승인 여부가 판가름난다. 입센은 선택적 레티노산 수용체 감마(Retinoic acid receptor gamma , RARγ) 작용제인 팔로바로텐의 신약승인 재신청과 관련, FDA가 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 오는 8월 16일로 심사기한을 설정했다고 통보해왔다고 16일(현지시각) 발표했다.팔로바로텐의 목표 적응증인 진행성 골화성 섬유이형성증은 근육, 힘줄, 인대 같은 연체 결합조직에서 영구적이고 지속적인 뼈 형성을 유발한다. 관절과 신체 다른 부위에 지속적으로 뼈가 축적되며 급속한 뼈 형성을 유발하는 악화 에피소드가 발생하기 때문에 환자의 이동성과 기능이 심각하게 제한될 수 있다. 이 질환은 대부분의 환자들이 30세 무렵에 도달하면 휠체어가 필요하고, 전일제 간병인의 도움을 받아야 한다. 현재 치료법은 증상 완화 수준이어서 평균수명이 56세에 불과한 형편하다. 임종에 가까워지면 흉곽 주위의 골 형성으로 인해 호흡문제와 심장호흡부전이 발생하고, 사망에 이르게 된다는 게 입센의 설명이다. FOP는 미국 내 환자 수가 400명, 전세계적으로 900명 정도에 불과한 초희귀질환이다. 하지만 FDA는 지난해 12월, 팔로바로텐의 허가신청 건을 반려하면서 임상시험 자료를 추가로 요청한 바 있다. 이에 입센은 올해 1분기에 FDA 요청자료를 제출했고, FDA는 재제출된 추가자료를 심사과정에서 검토할 예정이다. FDA에 추가로 제출된 팔로바로텐 임상시험 자료에는 3상 ‘MOVE’ 임상의 최신 결과가 보완됐다. MOVE 임상은 다의료기관, 단일군, 라벨공개 방식으로 진행됐다. 임상시험에 참여한 107명의 진행성 골화성 섬유형성이상 피험자들은 만성환자들의 경우 팔로바로텐 5mg을 1일 1회 복용했다. 돌발성 환자의 경우 팔로바로텐 20mg을 1일 1회 4주 동안 복용한 후 10mg을 8주 이상 지속적으로 복용했다.이와 별도로 입센은 지난 1월 27일, 팔로바로텐에 대해 허가권고를 거부했던 유럽 의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 재차 검토해 줄 것을 요청했다.팔로바로텐은 지난해 1월 캐나다 보건부가 세계 최초로 8세 이상의 여아, 10세 이상의 남아 및 성인 진행성 골화성 섬유형성 이상(FOP) 환자의 이소성(異所性) 골형성을 감소시키는 용도의 ‘소호노스’(Sohonos) 캡슐제로 승인됐다.  이와 함께 아랍에리미트연합(UAE)에서도 조건부 승인을 취득했으며, 기타 일부 국가에서 승인 심사가 진행되고 있다.  미국 매사추세츠주 캠브리지의 RNA 표적치료제 개발 전문제약기업 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 나스닥 SRPT)는 미국 식품의약국(FDA)의 첨단치료제허가국(Office of Therapeutics, OTP)이 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자 치료제인 ‘SRP-9001’(델란디스트로진 목세파보벡, delandistrogene moxeparvovec)에 대한 생물학적제제승신청(BLA)의 승인 결정에 앞서 최종검토 목적의 산하 자문위원회를 소집키로 결정했다고 16일(현지시각) 발표했다.   SRP-9001는 2022년 9월 신약승인신청이 제출돼, 2022년 11월 우선심사 대상으로 지정됐으며 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 승인 여부가 2023년 5월 29일까지 결정될 것으로 시한이 잡혀 있었다.   사렙타테라퓨틱스의 더글라스 잉그램(Douglas S. Ingram) 대표는 “FDA가 SRP-9001의 BLA와 관련, 자문위원회를 소집키로 결정한 것은 당초 중간검토회의에서 전달된 입장과는 변경된 내용”이라며 “FDA가 임종을 부르는(life-ending) 퇴행성 초희귀질환에 대한 첨단 세포‧유전자 치료제 평가에서 대리평가지표, 생체지표인자, 가속승인과 같은 혁신적인 방안 등을 활용하는 데 깊은 관심을 갖고 공개적으로 표명해 왔다”고 해석했다.   이어 “SRP-9001은 대리평가지표를 바탕으로 BLA를 제출한 최초의 유전자 치료제여서 자문위는 SRP-9001이 임상적 유익성이 있는지, 가속승인의 표준이 될 수 있는지를 결론짓기 위해 그 증거의 완결성을 파악하는 중점을 둘 것”이라고 예측했다.   잉그램 대표는 “우리가 앞서 보도자료를 통해 공개한 FDA의 심사절차 결정이 일부 변경돼 이를 알려야 한다는 게 유감이지만, 자문위 소집 결정 자체에 대해서는 실망스럽지 않다”며 “우리는 지난해 가을 허가신청서가 제출된 이래 자문위 소집을 준비해 왔다”고 덧붙였다.   이어 사렙타테라퓨틱스는 충실하게 자문위를 준비할 계획이고, SRP-9001의 변혁적인 잠재성을 뒷받침하는 풍부한 입증자료를 제시할 수 있을 것이라고 강조했다. 오히려 올 29일 이전에 자문위 소집을 신속 결정한 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)에 대해 감사드린다고 말했다.   SRP-9001은 2019년 12월 23일, 사렙타테라퓨틱스가 스위스 로슈에 미국을 제외한 전지역의 라이선스를 11억5000만달러에 양도했다. 사렙타가 전적으로 개발‧제조를 맡고, 미국 시장 판매도 주도한다. 그 외 지역 마케팅은 로슈가 담당한다. 

2023-03-18 20:51:16

노바티스의 BRAF억제제인 ‘라핀나캡슐’(Rafinlar 성분명 다브라페닙, dabrafenib)와 MEK 억제제인 ‘매큐셀정’(Meqsel 성분명 트라메티닙, trametinib) 병용요법이 ‘BRAF V600E’ 유전자 변이 양성에 전신요법제가 필요한 1세 이상의 소아 저등급 신경교종(low-grade glioma, LGG) 환자 치료제로 16일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.    라핀나는 미국에서 ‘타핀라’(Tafinlar). 매큐셀은 ‘메키니스트’(Mekinist)란 브랜드로 시판 중이다. 이번 허가로 타핀라 및 메키니스트 병용요법은 ‘BRAF V600E’ 유전자 변이를 동반한 소아 저등급 신경교종 병용요법으로 최초로 FDA의 허가를 받았다. FDA는 같은 날 소아 환자에게 투여하기 간편한 타핀라 및 메키니스트의 액제 제형도 함께 승인했다.   신경교종은 소아 뇌종양 중 가장 흔한 유형이다. BRAF V600 유전자 변이 LGG는 전체 소아 LGG의 15~20%를 차지한다. 예후가 취약한데다 항암화학요법제를 사용했을 때 호의적이지 못한 반응이 나타난다. BRAF 유전자 변이는 다양한 유형의 고형암에서 종양의 증식을 촉진하지만 이를 효과적으로 공략하는 치료제는 아직 부족한 상황이다.   이번 승인은 2/3상 ‘TADPOLE’ 임상(NCT02684058)에서 도출된 결과를 군곯 이뤄졌다. 피험자 무작위 배정 방식의 임상에서 이들 이중표적 병용요법군은 객관적반응률이 47%에 달해 항암화학요법제 대조군의 11%와 비교했을 때 통계적으로 유의한 개선이 관찰됐다.   또 중앙값 18.9개월에 걸친 추적조사 결과 병용의 무진행생존기간 중앙값은 20.1개월로. 대조군의 7.4개월에 비해 우위를 보였다.   이번 임상을 총괄한 캐나다 온타리오주 토론토의 식칠드런병원(患兒病院)의 에릭 뷔페(Eric Bouffet) 박사는 “소아암 연구는 환자가 소수인 점을 감안할 때 새로운 치료법을 발굴하는 게 매우 중요하다”며 “소아 종양이 나타내는 독특한 유전적 특성에 근거한 표적치료제를 개발하는 것이 소아암 치료의 미래”라고 말했다.   미국 워싱턴 D.C.에 소재한 국립아동병원 신경‧행동의학연구소의 로저 패커 (Roger Packer) 부소장은 “저등급 신경교종 환자에서 유전자 변이 여부를 검사하는 게 과거 어느 때보다 중요해졌다”며 “이번 FDA 승인으로 BRAF V600E 유전자 변이를 가진 소아 저등급 신경교종 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있게 됐다”고 말했다. 이어 “새 병용요법의 승인으로 의사들의 소아 환자 치료방법을 바꾸고. 항암화학요법 대비 유의한 치료상의 발전이 이뤄졌다”고 덧붙였다.   TADPOLE 임상에서 새 병용요법의 안전성 프로필은 이미 허가를 취득한 다른 적응증들과 관련해서 도출된 안전성 프로필과 대동소이했다.   피험자의 15% 이상에서 나타난 부작용은 발열(68%), 발진(51%), 두통(47%), 구토(34%), 근골격계통증(34%), 피로(33%), 설사(29%), 피부건조증(26%), 구역(25%), 출혈(25%), 복통(25%), 여드름성피부염(dermatitis acneiform, 22%). 현훈(15%), 상기도감염증(15%), 체중증가(15%) 등이었다.   이 같은 내용의 자료는 지난해 6월 3~7일 미국 일리노이주 시카고에서 개최된 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.   노바티스 미국 항암제 사업부의 레시마 켐프스-폴란코(Reshema Kemps-Polanco) 부사장은 “새로운 적응증이 타핀라+메키니스트 병용요법에 추가됨에 따라 BRAF V600E 유전자 변이를 가진 LGG 환자의 치료 대안이자 새로운 표준요법제로 자리잡을 것”이라고 전망했다.   타핀라는 2013년 5월 29일 진행성 흑색종 치료제로 처음 허가를 받았다. 2014년 1월 9일에는 타핀라+메키니스트 병용요법이 절제불가성 흑색종 또는 BRAF V600E 또는 V600K 돌연변이가 있는 전이성 흑색종 치료제로 승인받았다. 2017년 6월 22일에는 병용요법이 ‘BRAF V600E’ 유전자 변이를 나타내는 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 허가받았다.   앞서 FDA는 2015년 7월 병용요법을 비소세포폐암 혁신치료제로 지정했다. 2018년 4월 30일에는 병용요법이 BRAF V600 돌연변이 흑색종 보조치료제로 FDA 승인을 얻었다. 같은 해 5월 4일에는 병용요법이 BRAF 양성 역형성 갑상선암 치료제로 승인됐다. 2022년 6월 22일에는 병용요법이 BRAF V600E 유전자 변이를 나타내고, 앞선 치료 후에도 종양이 진행되었으며, 만족할 만한 대체 치료대안이 부재한 6세 이상의 소아 및 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 ‘암종 불문’(tumor-agnostic) 고형암 치료제로 승인받았다. 

2023-03-17 00:21:11

일본 오사카의 오노약품공업(Ono pharmaceutical)은 가나가와현의 펩티드림(PeptiDream)과 함께 오노의 관심 표적에 대한 새로운 거대고리 구속성 펩타이드(macrocyclic constrained peptide, MCP)를 발굴 및 개발하기 위한 협력계약을 맺었다고 15일(현지시각) 발표했다.    계약에 따라 펩티드림은 독자적인 펩타이드 발굴 플랫폼 시스템(Peptide Discovery Platform System, PDPS) 기술을 사용해 오노가 선택한 다수의 관심 표적에 대한 MCP를 발굴 및 최적화할 예정이다. 오노는 이같은 신약후보물질을 개발 및 상용화하는 독점적인 전 세계 권리를 갖게 된다.   오노는 펩티드림에 선불 계약금, 연구 지원금, 연구개발·상용화 성공에 기반한 마일스톤, 전 세계 순매출 대비 로열티를 제공하기로 약속했다.   양사는 2021년 3월에 자동화 PDPS 플랫폼 기술에 대한 비독점 라이선스 계약을 체결한 바 있다.   오노의 발굴연구부문 본부장 겸 집행임원인 타키노 도이치(Toichi Takino)는 “펩티드림의 자동화 PDPS 플랫폼 기술을 높이 평가하며 펩티드림과 협력해 새로운 거대고리 구속성 펩타이드 신약발굴을 추진하게 돼 기쁘다”며 “이번 새로운 제휴가 펩타이드 신약발굴을 가속화하고 환자에게 혁신적인 의약품을 가져다 줄 것이라고 믿는다”고 말했다.   펩티드림의 최고운영책임자 마스야 케이이치(Keiichi Masuya) 박사는 “2021년 3월에 오노와 비독점 기술 라이선스 계약을 체결한 이후 이번 협업을 발표하게 돼 기쁘다”면서 “오노가 이미 PDPS를 사용해 운영 중인 신약발굴 연구와 병행해 진행되는 새로운 연구 제휴를 통해 여러 신규 표적에 대한 신약 발굴 연구 노력을 가속화할 것이며 PDPS 적용에 관한 양사의 협력이 심화될 것”이라고 밝혔다. 

2023-03-16 08:47:48

글락소스미스클라인(GSK)의 5가 수막구균 백신이 3상 임상시험에 성공, 승인을 추진할 수 있게 됐다. GSK는 14일(현지시각) 10~25세의 건강한 사람을 대상으로 6개월 간격으로 2회 접종하는 MenABCWY의 안전성, 내약성, 면역원성을 평가하는 3상 시험에서 긍정적인 헤드라인 결과가 나왔다고 발표했다.5가 수막구균 백신은 기존 4가 백신(A, C, W, Y) 및 기존 1가 백신(B)을 배합한 것이다. GSK는 자사의 4가 백신인 멘비오(Menveo)와 1가 백신인 벡세로(Bexsero)의 항원 성분을 하나로 합쳤다. 이번 3상 임상은 5가 백신을 벡세로, 멘비오와 비교했다. 3상은 2020년 8월에 시작됐고 미국, 캐나다, 체코, 에스토니아, 핀란드, 튀르키예, 호주에서 10~25세의 참가자 약 3650명을 등록받았다.5가 백신후보물질은 유효성에서 11가지 1차 평가지표를 충족해 비열등성을 입증했다. 내약성은 전반적으로 양호했고 안전성 프로파일이 벡세로, 멘비오와 일치했다.GSK는 백세로에 대한 추가 생물학적제제 허가신청(가속승인을 정식승인으로 승격)을 포함해 전체 3상 데이터 세트를 평가하기 위해 규제기관들과 긴밀하게 협력하고 있다. 이번 임상시험은 벡세로에 대한 확증 임상시험이자 MenABCWY 백신에 대한 중추적 3상 시험이었다.자세한 임상 3상 결과는 동료검토 학술지와 향후 열리는 학술회의에서 발표될 예정이다.침습성 수막구균 질환(​Invasive meningococcal disease, IMD)은 수막염과 패혈증의 주요 원인으로, 일반적으로 건강했던 아동과 청소년에서 생명을 위협하는 합병증이나 사망까지 초래할 수 있는 흔하지 않지만 심각한 질병이다. 불운하게도 10명 중 1명이 진단 후 24시간 이내에 사망한다. 5명 중 1명은 오랜 투병의 합병증으로 뇌손상, 거동불편, 청각손실, 신경계 장애 등을 겪는다. 수막구균(Neisseria meningitides) 혈청군 5개는 전 세계에서 거의 모든 침습성 수막구균 질환 사례를 차지한다. 이러한 혈청군을 모두 예방하는 단일 백신은 아직 허가되지 않은 상태다. 현재 혈청군 5개를 모두 예방하기 위해서는 2개의 백신을 4회에 걸쳐 접종받아야 한다.GSK는 수막구균 혈청군 5개를 하나의 백신으로 예방하는 5 in 1 백신후보물질이 승인될 경우 가장 광범위한 수막구균 혈청군 적용범위를 제공하면서 예방접종 일정을 간소화할 수 있다고 설명했다.GSK의 토니 우드(Tony Wood) 최고과학책임자는 “이러한 통계적으로 유의한 3상 데이터는 수막구균 질환의 발생을 줄이는 데 매우 고무적”이라며 “미국에서 수막구균 감염증 발병률이 최고치에 이르기 직전인 16~18세의 청소년을 대상으로 5 in 1 수막구균 백신을 2회 접종으로 일상화할 경우 공중 보건에 의미 있는 영향력을 이끌어낼 수 있다”고 말했다. 경쟁사 화이자 5가백신은 올 10월 승인 여부 결정 GSK는 경쟁사인 화이자는 GSK보다 불과 2개월 빠른 2020년 6월에 5가 백신의 3상에 착수했지만 2022년 8월에 긍정적인 3상 결과를 내놨고, 같은 해 12월 28일에는 미국 식품의약국(FDA)신약승인신청 접수 절차(심사 개시)까지 마쳤다. 화이자는 오는 10월에 승인 여부가 결정될 예정이다. GSK는 2016년에 2상 단계에 있을 정도로 개발이 앞서 2020년에 승인받을 것으로 계획표를 짜놨지만 실행이 느렸다. 2016년 6월 당시에는 2025년까지 연간 최고 매출이 4억3500만달러에 달할 것으로 기대를 모았었다.

2023-03-15 10:02:23

노화에 따른 만성질환에 대한 임상 단계 의약품을 개발하는 미국 뉴욕주 뉴욕시의 벤처캐피털 회사인 캠브라이언바이오파마(Cambrian BioPharma)는 파이프라인 바이오제약 자회사를 출범시킨 지 2개월 만에 또 다른 자회사인 앰플리파이어테라퓨틱스(Amplifier Therapeutics)를 출범시켰다고 14일(현지시각) 발표했다. 캠브라이언바이오파마는 2023년 1월 13일에도 계열 첫 노화방지 의약품 개발을 모토로 하는 이스테리언바이오테크(Isterian Biotech)를 출범시켰다. 이스테리언은 노화에 따라 증가하는 트랜스글라타미나제(transglutaminase 2, TG2)에 집중하는 신생 벤처다. TG2는 세포외 기질의 서로 다른 분자를 엮어내는 주요 가교효소(cross-linking enzyme)로서, 이를 통해 생성된 가교 단백질은 구조적으로 더 복잡해지고 신체가 분해하기 어렵다. 종국에는 이런 단백질이 병리학적으로 축적됨에 따라 가교 단백질은 장기 기능 장애 및 섬유증과 같은 기타 노화 관련 질병을 유발할 수 있다. TG2 활성은 나이가 들면서 병리학적으로 증가하므로 장수의학에서 유망한 치료 표적이 된다.  앰플리파이어의 첫 번째 임상 프로그램인 ATX-304는 스웨덴 바이오 제약사인 베타게논(Betagenon AB)을 2600만 달러에 인수하면서 확보한 범 AMPK (AMP-activated protein kinase) 활성화제로 임상시험 진입을 앞두고 있다.AMPK는 세포의 에너지 수준이 낮을 때 체내에서 활성화되어 혈액에서 당을 세포로 가져오고, 지방을 동원해 지방에너지로부터 더 많은 에너지를 생성케 한다. 이는 운동, 단식, 산소공급 감소 중에 활성화된다. AMPK를 활성화하는 신체의 타고난 능력은 나이가 들면서 감소한다.AMPK 활성화제는 특히 심혈관 및 신장 질환, 당뇨병, 암과 같이 나이가 들면서 증가하는 질환에서 광범위한 치료 응용 분야를 가질 것으로 예상된다. AMPK가 활성화되면 신체는 빠른 연소 대사 상태(fast burn metabolic state)에 들어가 운동 효과를 모방하게 된다.캠브라이언의 CEO인 제임스 파이어(James Peyer)는 “AMPK가 활성화되면 지구력이 향상되고 심혈관 건강이 향상된다”며 “이는 근육을 잃거나 근육을 늘리지 않는 경우에도 빠르고 지속 가능한 건강한 체중 감량과 지방 감소를 유도할 수 있다. 간에서 신장까지 거의 모든 장기의 기능이 향상된다”고 설명했다.파이어는 “처음에는 노화 및 대사 관련 질병을 목표로 하는 ‘반응성 약물’(reactive medicine)로 상용화하려 했지만, 지금은 궁극적으로 치료가 아닌 예방의학 약물로 개발하는 디딤돌로 여기고 있다”며 “회사의 핵심 비전은 인류의 건강 수명을 늘리는 것”이라고 말했다. 빅파마인 릴리와 화이자도 AMPK 활성화의 잠재력을 믿고 투자에 나서고 있다. 님버스테라퓨틱스(Nimbus Therapeutics)는 2022년 10월 릴리로부터 isoform(유전자는 동일하지만 발현 과정에서 달라지는 여러 단백질 유형) 선택적 소분자 AMPK 활성화제를 도입하면서 5억달러에 가까운 순익을 올렸다. 님버스는 화이자의 투자 부문 회사인 화이자벤처스(Pfizer Ventures) 등으로부터 1억2500만달러의 자금 조달에 성공한 지 불과 한 달 만에 릴리로부터 매출을 창출했다. 님버스의 CEO인 젭 케이퍼(Jeb Keiper)는 회사 출범 당시 “AMPK 활성화는 세포의 에너지 균형을 목표로 하는 성배”라고 트위터를 날렸는데 이는 마치 파이어 CEO에 의해 메아리가 울려퍼지는 모습이다.님버스의 신약후보물질은 후보는 아직 전임상 단계에 있지만 임플리파이어는 이미 임상 시작 준비를 마쳤다. 1b상 임상시험은 2023년 후반에 예정돼 있다.  개념증명 연구는 대사기능장애가 있는 환자를 등록받지만 특정 질병을 구체적으로 적시하지는 않는다. 이에 따라 여러 적응증을 대상으로 임상시험을 시작하게 된다. 파이어는 “연구팀이 표적질환 측면에서 몇 가지 좋은 아이디어를 갖고 있지만 아직 세부사항을 공유하지 않겠다”고 말했다. ATX-304는 비만을 치료할 가능성이 있다. 노보노디스크의 주1회 투여 비만치료 피하주사제 ‘위고비’(Wegovy)처럼 현재 비만 분야에서 주목받고 있는 치료제는 포만감을 유도해 식욕을 억제하는 GLP-1 작용제다. 파이어는 이에 비해 AMPK 활성화제는 “동전의 반대편에 사람들을 배치해 신체가 운동하는 것처럼(가만히 있어도 운동하는 것처럼) 행동하게 한다”고 말했다. 그는 “내 생각에 이 약이 계속 물을 머금으면(지속적으로 투약하면) 지속 가능하고 건강한 체중 감량 버전을 유도하는 데 GLP-1 약물보다 더 건강한 대안이 될 수 있다”고 말했다. 작년에 모건스탠리(Morgan Stanley) 증권사는 비만 치료가 블록버스터 카테고리가 될 가능성이 있다며 2030년까지 540억달러로 성장할 수 있다고 예측했다.

2023-03-15 09:02:17

화이자가 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugate, ADC) 계열 항암제 전문 개발사인 미국 워싱턴주 보텔(BOTHELL)의 생명공학기업 시젠(Seagen 옛 시애틀제네틱스, 나스닥 SGEN)을 430억달러(약 56조원)에 인수한다고 13일(현지시각) 발표했다. 올해에 성사된 인수합병(M&A) 거래 가운데 최대 규모다. 화이자는 시젠 주식을 거래일 종가(172.61달러)보다 32% 높은 주당 229달러에 사들이기로 결정했다.    시젠은 미국 식품의약국(FDA)서 승인받은 12개의 ADC 의약품 중 4개를 차지하고 있다. 2011년 8월 호지킨성림프종 치료 항체약물결합체(ADC) 제제인 ‘애드세트리스주’(Adcetris 성분명 브렌툭시맙 베도틴, Brentuximab vedotin), 2019년 12월엔 방광암 ADC인 ‘파드셉주’(Padcev 성분명 엔포투맙 베도틴 enfortumab vedotin), 2020년 4월엔 전이성 HER2 양성 유방암 치료제인 ‘투키사’(Tukysa 성분명 투카티닙 tucatinib)가 FDA 승인을 얻었다. 2021년 9월엔 자궁경부암 ADC 치료제 ‘티브닥’(TIVDAK 성분명 티소투맙 베도틴, tisotumab vedotin-tftv)이 가속승인을 받았다. 이들 4개 품목의 2021년 매출액은 16억달러다.   이 중에서도 주력 제품은 애드세트리스다. 2022년 매출은 8억3900만달러로 전년 대비 19% 상승했다.   시젠에 따르면 ADC 항암제, 로열티, 협업 및 라이선스 계약을 통해 2023년에는 지난해 대비 12% 성장한 22억달러 규모의 매출을 창출할 수 있을 것으로 예상하고 있다.   앨버트 불라(Albert Bourla) 화이자 최고경영자(CEO)는 “화이자는 공중 보건에 중대한 영향을 미치는 전 세계 주요 사망 원인인 암과의 전쟁을 진전시키기 위해 재정 자원을 투입하고 있다”며 “화이자는 시젠과 함께 항체약물접합체(ADC) 기술의 힘과 화이자의 역량 및 전문성의 규모와 강점을 결합해 환자들에게 새로운 솔루션을 제공할 것”이라고 말했다. 이어 “항암제는 글로벌 의약품 분야서 가장 큰 성장 동력으로서 이번 인수를 통해 화이자가 항암제 분야의 입지를 강화할 수 있을 것”이라며 “장단기 재무 목표 달성에 의미 있는 기여를 할 수 있다”고 기대했다.   데이비드 엡스타인(David Epstein) 시젠 최고경영자는 “화이자와 합병은 시젠의 전략을 발전시키기 위한 올바른 다음 단계”라며 “이번 계약은 주주들에게 중요하고 즉각적인 가치를 제공할 수 있고, 과학 및 환자 중심 글로벌 기업으로서 직원들에게 새로운 기회를 제공할 것”이라고 말했다.   MSD는 2022년 7월초 시젠을 400억달러에 인수할 것으로 보도됐지만, 한달 후에는 인수 비용 때문에 결정이 지연됐다는 뉴스가 나왔다. 클레이 시걸(Clay Siegall) 시젠 창립자 겸 CEO는 2022년 5월 부인 폭력 사실이 알려지면서 사임했고 이혼 소송을 밟고 있다. 이에 주주들은 영구적인 주인을 찾기 위해 노력해왔다. 

2023-03-14 09:34:20

작년 12월 아일랜드의 희귀약 전문기업인 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics) 인수전에서 밀린 프랑스 사노피가 당뇨병 및 면역매개질환 의약품 개발사 프로벤션바이오(Provention Bio, 나스닥 PRVB)가 개Provention Bio)를 약 29억달러에 인수한다고 13일(현지시각) 발표했다.    이번 인수를 통해 사노피는 프로벤션의 핵심 자산인 1형 당뇨병 치료제 ‘티지엘드’(TZIELD 성분명 테플리주맙 teplizumab-mzwv)를 확보하게 됐다.   티지엘드는 미국 식품의약국(FDA) 사상 최초의 1형 당뇨병 질환조절제(disease-modifying therapy)이자 면역억제제 계열 당뇨병 치료제로 지난해 11월 17일 승인받았다. 8세 이상의 소아 및 성인 2기(Stage 2) 1형 당뇨병 환자의 3기(Stage 3) 1형 당뇨병 단계 진입을 지연시켜 주는 게 이 약의 적응증이다. 이전의 1형 당뇨병 치료제는 인슐린처럼 외인성 치료제가 전부였다.   제1형 당뇨병 3기는 생명을 위협할 수 있는 당뇨병케톤산증을 비롯한 심각한 건강 위험과 관련이 있고 , 평생 인슐린 주사가 필요하다.   티지엘드는 CD3 표적 항체로서, 현재 3기 제1형 당뇨병을 새로 진단받은 소아 및 청소년 환자의 치료제로 개발하기 위한 3상 PROTECT 임상시험을 진행 중이다. 톱라인 결과는 올해 하반기에 나올 것으로 예상되고 있다. 아울러 용량조절, 제형, 새로운 적응증 획득 등 추가로 개발할 기회가 산적해 있다.   이밖에 프로벤션바이오는 면역매개질환에서 초기 개발 단계에 있는 여러 파이프라인 자산들을 보유하고 있다.   사노피는 이번 인수가 미충족 수요가 높은 분야에서 면역매개질환과 질병조절 치료에 대한 회사의 성장과 당뇨병 전문성의 교집합이라는 점에서 회사에 전략적으로 적합하다고 설명했다. 매년 약 6만5000명이 진단받는 3기 제1형 당뇨병 발생을 지연시키기 위해 당뇨병 분야에서의 역량을 활용해 미국과 전 세계에서 티지엘드의 잠재력을 최대한 실현할 계획이다.   사노피는 프로벤션바이오를 잡기 위해 2022년 10월 6일, 티지엘드의 미국 내 공동 마케팅을 위한 계약을 체결하고 2000만달러의 선불 계약금과 티지엘드의 FDA 승인을 전제로 3500만달러 지분투자를 약속했다.   사노피의 올리비에 샤메이(Olivier Charmeil) 전문의약품 총괄 부사장은 “이번 프로벤션바이오 인수는 계열 첫, 계열 최강의 혁신치료제를 지향하는 사노피의 사명과 환자에게 기적 같은 혜택을 제공하려는 목적에 부합한다”며 “프로벤션의 혁신과 사노피의 전문성을 결합해 3기 제1형 당뇨병 발병 위험이 있는 사람에게 삶을 변화시키는 혜택을 제공할 것”이라고 말했다. 이어 “당뇨병 및 면역학 분야에서 기존 파트너십과 보완 작업을 고려할 때 매끄러운 통합과 실행이 예상된다”고 덧붙였다.   프로벤션바이오의 애슐리 팔머(Ashleigh Palmer) 공동 설립자 겸 최고경영자는 “사노피와 프로벤션바이오는 공동 프로모션 계약에 따라 티지엘드의 미국 출시 초기 동안 의료제공자를 대상으로 교육을 실시하고 환자 접근성을 향상시키는데 상당한 진전을 거뒀다”며 “사노피는 면역학에 대한 글로벌 전문성을 갖고 노력해온 이상적인 인수자로서 우리의 혁신적인 치료제가 최대한 빨리 보다 많은 환자에게 도달할 수 있도록 할 수 있다”고 말했다.   사노피의 프로벤션바이오 인수는 올해 2분기 안에 완료될 것으로 예상되고 있다. 프로벤션바이오는 1형 당뇨병 환자 수가 많은 질병이라는 점, 그래서 시장성이 넓다는 점에서 2023년도 유망 피인수 대상 기업 톱10에 올라와 있었다.   사노피는 작년 12월, 호라이즌테라퓨틱스를 인수하기 위해 미국 암젠과 경쟁했으나 결국에는 278억달러를 제시한 암젠에게 빼앗기는 고배를 맛봐야 했다. 당뇨병 치료제 시장에서 릴리는 ‘마운자로’(Mounjaro, 성분명: 티어제파타이드 tirzepatide), 노보노디스크는 ‘오젬픽프리필드펜’(Ozempic 성분명 세마글루타이드, semaglutide)으로 GLP-1 수용체 작용제 계열에서 치열한 경쟁을 벌이고 있는 가운데 관망해야 하는 상황이기도 하다. 이런 조급함이 프로벤션바이오를 인수하게 된 배경이 됐다.   사노피는 2019년 12월 당시, CEO에 오른 지 석 달밖에 안 된 폴 허드슨 사노피(Paul Hudson) 회장이 당뇨병 및 심혈관계질환에 대한 R&D를 중단하고 제2형 당뇨병에 대한 GLP-1 수용체 작용제 주1회 주사제인 한미약품의 에페글레나타이드(efpeglenatide)의 출시 준비를 중단하겠다고 밝혀 한미는 물론 사노피 안에서도 충격을 줬다. 따라서 이번 사노피의 프로벤션바이오는 당뇨병에서 현재 내로라할 제품군이 인슐린 밖에 없는 상황에서 다시 당뇨병 시장으로 회귀하는 형국으로 풀이된다. 글로벌 시장에서 당뇨병 전문제약사 3강은 릴리, 노보노디스크, 사노피다. 

2023-03-14 08:54:53

화이자의 급성 편두통 치료를 위한 비강분무형 치료제가 10일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다. 신약은 화이자가 2022년 5월 10일, 코네티컷주  뉴헤이븐(NEW HAVEN) 소재 중추신경계 전문 제약기업인 바이오헤븐파마슈티컬스(Biohaven Pharmaceuticals)를 116억달러에 인수하면서 확보한 칼시토닌 유전자 관련 펩티드(Calcitonin Gene-Related Peptide, CGRP) 수용체 길항제 계열의 ‘자브즈프렛’(Zavzpret, 성분명 자베게판트 Zavegepant)이다. FDA는 자브즈프렛을 성인에서 전조가 있거나 없는 편두통의 급성기 치료를 위한 비강 스프레이로 승인했다. 이로써 최초의 CGRP 수용체 길항제 계열 비강분무형 편두통 치료제가 탄생했다. 따라서 편두통으로 인해 알약을 삼키는 것조차 역겨운 편두통 환자에게 필요한 대안이 마련됐다.이번 FDA 승인은 편두통 급성기 치료제로 자브즈프렛의 효능, 내약성, 안전성을 평가하는 피험자 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식의 2건의 3상 연구를 기반으로 이뤄졌다. 피험자들은 한 달에 2~8번의 중등도~중증의 편두통 발작을 보인 사람들로 선정됐다.  자브즈프렛은 이들 중추적 3상 임상연구에서 투여 2시간 뒤 통증 해소와 가장 성가신 증상 해소(most bothersome symptom, MBS)라는 공동 1차 평가지표에서 위약보다 위약보다 통계적으로 더 효과적인 것으로 나타났다.또한 사전 정의된 2차 평가지표에서 위약과 비교했을 때 빠르면 15분 만에 통증을 완화한 것으로 관찰됐다. 통증 진정 효과는 많은 환자에서 최대 48시간 지속됐다. 국제학술지 랜싯 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 올해 3월호(오프라인 기준, 온라인은 2월 16일자)에 게재된 중추적 임상 3상 연구에 따르면 투여 2시간 뒤 통증이 해소된 환자 비율은 자브즈프렛 치료군이 24%(623명 중 147명), 위약군이 15%(646명 중 96명)이었다. MBS 증상 해소 비율은 각각 40%(623명 중 247명), 31%(646명 중 201명)로 집계됐다.자브즈프렛은 초기 시점의 평가지표(15분 및 30분 시점에서 통증 경감 정도, 30분 이내에 정상 회복), 투여 2시간 후 정상 기능 회복, 지속적인 효능 평가지표(투여 후 2~24시간 또는 2~48시간 동안 통증에서 자유롭고 경감 상태가 유지된 정도) 등을 포함해 사전 정의된 2차 평가지표의 17개 척도 중 13개에 걸쳐 위약 대비 통계적으로 유의한 우수성을 입증했다.다만 이 가운데 투여 15분 뒤 정상 기능 회복 척도는 자브즈프렛과 위약 간의 차이가 유의하지 않았다. 또 임상시험 통계적 분석 계획에 따라 나머지 2차 평가지표 척도는 정식으로 시험되지 않았다.임상시험에서 자브즈프렛은 내약성이 양호했다. 자브즈프렛으로 치료받은 환자의 최소 2%에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 미각장애(21%), 비강 불편감(4%), 구역(3%), 구토(2%) 등이다. 간독성에 의한 증후는 발견되지 않았다. 미국 뉴잉글랜드신경학두통연구소의 캐슬린 멀린(Kathleen Mullin) 박사는 “자브즈프렛은 약물 흡수가 빠른 나잘 스프레이로 통증 완화가 필요하거나 구역 또는 구토 때문에 경구약을 복용할 수 있는 사람에게 대체 치료 옵션을 제공해 빠르게 정상 기능을 회복할 수 있도록 한다”고 말했다.화이자 글로벌바이오의약품사업 사장 겸 최고영업책임자 앤젤라 황(Angela Hwang)은 “FDA의 자브즈프렛 승인은 통증 해소가 필요하고 경구 약물에 대한 대체 옵션을 선호하는 편두통이 있는 사람을 위해 중요한 돌파구를 마련한것”이라며 “자브즈프렛은 편두통이 있는 사람이 통증을 완화하고 일상생활로 돌아갈 수 있게 하는 추가적인 치료 옵션을 제공하려는 화이자의 노력을 방증한다”고 말했다.화이자는 올해 7월부터 미국 내 약국에서 자브즈프렛을 처방받아 구할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다. 

2023-03-11 06:25:58

미국 캘리포니아주 샌디에이고의 아카디아파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals, 나스닥 ACAD)는 2세 이상의 소아 및 성인 레트증후군(Rett syndrome) 치료제로 개발한 트로피네타이드(trofinetide)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약승인을 받았다고 10일(현지시각) 발표했다.  이로써 레트증후군 치료제로서 최초이자 유일하게 승인받은 약물이 탄생했다. 브랜드명은 ‘데이뷰’(Daybue)로 정해졌다. 트로피네타이드는 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 트리펩타이드(amino‐terminal tripeptide)를 합성한 유사체다. 신경 염증을 완화하고 시냅스 기능을 지원하면서 레트증후군의 핵심증상을 관리하는 역할을 한다.레트증후군은 X 염색체의 MECP2 유전자 변이로 인해 나타나는 X염색체 연관성 우성질환의 일종으로 여아 1만~1만5000명 당 1명꼴로 발생한다. 미국에는 약 6000~9000명으로 추정되는 환자가 존재하며 이 중 약 4500명이 진단되고 있다. 대체로 생후 24개월(좁게는 6~18개월) 정도까지는 비교적 정상적인 발달을 보이다가 18~30개월 사이에 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추는 등 현저한 퇴행을 보인다. 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 박수를 치거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동의 반복을 특징적으로 나타낸다. 뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양이 변하는 등의 증상들을 동반하기도 한다. 약 3년간의 임상평가를 통해 진단된다.이번 FDA 승인은 레트증후군이 있는 5~20세 사이의 여성 환자 187명을 대상으로 트로피네타이드의 유효성과 안전성을 평가한 중추적 3상 임상시험 LAVENDER의 결과를 근거로 했다.임상시험에서 데이뷰 투여군은 치료 12주 차에 ‘레트증후군행동설문’(Rett Syndrome Behaviour Questionnaire, RSBQ) 지표와 ‘임상 전반 평가 및 개선’(Clinical Global Impression-Improvement, CGI-I) 지표 등 1차 평가지표를 치료 착수시점과 비교평가한 결과 위약대조군에 비해 통계적으로 유의할 만한 개선 효과를 보였다. 레트증후군행동설문은 발성, 얼굴 표정, 눈 응시, 손 움직임(상동증), 반복행동, 호흡, 야간행동, 기분을 비롯해 다양한 레트증후군 증상을 평가하는 보호자용 평가 도구다. 임상 전반 평가 및 개선 지표는 의사가 환자의 호전 또는 악화 여부를 종합적으로 평가한 것이다. 임상시험 도중 가장 흔하게 보고된 부작용은 설사(82%), 구토(29%) 등이다. 데이뷰 제품설명서에는 설사, 체중감소 위험에 관한 경고가 포함됐다.아카디아파마슈티컬스의 스티브 데이비스(Steve Davis) 대표는 “이번 승인은 레트증후군 커뮤니티와 아카디아에게 중요한 이정표”라며 “데이뷰는 레트증후군 치료를 위한 최초의 FDA 승인 약물로서 레트증후군으로 인한 다양하고 쇠약하게 하는 증상들을 치료하는 옵션이 부족했던 환자와 그 가족의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있다”고 말했다.아카디아파마슈티컬스은 북미시장에서 트로피네타이드를 레트증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 개발하기 위해 2018년 뉴렌파마슈티컬스(Neuren Pharmaceuticals)로부터 라이선스를 독점 도입했다. 미국에서 데이뷰는 오는 4월 말부터 공급될 것으로 예상된다. 아카디아는 이번 데이뷰 승인 덕택에 FDA로부터 소아 희귀질환 우선심사 바우처를 수령했다. 바우처는 다른 제약사에 팔 수도 있으며 통상 1억달러 안팎에 거래된다. 앞서 트로피네타이드는 FDA로부터 레트증후군 치료를 위한 ‘패스트트랙’, ‘희귀의약품’ ‘희귀 소아질환 치료제’ ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다. 

2023-03-11 02:19:27