FDA 승인은 와인누아로 받았다. 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 아스트라제네카의 와인주아(WAINZUA, 에플론터센 Eplontersen)이 유럽연합(EU)에서 트랜스티레틴 매개 유전성 아밀로이드증(ATTR-PN) 치료제로 10일 승인받았다. 

앞서 23년 12월 FDA로 부터 미국상품명 와인누아(Wainua)로 승인이후 영국과 유럽에서 허가된 품목으로 월 1회 자가투약이 가능한 최초의 ATTR-PN 치료제다. 

경쟁구도인 화이자의 빈다켈(Vyndaqel, 타파미디스 Tafamidis)과 빈다맥스(Vyndamax, 타파미디스 메글루민 Tafamidis Meglumine)는 경구옵션이고 앨나일람(Alnylam)의 암부트라(Amvuttra, 브투리시란 Vutrisiran)과 온파트로(Onpattro, 파티시란 Patisiran) 각각 피하, 정맥주사로 3개월에 한번, 한달에 한번 의료진이 투약한다.

또한 와인주아는 아이오니스의 기존 치료제 테그세디(Tegsedi/이노테센)가 주1회 투약되는 것에 비해 한달에 한번 자가 투약하는 만큼 편의성이 높인 약물이다.

승인은 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 바탕으로 이뤄졌다. 승인 기반인된 NEURO-TTRansform 3상(NCT04136184)이 기반이다. 65주차 혈청 트랜스티레틴 평균감소율은 -81.7%, 위약에서 -11.2%였다. 이외 증상 점수(mNIS+7) 등에서도 위약보다 나은 해택을 보였다.

ATTR-PN은 신경 손상을 초래, 진단 후 5년 내 운동 장애를 유발하며, 치료하지 않을 경우 10년 이내 치명적인 결과를 초래할 수 있는 질환이다. 화인주아는 RNA와 직접 결합해 유전자 발현을 조절하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(LICA) 제제로  ATTR 단백질 생성을 직접 억제해 질환 진행을 막는 기전을 가진다.

아이오니스의 브렛 모니아(Brett P. Monia) 대표는 "이번 유럽 승인을 통해 ATTR-PN 환자들이 매달 간편하게 자가투약할 수 있는 새로운 치료 옵션을 갖게 됐다"며 "이미 북미, 영국에 이어 유럽까지 승인받으며 웨인주아의 글로벌 공급을 빠르게 확대하고 있다"고 말했다.

아이오니스와 아스트라제네카는 21년 와인주아의 글로벌 판권 계약을 체결했다. 2억 달러 선불금에 미국에서는 공동 상용화, 중남미지역 제외 단독판매 조건이다. 마일스톤은 8억 8500만달러, 로열티 포함 최대 29억달러 지급키로 약속했다.