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서울대병원, 감마나이프 방사선 수술로 난치성 강박증 치료 효과 확인
FDA 자문위, 임핀지 NSCLC 수술 전후 보조요법 승인권고
성과기반 급여계약 5년도 짧다...네덜란드, 헴제닉스 10년 권고
화이자, 혈우병유전자치료제 B형 승인 이어 A형 규제승인 추진
14조원 매출 '스텔라라' 유럽서 바이오시밀러 경쟁 시작

CLN2 바텐병 치료제 '브리뉴라' 전 연령 투약 FDA 추가 승인 바텐병 유형 중의 하나인 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(Neuronal ceroid lipofuscinosis) 치료제 브리뉴라(BRINEURA, 세를리포나제 알파)가 전 연령을 적응증으로 FDA로부터 추가 승인을 받았다. 2017년 3세 이상 증상이 있는 어린이를 적응증으로 FDA 승인을 받았으며 이번에 증상이 발현되지 않은 경우를 비롯, CLN2 질환이 있는 전 연령의 어린이에 투약할 수 있도록 추가 승인됐다. 국내에는 삼오제약이 20년 9월 허가를 받아 국내 출시됐으며 이미 전 연령 투약이 가능한 적응증을 갖고 있다.바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical)는 24일 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로도 알려진 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)을 겪고 있는 전 연령의 어린이의 보행 상실을 늦추기 위한 치료 적응증에 대해 FDA로부터 추가 승인을 받았다고 발표했다.승인은 3세 미만 어린이 8명을 포함하여 1~6세 환자에게 약 3년 동안 BRINEURA 치료를 평가한 190-203 2상이 기반이 됐다. 치료 169주 차에 CLN2 임상 평가 척도의 운동 영역(기능 없음 0~정상 3점) 기준 운동 점수가 2점 감소하거나 0점으로 낮아진 참가자는 없었다.자연 경과 코호트에서 매칭된 3세 이하 치료를 받지 않은 어린이는 11명(61%)는 2점 또는 0점으로 운동 능력이 떨어진 반면 3세 이하 치료군 7명은 모두 3점을 유지, 정상적 보행을 보이는 등 질병의 발병이 지연됐다.바텐병의 하나인 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)은 어린이에게 영향을 미치는 유전성 신경 퇴행성 질환으로 TPP1이라는 효소를 만드는 유전자에 돌연변이가 생겨 발생한다. 이 효소는 세포의 폐기물(지질)을 분해하는 역할을 수행하는데, 효소가 없거나 부족할 경우 세포 내 폐기물이 쌓이게 되고 결국 세포 손상을 일으켜 발생하게 된다.발달 지연, 발작, 운동 능력 저하, 시력 상실, 인지 기능 저하 등 증상을 유발하며 '브리뉴라'는 해당 효소에 대한 대체 요법이다.
모닛셀-365mc, 세계 최초 ‘첨단재생의료 특화 지방흡입용액’ 특허 출원 모닛셀과 365mc가 세계 최초로 첨단 재생 의료에 특화된 지방흡입용 특수 용액을 공동 개발했다. 365mc와 뉴플라이트가 지방세포 연구를 위해 합작 설립한 365mc의 바이오 자회사 모닛셀은 지방흡입용 조성물 및 제조 방법에 대한 특허를 출원했다고 25일 발표했다. 김진옥 모닛셀 연구소장과 김정은 365mc 올뉴강남본점 대표원장이 참여한 이 발명은 기존 투메슨트 용약 대비 지방줄기세포 및 조직 손상을 최소화하면서 세포 생존율을 극대화하는 데 중점을 두고 있다. 일반적으로 투메슨트 용액이라 부르는 혼합액은 지방흡입 수술 시 지방층에 주입함으로써 출혈을 최소화하고 통증을 줄이며, 조직을 부드럽게 해 지방을 쉽게 제거할 수 있도록 돕는다. 외과적 손상을 줄여주며, 국소마취를 가능하게 하는 등 안전성이 뛰어나 지방흡입뿐만 아니라 많은 미용성형술 전반에 사용되고 있다. 새로 발명된 지방흡입 특수 용액은 지방흡입수술 중 조직 손상을 줄여 보다 안전하게 지방세포를 추출하고 보존하게 해주며, 지방세포에서 줄기세포를 추출하는 과정까지 세포 손상을 최소로 하는 최적의 상태를 만들 수 있게 한다. 김진옥 소장은 “인체 지방 세포에는 우리 신체 부위 중 가장 많은 양의 중간엽줄기세포가 포함돼 있으며, 이는 골수와 비교했을 때 약 500배에서 1,000배 더 많은 양”이라며 “최적의 상태로 지방줄기세포를 추출하고 보관하기 위해 지방흡입용 투메슨트 조성물, 지방줄기세포 추출용 조성물, 지방줄기세포 뱅킹 조성물에 대한 일련의 기술을 확보하고 특허 출원을 완료했다”고 설명했다. 김진옥 소장은 이어 “특허 출원된 지방흡입 용액은 기존 투메슨트 용액 대비 지방흡입술 후 회복 시간을 단축시키며 줄기세포를 이용한 다양한 치료법 개발에도 중요한 역할을 할 것으로 보인다”며 “특히 최근 신의료 기술로 등재된 자가지방유래 기질혈관분획(SVF)을 이용한 무릎 골관절염 치료 등 각종 재생의료와 줄기세포를 활용한 미용 산업의 발전에도 크게 기여할 것으로 예상된다”고 밝혔다. 김정은 원장은 “이번 발명은 지방흡입의 안전성을 향상시키는 동시에, 흡입된 지방에 포함된 지방줄기세포의 치료 효과 및 활용도를 크게 높일 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다”며 “새로운 지방흡입용 용액의 개발로 지방흡입술과 줄기세포 연구 분야는 새로운 전환점을 맞이할 것으로 기대한다”고 말했다.[이미지1]바이오 재생의료기기 전문 연구기업 ㈜다림티센은 인체조직 수입/가공/분배 조직은행인 ㈜퍼즐비와 사업협력 양해각서(이하 MOU)를 체결했다고 25일 밝혔다. 다림티센과 MOU를 체결한 퍼즐비는 무세포동종진피 인체조직과 관련해 특허출원 중인 HQTC® (High Quality Thickness Control) 기술을 통한 생산수율을 극대화하고 업계 최초로 제품의 보존용액을 없애 보관성을 높여 제품폐기를 최소화하는 기술을 보유한 기업이다. 다림티센은 이번 MOU를 통해 무세포동종진피 제품 상용화에 대한 기술 교류뿐 아니라 무세포동종진피의 다양한 영역에서 제품화 프로젝트를 퍼즐비와 공동으로 수행할 예정이다. 무세포동종진피란 기증된 인체 피부 조직을 일련의 공정을 거쳐 이식 시 면역거부반응을 일으킬 수 있는 세포 등 면역원을 제거한 진피층을 의미하며 주로 창상·욕창·화상 환자의 피부 재건과 유방암 환자의 전절제술 후 유방재건 및 복벽이나 회전근개 재건 등 다양한 적응증에 사용되는 치료재료를 뜻한다. 특히 다림티센은 퍼즐비의 무세포동종진피 시트 타입(Sheet type) 제품 공급 계약과 함께 무세포동종진피 인젝터블 타입(Injectable type)에 대한 공급 계약을 진행한다. 올 3분기에는 양사의 무세포동종진피 시트 타입에 대한 제품이 출시되며, 2025년 1분기에는 무세포동종진피 인젝터블 타입에 대한 제품도 선보일 예정이다. 박시내 다림티센 CTO는 이번 MOU 체결에 대해 “무세포동종진피의 기술혁신을 이끌어 가고 있는 퍼즐비와의 시너지를 기대하고 있다”며 “다림티센은 앞으로도 국내외 해외인체조직은행 등 다양한 파트너와의 협력을 통해 인체조직 분야 사업을 점차 확대해나갈 예정”이라고 밝혔다.
노바티스, 30억달러 투자 이중항체 개발 드렌 바이오와 협업 노바티스는 드렌 바이오(Dren Bio)와 협력, 항암 및 자가면역질 환 치료를 위한이중항체 개발에 나선다고 24일 발표했다. 이번 협력을 통해 드렌 바이오는 2천 5백만 달러의 지분 투자를 포함 최대 1억 5천만 달러의 선급금을 받고, 임상 및 상업적 성과에 따라 최대 28억 5천만 달러의 추가 성과금을 수령키로 했다. 최대 거래금액은 30억 달러 규모다.드렌 바이오는 고유의 식균 플랫폼 기술을 활용해 새로운 이중항체를 개발하고, 노바티스는 이 기술을 상용화하기 위한 개발, 제조, 규제 및 상업화를 담당할 예정이다.이 협력의 중심에는 드렌 바이오의 혁신적인 표적 골수세포 결합 기술이 있으며, 이를 통해 항암 효과를 극대화하는 이중항체를 개발하는 것이 목표다. 양사는 협력 조건으로 규제 승인 등의 일반적인 마감 조건을 포함하고 있다.드렌 바이오의 최고 경영자인 네이선 이너비츠(Nathan Inervitz)는 "노바티스와의 이번 협력은 우리의 기술력을 인정받은 결과"라며 "이번 파트너십을 통해 더욱 혁신적인 치료제를 개발하여 환자들에게 제공할 것"이라고 말했다.노바티스의 글로벌 제약 부문 책임자인 마크 메츠거(Mark Metzger)는 "드렌 바이오와의 협력은 우리의 항암제 포트폴리오를 강화하는 중요한 계기"라며 "최고의 기술과 자원을 결합하여 암 치료에 새로운 지평을 열 것"이라고 밝혔다.
세이지·바이오젠, 일명 수전증 치료제 2상 실패 개발중단 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)와 바이오젠은 통상 수전증으로 잘알려진 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제 후보 SAGE-324(BIIB124)에 대한 KINETIC 2 2상(NCT05173012)연구에 실패했다고 24일 발표했다. 이에따라 양사는 1차 주요 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 용량/반응 관계를 보여주지 못했다며 추가적 개발을 중단키로 했다.본태성 떨림은 통상 수전증으로도 익숙한 질환으로 주로 손, 팔, 머리 등 신체의 특정 부위에서 비자발적으로 떨림을 유발하는 신경학적 장애입니다. 이는 일반적으로 고령층에서 더 흔하게 나타나지만, 모든 연령대에서, 일상 생활 활동에 큰 지장을 초래하며, 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이다.이번 KINETIC 2 연구는 SAGE-324는 환자들의 팔과 손의 떨림을 줄이는 데 효과적인지를 평가하기 위해 설계됐다. 147명의 참가자가 위약, 15mg, 30mg, 60mg(점진적 증량) 그룹에 무작위로 배정되었으며, 3개월 간 치료를 받았다. 주요 평가 지표인 상지 떨림 총점(TETRAS PS Item 4 Total Score)에서 플라시보 대비 유의미한 차이를 보이지 않았다.세이지 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 로라 골트(Laura Gault) 박사는 "본태성 떨림 치료에 대한 혁신이 거의 없는 상황에서, KINETIC 2 연구 결과가 SAGE-324의 추가 개발을 지원하지 못하게 되어 실망스럽다" 며 "우리는 필수 진전 커뮤니티와 연구자들에게 감사의 뜻을 전하며, 뇌 건강 상태로 고통받는 사람들을 위한 새로운 치료제를 개발하기 위한 우리의 노력을 계속할 것입니다."라고 말했습니다.바이오젠의 치료 개발 부문 책임자인 캐서린 도슨(Katherine Dawson) 박사 역시 "비록 실망스러운 결과이지만, 이번 연구 결과는 필수 진전 치료 분야의 미래 연구와 치료 접근 방식에 대한 귀중한 정보를 제공할 것입니다."라고 밝혔다.세이지와 바이오젠은 이번 연구 결과에 따라 SAGE-324의 필수 진전 치료제로서의 추가 개발을 중단하고, 다른 잠재적 적응증에 대한 다음 단계를 평가할 계획이다. 한편 이번 연구에서 나타난 부작용으로는 졸음, 현기증, 피로, 비정상적인 느낌, 두통, 균형 장애 등이 있으며, 대부분의 부작용은 경증 또는 중등도였다.