FDA는 망막 신생혈관질환인 2형 황반 망막모세혈관확장증(Macular Telangiectasia type 2, MacTel) 치료제 엔셀토(ENCELTO, 성분명 레바키나진 타로레트셀, (revakinagene taroretcel)를 승인했다.  MacTel을 적응증으로 승인받은 최초이자 유일한 치료제다.

미국 로드아일랜드주 컴벌랜드에 본사를 둔 뉴로텍 파마슈티컬스(Neurotech Pharmaceuticals)는 신경영양인자(CNTF, Ciliary Neurotrophic Factor)를 지속적으로 망막에 전달, 진행성 및 비가역적 시력 손실을 유발하는 MacTel의 진행을 억제하할 수 있도록 설계된 캡슐화된 세포치료제 엔셀토가 FDA 승인을 받았다고 6일 밝혔다. 한번 이식으로 지속적으로 약물이 방출되도록 고안된 세포치료제다.

승인은 두 건의 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 연구 결과에 따르면 엔셀토 이식 후 24개월 동안 MacTel 환자의 황반광수용체(macular photoreceptors) 손실 속도를 유의미하게 감소시켰다.

회사는 엔셀토을 오는 6월부터 미국 성인 환자들에게 제공될 예정이다. 치료법이 없던 MacTel 환자들에게 획기적인 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

리처드 스몰(Richard Small) 뉴로텍(Neurotech) 최고경영자(CEO)는 "이번 승인은 환자와 망막질환 연구자, 그리고 뉴로텍에게 역사적인 순간이다"라며 "임상시험에 참여한 환자와 연구진, 그리고 이번 성과를 가능하게 한 모든 관계자들에게 깊이 감사드린다"고 말했다.

토마스 M. 아버그 주니어(Thomas M. Aaberg Jr) 뉴로텍 최고 의학책임자(CMO)도 "이번 승인은 MacTel 커뮤니티에 있어 역사적인 순간이다"라며 "오늘을 계기로 MacTel로 인한 시력 손실이 억제될 수 있는 시대가 열릴 것"이라고 평가했다.

MacTel은 망막 중심부에 위치한 황반 부위의 혈관이 비정상적으로 확장되는 희귀 질환으로, 신경퇴행이 동반되며 시력 저하를 초래하는 후천성 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어 MacTel 환자들은 치료 옵션이 거의 없었다. 지금까지는 혈액을 응고시키는 레이저 치료나 루센티스나 아일리아 등 항 VEGF 치료제가 치료목적외 사용 방식으로 활용되어 왔다.