바텐병 유형 중의 하나인 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(Neuronal ceroid lipofuscinosis) 치료제 브리뉴라(BRINEURA, 세를리포나제 알파)가 전 연령을 적응증으로 FDA로부터 추가 승인을 받았다. 2017년 3세 이상 증상이 있는 어린이를 적응증으로 FDA 승인을 받았으며 이번에 증상이 발현되지 않은 경우를 비롯, CLN2 질환이 있는 전 연령의 어린이에 투약할 수 있도록 추가 승인됐다. 국내에는 삼오제약이 20년 9월 허가를 받아 국내 출시됐으며 이미 전 연령 투약이 가능한 적응증을 갖고 있다.바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical)는 24일 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로도 알려진 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)을 겪고 있는 전 연령의 어린이의 보행 상실을 늦추기 위한 치료 적응증에 대해 FDA로부터 추가 승인을 받았다고 발표했다.승인은 3세 미만 어린이 8명을 포함하여 1~6세 환자에게 약 3년 동안 BRINEURA 치료를 평가한 190-203 2상이 기반이 됐다. 치료 169주 차에 CLN2 임상 평가 척도의 운동 영역(기능 없음 0~정상 3점) 기준 운동 점수가 2점 감소하거나 0점으로 낮아진 참가자는 없었다.자연 경과 코호트에서 매칭된 3세 이하 치료를 받지 않은 어린이는 11명(61%)는 2점 또는 0점으로 운동 능력이 떨어진 반면 3세 이하 치료군 7명은 모두 3점을 유지, 정상적 보행을 보이는 등 질병의 발병이 지연됐다.바텐병의 하나인 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)은 어린이에게 영향을 미치는 유전성 신경 퇴행성 질환으로 TPP1이라는 효소를 만드는 유전자에 돌연변이가 생겨 발생한다. 이 효소는 세포의 폐기물(지질)을 분해하는 역할을 수행하는데, 효소가 없거나 부족할 경우 세포 내 폐기물이 쌓이게 되고 결국 세포 손상을 일으켜 발생하게 된다.발달 지연, 발작, 운동 능력 저하, 시력 상실, 인지 기능 저하 등 증상을 유발하며 '브리뉴라'는 해당 효소에 대한 대체 요법이다.
2024-07-26 15:51:34
서울대병원 컨소시엄이 초거대 AI 확산 및 현장 수요 대응을 위해 ‘소아복부 멀티모달 및 합성 데이터’ 구축사업을 진행한다고 26일 밝혔다. 이번 데이터 구축사업을 통해 소아복부 질환의 진단 정확도가 향상됨에 따라 소아 환자들의 건강관리와 치료 결과가 개선될 것으로 기대된다. 서울대병원이 주관하는 이번 컨소시엄에는 △경북대 산학협력단 △고려대 산학협력단 △길의료재단 △양산부산대병원 △어반데이터랩 △서르 등 7개 기관이 참여하고 있으며, 예산은 12억 원이다. 사업의 본격적인 시작을 알리는 착수보고회가 지난 11일 서울대어린이병원에서 NIA와 함께 열렸다. 이 자리에서 서울대병원 컨소시엄은 AI 서비스 경쟁력을 높이고, 국가적 차원의 고품질·대규모 데이터 구축 필요성에 대한 중요성을 강조했다. 특히, 출산율 감소로 소아 관련 영상 이미지의 접근성이 점차 낮아지고 있는 상황에서 소아복부 질환의 치료 결과를 향상시키기 위한 데이터 구축의 중요성이 부각되고 있다. 이번 사업에서 구축되는 데이터는 소아복부 질환 진단을 위한 x-ray 및 의료 영상 이미지 데이터로 구성된다. 데이터는 두 가지로 나뉜다. 멀티모달 데이터는 동일 환자의 x-ray와 기타 의료 영상 및 임상 데이터 쌍으로 약 2,000여개를 포함한다. 합성 데이터는 실제 멀티모달 데이터를 바탕으로 주요 임상증상, 진단명, 치료방법 등에 대한 라벨링 작업을 거친 데이터로 약 10,000여개를 구축할 예정이다. 이 데이터들은 소아복부 질환 진단을 보조하는 인공지능 모델 개발에 사용될 예정이다. 서울대병원 컨소시엄은 멀티모달 데이터를 수집해 다양한 정보를 결합함으로써 더 정확한 모델을 만들 계획이다. 이를 기반으로 라벨링 작업과 인공지능 기법을 통해 합성 데이터를 생성해 데이터의 다양성을 늘리고, 데이터 부족 문제를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 이번 사업은 올해 연말까지 진행되며, 구축 완료 후 NIA에서 운영하는 ‘AI-Hub’를 통해 공개될 예정이다. 김현영 서울대병원 소아외과 교수(사업 총괄 책임자)는 “초거대 AI 데이터 구축사업은 소아복부 질환의 진단 및 치료에 있어 AI 기술을 활용한 새로운 도약이 될 것”이라며 “이번 사업을 통해 소아복부 질환 진단의 정확성과 효율성이 크게 향상되기를 기대한다”고 말했다.서울대치과병원은 ‘실손보험 청구 전산화 시스템 구축 확산사업 참여기관’으로 지난 22일 선정됐다. 보험개발원이 주관하는 이번 사업은 요양기관과 보험사 간 서류 전송대행 시스템 구축으로 국민 편의성과 건강 증진 도모는 물론, 실손보험 청구 전산화 시스템 오픈 시 원활한 서비스 제공을 위해 진행된다. 자체 전자의무기록인 EDR(Electronic Dental Record)을 보유하고 있는 서울대치과병원은 보다 적극적이고 유기적인 사업 참여가 가능할 전망이다. 실손의료보험은 연간 약 1억 건을 초과하는 보험금 청구 및 지급이 이뤄지고 있으나 절차가 상대적으로 복잡했다. 보험연구원의 2022년 설문조사에 따르면 실손 보험금 청구자 중 56.8%가 보험금 청구에 필요한 서류발급에 어려움을 겪은 것으로 나타났다. 이에, 정부는 소비자가 전송대행기관을 통해 원스톱으로 실손 보험금 전산청구가 가능하도록 보험업법을 개정했다. 올해 10월 25일부터 병원급은 청구 전산화를 위한 시스템을 구축‧운영해야 한다. 이용무 병원장은 “이번 사업 참여를 통해 환자들의 편의성을 크게 제고하고, 정부 정책에 발 빠르게 대응할 수 있을 것으로 기대한다”며 “앞으로도 고객만족을 최우선 가치로 두고 고객편의성 향상을 위한 다양한 활동들을 전개해 나가겠다”라고 말했다.인제대 해운대백병원은 지난 24일 1층 로비에서 '해운대백병원 안내로봇 층간 연계 동행 시연회'를 개최하며, 첨단 기술이 접목된 새로운 의료 서비스의 가능성을 선보였다. 조현진 서비스혁신센터장은 로봇 도입 배경 및 안내로봇의 역할에 대해 설명하며, 환자와 방문객들에게 보다 편리하고 혁신적인 서비스를 제공하기 위한 병원의 비전을 공유했다. 안내로봇 층간 연계 동행 시연에 앞서 시연 장소인 1층 로비에서 로봇통합관제 시스템에 가상환자 이름과 비밀번호를 등록했다. 1층 안내로봇에 비밀번호를 입력하자 진행해야 할 시연 검사코스가 나왔고, 곧이어 안내로봇이 환자를 1층 엘리베이터로 안내했다. 환자가 엘리베이터를 타고 2층으로 이동하니 2층 안내로봇이 엘리베이터 앞에 대기하고 있었다. 2층 안내로봇에 비밀번호를 입력하자 검사가 진행될 채혈실과 심전도실을 로봇이 순차적으로 동행 안내했다. 실제 로봇 검사동행을 경험한 환자는 “엘리베이터를 타고 2층에 도착하니 로봇이 먼저 나를 기다리고 있어서 환영받는 느낌이 들었다. 검사가 끝날 때까지 나를 기다려주고 다음 검사실로 다시 안내를 해주니, 복잡한 병원에서도 헤매지 않고 검사를 받을 수 있어 안심이 됐다”라며 “갑작스러운 큰 질병으로 인해 불안했던 마음이 암환자 검사동행 과정으로 위로가 되는 색다른 경험이었다”라고 말했다. 김성수 해운대백병원장은 “우리병원이 한 단계 높은 차원의 의료서비스를 끊임없이 추구하고 업그레이드돼 환자를 도와줄 수 있는 부분이 더 강화되기를 바란다”라며 “앞으로 해운대백병원은 안내로봇에 대한 기능 고도화를 바탕으로 부·울·경 지역 스마트병원의 선도적인 역할을 하겠다”라고 밝혔다.척추·관절 뇌심혈관 중점진료 종합병원 강남베드로병원 산하기관 ‘미래의생명연구 임상시험센터’(이하 강남베드로병원 임상시험센터)가 알츠하이머 질환자의 경도인지장애 개선을 위한 의료기기 임상시험 참여자를 모집한다고 26일 밝혔다. 이번 임상시험은 알츠하이머병 질환자 중 경도인지장애를 보이는 환자들을 대상으로 의료기기의 인지능력 향상 효과를 확인하고, 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행한다. 임상시험용 기기는 국내 의료기기 회사 ㈜와이앤제이바이오가 개발한 ‘경두개 광생체변조기’로, 특정 파장(808nm)의 근적외선을 치료에 활용하는 ‘광치료(Photobiomodulation) 기법’을 적용한 것이 특징이다. 뇌로 들어온 광자(photon)가 신경세포 내 사립체(mitochondria)에서 에너지(ATP) 생산을 촉진하는 원리를 활용하는 만큼 비외과적, 비침습적 방식으로 임상 시험을 진행하게 된다. 강남베드로병원 미래의생명연구 임상시험센터 이정용 센터장은 “미국 국립 노화 연구소 및 알츠하이머 협회(NIA-AA)’에서 정의한 진단 가이드 상 경도인지장애에 해당하는 만 55세부터 90세 사이 알츠하이머 질환자를 시험 대상자로 선발할 예정”이라고 밝혔다. 한국형 간이인지기능 검사(K-MMSE) 기준 23~27점, 치매임상평가척도(CDR)에서 0.5~1점에 해당하며 자발적으로 연구 참여를 희망하는 이들이라면 누구나 참여 지원이 가능하다. 참여 환자는 시험군 및 대조군으로 무작위로 나뉘며, 개인용 의료기기를 1:1로 배정받는다. 이후 시험 기간 동안 자택에서 총 12주간 주 6회 기기를 신체에 적용하는 과제가 주어진다. 병원에 3~4회 정기 방문해 선별 검사 및 x-ray, MRI 촬영과 설문조사로 인지기능 개선 효과를 평가하는 과정도 거친다. 임상 시험 참여자 모집은 오는 8월 1일부터 시행된다. 센터 측은 지원자를 대상으로 문진 및 검사를 거쳐 참여 요건에 부합하는 이들을 임상 시험 후보자로 선발할 예정이다. 임상시험 지원 및 기타 시험 방법에 대한 자세한 내용은 강남베드로병원 임상시험센터에서 유선 전화를 통해 안내받을 수 있다. 윤강준 강남베드로병원 대표원장은 “그동안 쌓아온 우리 병원의 전문성과 신뢰성을 바탕으로 임상시험센터를 비롯한 다양한 연구 부문의 성장에 많은 노력을 기울이고 있다”며 “앞으로도 임상 연구 분야에서 실질적인 성과를 올리며 국민의 건강과 행복을 증진하는데 기여하는 전문 임상시험 대표기관으로 성장할 수 있도록 더욱 박차를 가할 것”이라고 말했다.
2024-07-26 12:28:25
백선하 서울대병원 신경외과, 권준수 정신건강의학과 교수팀(장문영 임상강사)이 난치성 강박증 환자 10명에게 감마나이프 방사선 수술을 시행, 효과적이고 안전한 치료법임을 입증한 연구 결과를 26일 발표했다. 이번 연구는 감마나이프 방사선 수술에 반응이 좋은 환자들의 특징을 밝혀내어 향후 환자 선별에 큰 도움이 될 것으로 기대된다. 연구팀은 2017년 1월부터 2023년 12월까지 난치성 강박증으로 진단받은 환자 10명을 대상으로 감마나이프 수술을 시행했다. 연구팀은 환자들의 강박 증상의 변화를 ‘예일-브라운 강박증 척도’(Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale, YBOCS)를 통해 평가했으며, 감마나이프 방사선 수술에 대한 반응이 좋은 환자와 그렇지 않은 환자 간의 특징을 비교했다. 환자의 임상적 특성은 성별, 나이, 발병 연령, 입원 횟수, 자살시도 이력 등 다양한 변수로 분석했다.YBOCS는 강박사고와 강박행동의 빈도와 심각도를 측정해 환자의 증상 정도를 매우 중증(32~40점), 중증(24~31점), 중등도(16~23점), 경도(8~15점), 정상 또는 경미(0~7점) 증상으로 평가한다. 그 결과, 연구에 참여한 10명의 난치성 강박증 환자 중 50%가 완전반응(치료 후 35% 이상의 YBOCS 점수 감소)을 보였으며, 20%는 부분반응(치료 후 20~35%의 YBOCS 점수 감소)을 보였다. 완전반응은 환자의 강박 증상이 상당히 호전되어 일상생활에 큰 긍정적인 변화를 가져왔음을 의미하고, 부분반응은 환자의 강박 증상이 어느 정도 호전되었지만 일부 증상이 남아 있음을 뜻한다. 이는 감마나이프 방사선 수술 후 10명 중 7명의 환자가 강박 증상이 호전된 것을 의미한다. 특히 완전반응을 보인 환자 중 한 명은 마지막 추적관찰에서 YBOCS 점수가 0으로 완전 관해를 달성했다.평균 YBOCS 점수는 치료 전 26.2에서 치료 후 16.9로 크게 낮아져 증상 개선이 확인됐다. 이는 감마나이프 방사선 수술이 기존 치료법에 반응하지 않는 환자들에게 효과적일 수 있음을 시사한다. 연구팀은 또 감마나이프 방사선 수술에 대한 반응이 좋은 환자들의 특징을 분석한 결과 △평균 발병 연령이 높음(20.2세) △병의 지속 기간이 짧음(10년 미만) △입원 횟수가 적음 △주요우울장애(MDD)를 동반한 경우가 많음을 발견했다. 이는 환자 선별 및 맞춤형치료 전략 개발에 유용하게 활용될 것으로 보인다.반면 감마나이프 방사선 수술에 반응이 좋지 않은 환자들은 △평균 발병 연령이 낮음(14세) △병의 지속 기간이 김(20년 이상) △입원 횟수가 많음 △자살 시도 이력이 있음 등의 특성을 보였다. 이런 환자들에겐 감마나이프 방사선 수술 외에도 추가적인 치료 접근이 필요할 것으로 추정됐다.감마나이프 방사선 수술을 받은 환자들은 피로 및 수면 증가 등 경미한 부작용을 겪었으나, 대체로 일시적 증상으로 지속적인 기능 장애를 유발하지 않았다.권준수 교수는 “이번 연구는 감마나이프 방사선 수술에 효과적인 난치성 강박증 환자의 특징을 찾아냈다는 점에서 의미가 크다”며 “환자의 특정 특성이 감마나이프 방사선 수술의 효과에 중요한 영향을 미칠 수 있음을 밝혀내어, 향후 환자 선별 과정에서 중요한 정보를 제공할 것”이라고 말했다.백선하 교수는 “약물에 반응하지 않는 강박증과 같은 난치성 정신질환에 대하여 감마나이프 방사선 수술이 증상의 큰 호전을 이끌어냈다는 점에서 의미가 있다”고 덧붙였다.이번 연구 결과는 대한신경정신의학회 국제 학술지 ‘정신의학 연구’(Psychiatry Investigation) 최근호에 게재됐다. 강박장애(강박증)는 전 세계적으로 흔한 정신과적 질환으로, 평생 유병률은 최대 3%에 달한다. 이 질환은 일반적으로 어린 나이에 발병하며 만성적인 경과를 보이고 재발이 빈번하다. 강박장애 환자들의 1차 치료법으로 주로 약물치료와 인지행동치료를 진행하지만, 약 20%의 환자는 이런 치료법에 반응하지 않아 새로운 대체치료법이 필요하다.최근 신경외과적 기술 발전으로 기존 약물치료에 반응하지 않는 정신질환 환자들을 위한 새로운 치료 가능성이 열리고 있으며, 그 중 하나로 ‘감마나이프 방사선 수술’이 주목받고 있다. 감마나이프 방사선 수술은 고강도 감마선을 사용해 뇌의 특정 부위를 최소침습적으로 치료하는 방법으로, 강박증 치료에서는 강박 증상을 유발하는 신경회로를 차단하게 된다. 이 수술은 주변 건강한 조직에 대한 손상을 최소화하면서 강박증 관련 신경회로를 조절할 수 있어 안전하고, 병변 부위를 영구적으로 파괴하여 증상을 완화시킨다.감마나이프 방사선 수술을 받은 강박증 환자의 임상 연구는 전 세계적으로 많지 않으며 특히 어떤 강박증 환자군이 감마나이프 방사선 수술에 잘 반응하는지에 대한 예측에 관해서는 그동안 잘 알려지지 않았다.
2024-07-26 12:28:07
흔히 나이가 들면 잠이 줄어든다고 하소연한다. 사실일까? 결론은 그렇지 않다. 한 조사결과를 보면 노인들의 하루 평균 수면시간은 9시간 정도다. 보통 성인이 하루 평균 7~7.5시간 잠을 자는 것과 비교하면 오히려 긴 편이다. 다만 노인의 경우 하루 평균 1시간 20분 정도 낮잠을 잔다는 연구결과를 감안하면 일반 성인의 밤 수면시간과 크게 다르지 않다. 그러나 노인의 수면장애는 흔하게 발생한다. 국내 65~84세 인구를 대상으로 한 연구에서 57.7%가 불면 증세를 호소했다는 결과도 있다. 최윤호 가톨릭대인천성모병원 뇌병원 신경과 교수는 “사람은 인생의 3분의 1이나 되는 긴 시간을 잠을 자면서 지내는데, 이를 통해 몸과 정신의 피로와 스트레스를 회복시키고 생체리듬을 유지하게 된다”며 “제대로 잠을 취하지 못하게 되면 몸의 활력이 떨어질 뿐 아니라 면역기능 저하와 만성질환 위험 상승이 초래된다”고 지적했다. 수면장애란 건강한 수면을 취하지 못하거나, 충분한 수면을 취해도 낮 동안 잘 깨어 있지 못하고 졸림을 호소하는 상태, 수면 리듬이 흐트러져 어려움을 겪는 상태 등을 포함하는 넓은 개념이다. 잠자는 시간보다 중요한 것은 수면의 질이다. 잠을 3~4시간만 자더라도 숙면을 취해 일상생활에 문제가 없다면 병이 아니다. 반대로 8~9시간을 자는데도 몸이 개운하지 않고 일상생활에 지장을 줄 만큼 피곤하며 낮 시간에 졸리고 집중력이 떨어진다면 수면장애일 수 있다. 노년기 수면장애 중 가장 흔한 것은 불면증과 ‘일주기(日週期) 리듬 수면장애’다. 불면증은 잠들기 힘들거나 잠이 들어도 자주 깨고, 새벽에 너무 일찍 일어나 수면 부족 상태가 나타나는 것을 말한다. 낮 동안에 피로감과 졸음, 의욕상실 등을 겪게 된다. 일주기 리듬 수면장애는 생체리듬과 관련이 있다. 노인이 되면 생체시계, 즉 생체리듬을 관장하는 뇌신경 기능이 감소하며 일주기 리듬이 일반 성인보다 조금 앞당겨진다. 이에 따라 수면 양상에도 변화가 생기는데, 대부분 오후 7~9시 사이에 일찍 잠이 들어 오전 3~5시 사이에 깨게 된다. 최윤호 교수는 “숙면을 취하도록 돕는 수면유도 물질 멜라토닌은 해가 진 후부터 생성되기 시작해 새벽 2~4시 사이에 가장 많이 분비되는데, 노인의 경우 일주기 리듬이 달라지는 데다 멜라토닌 분비까지 원활하지 못해 시간이 갈수록 수면의 질이 떨어지게 된다”고 말했다. 이밖에 과다수면증과 기면증, 코골이와 수면무호흡증, 하지불안증후군, 렘수면행동장애 등이 수면장애에 해당한다. 과다수면증은 밤에 최소 7시간 이상 수면을 취했는데도 낮에 과도한 졸음을 호소하는 경우다. 기면증은 이겨낼 수 없는 졸음으로 갑작스럽게 잠에 빠져드는 것으로 먹고 말하거나 걷는 등 예측할 수 없는 상황에서도 나타날 수 있다. 코골이는 매우 흔한 생리적인 현상이지만, 코골이가 있는 사람의 75%는 수면 중 호흡이 멈추는 수면무호흡증을 동반하는 것으로 알려져 있다. 수면 중 호흡 이상이 시간당 5회 이상 나타나면 수면무호흡증으로 진단된다. 수면무호흡증이 심할수록 자주 깨고 체내 산소 공급이 어려워진다. 이에 따라 낮 동안 심한 피로감과 자도 잔 것 같지 않은 느낌, 아침 두통, 무기력감, 집중력과 기억력 저하, 우울감 등을 유발하게 된다. 치료하지 않은 채 수면무호흡증이 장기간 지속되면 치매 등 인지장애, 뇌혈관질환, 심장질환이나 당뇨병 등 심각한 문제로 이어질 수 있다. 하지불안증후군은 잠들 무렵 사지, 특히 다리의 특정 부위에서 지속적으로 여러 불편감이 느껴져 잠들기 힘든 상태를 말한다. 전기가 흐르는 느낌, 벌레가 기어가는 느낌 등 환자마다 불편감은 다르게 나타나고, 이는 움직임을 통해 나아진다. 심한 경우 통증으로 표현하기도 한다. 렘수면행동장애는 꿈을 꾸게 되는 렘수면이라는 수면 단계에서 비정상적으로 근육의 긴장도가 증가되고, 꿈과 관련된 과도한 움직임과 이상행동을 보이는 질환이다. 예컨대 자면서 폭력적인 내용의 꿈을 꾸고, 그에 반응하다가 침대에서 떨어지거나 발길질을 한다. 나이가 많을수록, 남성일수록 흔하게 발생하고 파킨슨병과 같은 다양한 신경계 퇴행성 질환과 연관성이 높다. 최 교수는 “노년기에 수면장애를 경계해야 하는 이유 중 하나는 바로 치매와의 연관성 때문”이라며 “수면장애 환자는 그렇지 않은 경우보다 대표적인 치매 원인 질환인 알츠하이머병에 걸릴 위험이 49%나 높다는 조사결과도 있다”고 했다. 불면증은 건강문제와 직결… 수명 단축시킬 수도 불면증의 원인은 다양하다. 노인은 젊은 사람보다 낮 동안 활동이 적기 때문에 결국 밤 동안 수면장애가 초래된다. 우울과 불안 등 심리적인 요인에 의해서도 불면증이 올 수 있고 만성 호흡기질환, 역류성식도염이나 위궤양, 만성 통증, 빈뇨나 요실금, 고혈압 또는 심혈관계질환 등 다양한 신체질환도 수면장애를 일으키는 원인이 된다. 노인들은 젊은 사람들에 비해 약물을 많이 복용하게 되는데 약물의 부작용으로 불면증이 나타나는 경우도 많다. 노인시설이나 병원에 입원할 경우 환경 변화로 수면장애가 발생할 수 있다. 최 교수는 “노인에게 불면증은 그 자체로 힘들 뿐 아니라 전반적인 건강에도 해로운 영향을 미친다”며 “하루 7시간미만으로 잠을 자는 노인은 8시간 이상 충분한 수면을 취하는 노인보다 건강에 취약할 수밖에 없고, 그 결과 면역력이 약화되고 수명을 단축시키는 결과를 초래할 수도 있다”고 경고했다. 수면 방해하는 생활습관 개선으로 불면증 예방 불면증을 예방하기 위해서는 수면을 방해하는 생활습관을 개선해야 한다. 먼저 커피, 홍차 등에 많이 함유된 카페인 섭취를 줄이고, 특히 늦은 오후 이후로는 카페인을 섭취하지 않는 게 좋다. 자기 전 흡연이나 음주도 피해야 한다. 술은 처음에는 수면을 유도하는 것처럼 느껴지지만 잠을 자주 깨게 하고 수면무호흡증을 악화시킨다. 또 현재 복용 중인 약이 수면과 연관돼 있는지 확인하고 바꿀 수 있다면 다른 성분으로 대체한다. 잠이 안 온다고 수면제를 구입해 먹는 것은 결국 깊은 잠을 방해하는 결과를 초래할 수 있다. 낮 시간 동안 햇볕을 쬐면 생체시계가 정상적으로 작동하며 숙면을 취할 수 있다. 규칙적인 운동도 숙면에 도움을 준다. 낮잠은 최소한으로 줄여야 한다. 최 교수는 “건강 장수를 위해 규칙적인 식사 및 운동과 더불어 충분하고 올바르게 자는 것만큼 중요한 것은 없다”고 강조했다.
2024-07-26 11:49:40
11번째 PD-(L)1 면역관문억제제에 도전하는 체크포인트 테라퓨틱스(Checkpoint Therapeutics)의 코시벨리맙(Cosibelimab, 개발명 CK-301)에 대한 FDA 재승인 신청이 25일 수락됐다. 전이성 및 국소 진행성 피부 편평세포암(cSCC)을 적응증으로 승인결정예정일은 오는 12월 26일로 잡혔다. 앞서 23년 12월 제3자(위탁) 제조시설 문제로 한차례 승인거부된 바 있으며 이번이 재신청이다.승인신청은 1상(NCT03212404) 임상시험의 cSCC 코호트의 임상 결과를 기반으로 진행됐다. 전체 환자군의 객관적 반응률은 47.4%, 이중 완전 반응률 7.7%, 부분 반응률 39.7%이었다. 체크포인트 테라퓨틱스의 제임스 F. 올리비에로(James F. Oliviero) 사장은 “FDA가 우리의 BLA 재신청을 완전한 응답으로 받아들여 수락함에 따라 긴밀히 협력해 코시벨리맙의 승인을 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.회사는 코시벨리맙 이외 EGFR 돌연변이 양성 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위한 소분자 제제인 올라퍼티닙(olafertinib)을 개발 중이다.
2024-07-26 07:55:38
삼성바이오에피스가 개발하고 산도스가 판매를 담당한 스텔라라(우스테키누맙) 참조 바이오시밀러 피즈치바(Pyzchiva)가 유럽에 출시됐다. 산도스는 25일 존슨앤드존슨의 IL-12/23 억제제 스텔라라를 참조한 시밀러 피츠지바를 유럽 전역에 출시했다고 발표했다. 앞서 22일 알보텍과 스타타의 시밀러제품 우즈프루보(Uzpruvo)가 유럽출시 소식을 전한 바 있다.스텔라라의 유럽특허가 7월 20일 만료된 직후부터 신속하게 상업출시가 진행되면서 유럽에서 첫 다자 경쟁구도가 형성되게 됐다.레베카 군턴(Rebecca Guntern) 산도즈 유럽 사장은 “안전하고 효과적이며 경제적인 약물에 대한 적시 접근성은 만성 염증성 질환을 앓고 있는 수백만 명의 삶의 질을 향상시킬 수 있다”며 “피즈치바의 출시는 이러한 환자들에게 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.앞서 피즈치바는 지난 4월 성인의, 건선성 관절염, 크론병 및 소아 판상 건선 환자(6세 이상, 체중 60kg 이상)를 위한 치료제로 유럽 승인받았다. 다만 스텔라라의 궤양성 대장염 적응증은 유럽에서 독점권이 유지된다.한편 양사는 23년 9월 피즈치바 관련 미국, 캐나다, 유럽, 스위스, 영국 등 협업계약을 체결한 바 있다. 국내에는 에피즈텍을 상품명으로 7월 1일 급여 등재된 품목이다.
2024-07-26 07:36:25
아스트라제네카의 임핀지(더발루맙)가 향후 진행될 FDA 승인기준 임상연구의 문턱을 높여 놓은 채 FDA 승인 관문을 무사히 통과했다. FDA 자문위원회는 25일 임핀지의 비소세포폐암 수술 전후 보조요법에 대해 무사건 생존율 등 1차 평가지표를 충족하고 수용이 가능한 안전 프로필을 제시했다는 점에 대해 대체적으로 긍정적인 입장을 통해 승인을 권고했다. 그러나 자문위는 향후 개발과정에서 임상설계가 수술 전, 그리후 이후 투약에 따른 이점이 구분되어 엄격하게 평가되어야 한다는데 11명의 모든 자문위원들이 만장일치로 의견을 모았다.결과적으로 임핀지가 승인에 충분한 임상결과를 제시했으며 올해 연말께 후속 연구를 통해 수술 전후 보조요법에 대한 치료 기여도를 평가하는 임상연구를 진행할 예정인 만큼 승인 전 추가임상 연구까지는 요구되지는 않는다는 게 자문위원들의 의견이었다.대신 키트루다에 이어 임핀지까지 충분한 비소세포폐암 수술전후 보조요법을 보유한 만큼 후속 개발시에는 더 많은 임상 참가자 확보와 최소 4개군으로 나눠 더 엄격하게 효과를 평가해야 한다는데 통일된 입장을 견지했다. 즉 향후 FDA 승인을 위한 임상설계시에는 수술전 치료+수술후 치료군과 대조군 위약+위약군 이외 추가적으로 치료군+위약, 위약+치료군 등 단계별 기여도를 평가하는 임상 구성요소가 필요하게 됐다.자문위원들은 절제술을 받은 환자가 약 1년여간 투약을 받아야 한는 상황에서 이점을 명확히 구분하는 것은 반드시 요구되는 조건이라는 점에 의견을 모은 한편, 질환의 재발에 대한 적절한 평가를 위해 절제술 이후 무사건 생존이라는 평가지표 이외 무진행생존과 전체생존의 중요성에 대해 추가적인 논의가 필요하다고 지적했다.
2024-07-26 06:48:45
모닛셀과 365mc가 세계 최초로 첨단 재생 의료에 특화된 지방흡입용 특수 용액을 공동 개발했다. 365mc와 뉴플라이트가 지방세포 연구를 위해 합작 설립한 365mc의 바이오 자회사 모닛셀은 지방흡입용 조성물 및 제조 방법에 대한 특허를 출원했다고 25일 발표했다. 김진옥 모닛셀 연구소장과 김정은 365mc 올뉴강남본점 대표원장이 참여한 이 발명은 기존 투메슨트 용약 대비 지방줄기세포 및 조직 손상을 최소화하면서 세포 생존율을 극대화하는 데 중점을 두고 있다. 일반적으로 투메슨트 용액이라 부르는 혼합액은 지방흡입 수술 시 지방층에 주입함으로써 출혈을 최소화하고 통증을 줄이며, 조직을 부드럽게 해 지방을 쉽게 제거할 수 있도록 돕는다. 외과적 손상을 줄여주며, 국소마취를 가능하게 하는 등 안전성이 뛰어나 지방흡입뿐만 아니라 많은 미용성형술 전반에 사용되고 있다. 새로 발명된 지방흡입 특수 용액은 지방흡입수술 중 조직 손상을 줄여 보다 안전하게 지방세포를 추출하고 보존하게 해주며, 지방세포에서 줄기세포를 추출하는 과정까지 세포 손상을 최소로 하는 최적의 상태를 만들 수 있게 한다. 김진옥 소장은 “인체 지방 세포에는 우리 신체 부위 중 가장 많은 양의 중간엽줄기세포가 포함돼 있으며, 이는 골수와 비교했을 때 약 500배에서 1,000배 더 많은 양”이라며 “최적의 상태로 지방줄기세포를 추출하고 보관하기 위해 지방흡입용 투메슨트 조성물, 지방줄기세포 추출용 조성물, 지방줄기세포 뱅킹 조성물에 대한 일련의 기술을 확보하고 특허 출원을 완료했다”고 설명했다. 김진옥 소장은 이어 “특허 출원된 지방흡입 용액은 기존 투메슨트 용액 대비 지방흡입술 후 회복 시간을 단축시키며 줄기세포를 이용한 다양한 치료법 개발에도 중요한 역할을 할 것으로 보인다”며 “특히 최근 신의료 기술로 등재된 자가지방유래 기질혈관분획(SVF)을 이용한 무릎 골관절염 치료 등 각종 재생의료와 줄기세포를 활용한 미용 산업의 발전에도 크게 기여할 것으로 예상된다”고 밝혔다. 김정은 원장은 “이번 발명은 지방흡입의 안전성을 향상시키는 동시에, 흡입된 지방에 포함된 지방줄기세포의 치료 효과 및 활용도를 크게 높일 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다”며 “새로운 지방흡입용 용액의 개발로 지방흡입술과 줄기세포 연구 분야는 새로운 전환점을 맞이할 것으로 기대한다”고 말했다.바이오 재생의료기기 전문 연구기업 ㈜다림티센은 인체조직 수입/가공/분배 조직은행인 ㈜퍼즐비와 사업협력 양해각서(이하 MOU)를 체결했다고 25일 밝혔다. 다림티센과 MOU를 체결한 퍼즐비는 무세포동종진피 인체조직과 관련해 특허출원 중인 HQTC® (High Quality Thickness Control) 기술을 통한 생산수율을 극대화하고 업계 최초로 제품의 보존용액을 없애 보관성을 높여 제품폐기를 최소화하는 기술을 보유한 기업이다. 다림티센은 이번 MOU를 통해 무세포동종진피 제품 상용화에 대한 기술 교류뿐 아니라 무세포동종진피의 다양한 영역에서 제품화 프로젝트를 퍼즐비와 공동으로 수행할 예정이다. 무세포동종진피란 기증된 인체 피부 조직을 일련의 공정을 거쳐 이식 시 면역거부반응을 일으킬 수 있는 세포 등 면역원을 제거한 진피층을 의미하며 주로 창상·욕창·화상 환자의 피부 재건과 유방암 환자의 전절제술 후 유방재건 및 복벽이나 회전근개 재건 등 다양한 적응증에 사용되는 치료재료를 뜻한다. 특히 다림티센은 퍼즐비의 무세포동종진피 시트 타입(Sheet type) 제품 공급 계약과 함께 무세포동종진피 인젝터블 타입(Injectable type)에 대한 공급 계약을 진행한다. 올 3분기에는 양사의 무세포동종진피 시트 타입에 대한 제품이 출시되며, 2025년 1분기에는 무세포동종진피 인젝터블 타입에 대한 제품도 선보일 예정이다. 박시내 다림티센 CTO는 이번 MOU 체결에 대해 “무세포동종진피의 기술혁신을 이끌어 가고 있는 퍼즐비와의 시너지를 기대하고 있다”며 “다림티센은 앞으로도 국내외 해외인체조직은행 등 다양한 파트너와의 협력을 통해 인체조직 분야 사업을 점차 확대해나갈 예정”이라고 밝혔다.
2024-07-25 19:04:15
SK바이오사이언스는 독자적 단백질 제조기술을 보유한 미국의 유망 바이오기업 선플라워테라퓨틱스(Sunflower Therapeutics)에 2백만달러를 투자하는 ‘조건부지분인수계약’(Simple agreement for future equity, SAFE)을 체결했다고 25일 밝혔다. 치열한 글로벌 백신 시장에서 적극적인 투자를 통해 기술력 있는 기업과 시너지를 도모하고 경쟁력을 확보하려는 전략의 일환이다. ‘SAFE’는 현재 기업가치 산정이 어려운 초기 스타트업에 선제적으로 투자하고 향후 요건을 갖춘 후속 투자가 있을 때 약정된 조건대로 지분 비율을 결정하는 인수 방식이다. 후속 투자가 이뤄지면 기업가치가 높아지기 때문에 SAFE를 통한 투자는 적은 투자금으로 많은 지분을 확보할 수 있는 장점을 갖는다. 이 같은 투자 방식은 미국 실리콘밸리에서 스타트업에 대한 조기 투자 방식으로 널리 이용되고 있으며 국내에도 2020년 도입됐다. 2018년 설립된 선플라워는 항원, 항체 등을 개발하는 데 필요한 단백질 제조 기술인 ‘효모 배양 시스템’(Yeast Expression System)을 개발한 바이오기업이다. 이 배양 시스템은 백신 공정을 간소화해 기간을 단축시키는 등 백신 개발 및 생산의 효율성을 높여 제조 단가를 낮춰줄 수 있다. 선플라워는 특히 소규모(small-footprint) 관류식 배양에서 독자적인 기술을 보유하고 있다. 세포 배양과 노폐물 제거를 동시에 진행하는 관류식 배양은 기존 방식보다 높은 농도로 세포를 유지시켜 적은 부피에서도 고농도의 결과물을 얻을 수 있다. 이 기술을 활용하면 항체, 항원, 효소, 사이토카인(Cytokine), 호르몬 등을 다양한 미생물 배양을 통해 안정적이면서도 높은 수율로 얻을 수 있어 다품종 소량 생산이 가능하다. 선플라워는 이 같은 자체 기술들을 활용해 빌&멜린다게이츠재단으로부터 다수의 연구과제에 대한 연구비를 지원받고 있고 미국 국방부 등 정부기관, 글로벌 빅파마, MIT 등 대학 및 연구기관과도 협력 중이다. SK바이오사이언스는 이번 SAFE 투자를 통해 선플라워의 기술을 활용한 백신 공정 최적화가 가능할 것으로 기대하고 있다. SK는 안동 L하우스의 백신 공정에 선플라워의 효모 배양 시스템을 도입하면 기존 대비 최대 7.7배의 수율 개선이 가능할 것으로 확인했다. 이를 통해 기존 대비 도스 당 88.7% 수준으로 원가를 절감할 수 있을 것으로 전망된다. SK바이오사이언스와 선플라워는 지난해 HPV(인체유두종바이러스) 백신 연구개발 협력을 추진하며 처음 인연을 맺었다. 이후 SK바이오사이언스는 협력 과정에서 선플라워의 기술력과 발전 가능성을 높게 평가, 이번 투자를 결정했다. SK는 향후 선플라워의 IPO(기업공개) 및 제3자 인수합병 시 투자 가치를 극대화함은 물론 양사의 기술적 협력을 확대하기 위한 다양한 방안을 모색할 계획이다. 선플라워 케리 러브(Kerry R. Love) 사장 겸 공동설립자는 “우리의 첨단 단백질 제조 솔루션은 생물학적제제의 개발 공정을 높은 수준으로 변화시켜 준다”며 “SK바이오사이언스의 지원을 기쁘게 생각하며 양사가 함께 차세대 제조 기술과 풍부한 서비스를 통해 전 세계 백신 제조산업의 발전에 기여하게 되길 바란다”고 말했다. SK바이오사이언스 안재용 사장은 “백신은 다양한 감염병이 인류를 위협하는 시대에 안전을 지키고 국가 경쟁력을 강화하는 열쇠”라며 “선플라워와 관계를 더욱 공고히 하고, 효과적이고 안전하며 비용 효율적인 백신을 지속적으로 개발함으로써 세계 보건 수호에 이바지하겠다"고 말했다. SK바이오사이언스는 중장기 성장을 가속화하기 위해 지난 6월말 백신 위탁생산 글로벌 Top 10 수준의 독일 기업 ‘IDT바이오로지카’의 경영권 지분 인수 계약(실투자금액 2630억원)을 맺은 바 있다. SK바이오사이언스는 앞으로도 기술력 있는 바이오기업 발굴, 조인트벤처(JV) 설립, 인수합병(M&A), License In/Out 등 미래 성장동력 확보 및 글로벌 경쟁력 강화를 위한 적극적인 투자 활동에 박차를 가할 계획이다.
2024-07-25 19:03:37
한국제약바이오협회가 2025년 창립 80주년을 맞아 ‘국민과 함께하는 제약바이오산업’을 주제로 대국민 홍보사업을 추진한다. 한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 24일 서울 여의도 켄싱턴호텔에서 협회 창립 80주년 기념사업 추진 홍보편찬위원회 제1차 회의를 열고, 홍보사업 계획을 논의했다고 25일 밝혔다.홍보편찬위원회는 조욱제 위원장(유한양행 사장)을 비롯해 배대길 종근당 상무, 심성욱 한양대 광고홍보학과 교수 등 12명의 위원으로 구성됐다. 위원회는 80주년 기념 홍보사업의 주요 계획을 수립하고 집행할 예정이다.조욱제 위원장은 “제약바이오기업들은 국민의 건강과 삶의 질 향상을 위해 끊임없이 노력하고 있다”며 “협회 창립 80주년을 맞아 국민과 함께하는 산업임을 알리기 위한 홍보편찬사업을 적극 추진하자”고 말했다.이재국 부회장은 “80주년 행사는 산업의 위상에 맞는 대국민 행사로 마련할 예정”이라며 “시대의 변화에 맞는 홍보전략을 통해 국민이 믿고 응원하는 협회와 산업계가 될 수 있도록 준비하겠다”고 말했다.홍보편찬위원회는 ▲엠블렘 및 슬로건 제작 ▲협회 80년사 발간 ▲디지털 역사관 조성 ▲제약바이오견문록 제작 ▲광고홍보캠페인 출품전 등 다양한 홍보사업을 계획 중이다.편찬위원들은 제약바이오산업이 국민의 건강과 삶의 질 향상에 기여하는 사회경제적 가치를 재조명해야 한다는 데 공감대를 형성했다.또한, 산업계의 자체 행사가 아닌 ‘국민과 함께하는 산업’이라는 측면을 강조하고, 제약강국 도약이라는 비전을 함께 제시하기로 의견을 모았다. 위원회는 추후 세부 사업별 실행방안과 일정을 확정할 계획이다.한편 홍보편찬위원은 다음과 같다. 조욱제 위원장(유한양행 사장)을 비롯해 배대길 종근당 상무, 심성욱 한양대 광고홍보학과 교수, 오근배 동행기획 대표, 이택기 동화약품 이사, 장영주 더제이앤파트너스 대표, 장우순 제약바이오협회 상무이사, 장우혁 엔자임 이사, 장평주 GC녹십자 부사장, 정재훈 전북대 약학대학 교수, 최천옥 한림제약 상무, 최호진 동아제약 고문 등 12인(가나다순)으로 구성됐다.
2024-07-25 19:02:41
노바티스는 드렌 바이오(Dren Bio)와 협력, 항암 및 자가면역질 환 치료를 위한이중항체 개발에 나선다고 24일 발표했다. 이번 협력을 통해 드렌 바이오는 2천 5백만 달러의 지분 투자를 포함 최대 1억 5천만 달러의 선급금을 받고, 임상 및 상업적 성과에 따라 최대 28억 5천만 달러의 추가 성과금을 수령키로 했다. 최대 거래금액은 30억 달러 규모다.드렌 바이오는 고유의 식균 플랫폼 기술을 활용해 새로운 이중항체를 개발하고, 노바티스는 이 기술을 상용화하기 위한 개발, 제조, 규제 및 상업화를 담당할 예정이다.이 협력의 중심에는 드렌 바이오의 혁신적인 표적 골수세포 결합 기술이 있으며, 이를 통해 항암 효과를 극대화하는 이중항체를 개발하는 것이 목표다. 양사는 협력 조건으로 규제 승인 등의 일반적인 마감 조건을 포함하고 있다.드렌 바이오의 최고 경영자인 네이선 이너비츠(Nathan Inervitz)는 "노바티스와의 이번 협력은 우리의 기술력을 인정받은 결과"라며 "이번 파트너십을 통해 더욱 혁신적인 치료제를 개발하여 환자들에게 제공할 것"이라고 말했다.노바티스의 글로벌 제약 부문 책임자인 마크 메츠거(Mark Metzger)는 "드렌 바이오와의 협력은 우리의 항암제 포트폴리오를 강화하는 중요한 계기"라며 "최고의 기술과 자원을 결합하여 암 치료에 새로운 지평을 열 것"이라고 밝혔다.
2024-07-25 19:00:41
아쿠티스 바이오테라퓨틱스(Arcutis Biotherapeutics)가 두피 및 신체 건선 치료를 위한 '졸리브폼(ZORYVE Foam, 로플루미라스트)'의 추가신약신청서(sNDA)를 23일 FDA에 제출했다. 기존 건선 치료를 위한 크림제형에 이어 폼제형으로 치료 옵션을 확대하기 위한 것이다. 아쿠티스는 이번 신청이 두피 및 신체 건선 환자의 치료 옵션을 확장하는 중요한 이정표라고 밝혔다. 졸리브폼은 하루 한 번 사용하는 PDE4(포스포다이에스터라제-4) 억제제로, 기존 크림이나 연고제형보다 두피와 같은 모발이 있는 부위에서도 쉽게 투약할 수 있도록 폼제형으로 개발됐다.승인 신청은 ARRECTOR 3상 임상시험을 기반으로 진행됐다. 임상시험 결과, 67.3%의 환자가 8주 만에 두피 영역 조사자 평가(Scalp-Investigator Global Assessment, S-IGA)에서 증상 개선을 보였다. 신체 영역 조사자 평가(Body-Investigator Global Assessment, B-IGA)에서도 46.5%에서 개선을 보였다. 또한, 첫 사용 24시간 후 두피 가려움증이 빠르게 감소한 것으로 나타났다.아큐티스의 CEO 프랭크 와타나베(Frank Watanabe)는 "승인되면 두피와 신체 건선 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션이 될 것"이라고 말했다. 회사는 이번 졸리브폼의 신약 신청으로 면역 피부 질환 분야에서의 리더십을 강화하고 있다고 강조했다.졸리브는 기존 만성폐쇄성폐질환 치료제 닥사스(Daxas)의 로플루미라스트 성분을 기반으로 제형 변경을 통해 건선과 아토피피부염 등 피부 질환 치료제로 재탄생한 제품이다.2022년 7월 졸리브 크림제형이 플라크 건선을 적응증으로 FDA 승인을 받았으며, 2023년 10월 해당 적응증을 6세 이상으로 확대했다. 이후 2023년 12월 9세 이상 지루성 피부염을 위한 폼제형에 대해 추가 승인을 받았다. 올해 7월 9일에는 6세 이상 아토피 피부염 치료를 위한 크림제형에 대해 승인을 받았다.이번 승인 신청은 기존 건선 적응증 관련 두피 치료 등에 초점을 둔 폼제형이다.
2024-07-25 18:58:50
네덜란드의 공보험 급여평가기관 ZIN는 고가의 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix)의 성과기반 급여약가 분할지불 계약기간을 10년으로 권고했다. 노바티스의 척추성 근위축증(SMA)유전자 치료제 '졸겐스마'가 한국을 포함 대부분의 국가에서 를 통해 성과기반 5년 지불방식의 급여계약을 체결한 바 있으며 고가의 혈우병 유전자치료제 관련 계약방식이 최장 10년까지 연장이 권고된 것으로 확인됐다.최근 네덜란드의 의료기술평가(HTA)기관인 국립의료연구소(Zorginstituut Nederland, ZIN)는 베네룩사(Beneluxa) 이니셔티브의 일환으로 벨기에와 함께 진행한 CLS베링의 헴제닉스(Hemgenix, 성분명: 에트라나코제네 데자파르보벡/etranacogene dezaparvovec)에 대해 급여를 권고하는 의료기술평가결과를 공개했다.권고된 급여방식은 기존 5년 성과기반 지불방식보다 더 연장된 최장 10년간 급여약가를 분할 지불하고 치료성과에 따라 환수하는 방식이 제안됐다. 원샷 고가 의약품의 급여권 집입 방식이 장기 성과기반으로 변화하고 있음을 시사했다.ZIN에 따르면 헴제닉스가 혈우병 B형 환자에게 기존 치료법과 동등한 효능 이상의 효능을 제시했으며 CLS베링은 기존 치료제의 10년 투약비용보다 저렴하다며 약가를 280만 유로(한화 약 41억원)로 제안했다. 미국의 약가 350만 달러(약 48억원)보다는 약간 낮은 수준이다.이에 ZIN은 현재의 표준치료법의 약가는 비용효율성에서 과도하게 높게 책정돼 비교대상이 될 수 없다며 최대 약가는 140만에서 180만 유로(한화 약 20~27억원)으로 설정할 것을 권고했다. 이같은 약가설정으로 비용효용이외 투약직후 3개월간 매주 간기능과 아데노연관바이러스 항체검사, 장기적인 안전성 검사를 위한 비용, 투약전 사전치료 등의 추가 비용 등이 고려됐다.ZIN의 보고서에 따르면 고가의 유전자치료제가 유럽각국의 급여권 진입에 어려움을 겪고 있는 가운데 CLS베링이 먼저 10년 성과기반 분할 지불방식을 제안하고 ZIN이 이같은 급여지급방식을 권고한 것으로 해석됐다.헴제닉스는 23년 2월 EU 승인 이후 올해 7월에 유럽에서 첫 투약이 이뤄졌다. 프랑스에서 2명의 환자에 투약됐는데 이는 정식 급여권 진입이 아닌 급여 약가 결정 이전 한시적 급여를 보장하는 혁신 신약 직접 접근권(Direct Access)을 통해 이뤄졌다. 승인 이후 1년 반만에 첫 치료가 진행되는 등 급여권 진입 속도가 더디다.이외 북유럽 국가 중 덴마크에서 급여권 진입에 성공했으며 가장 최근인 6월 27일 영국에서도 투약 전 승인(Managed Access Agreement) 조건으로 급여 결정됐다.한편 베네룩사는 유럽내 공동 의약품조달 동맹(네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드)으로 공동의료기술평가를 통해, 급여협상을 진행하는 이니셔티브 중 하나다. 이번 헴제니스 의료기술평가에는 네덜란드와 벨기에가 함께 평가를 진행했다.
2024-07-25 18:57:00
아스트라제네카가 파인트리 테라퓨틱스(Pinetree Therapeutics)와 EGFR 분해제 후보물질에 대한 독점 옵션 및 글로벌 라이선스 계약을 23일 체결했다. 이번계약으로 내성 발현이 불가피한 타그리소(Tagrisso/오시머티닙, Osimertinib)를 비롯한 아스트라제네카가 보유한 TKI제제의 든든한 잠재적 조력자를 추가 확보하게 됐다.계약의 대상은 파인트리 테라퓨틱스가 개발 중인 전임상 단계의 EGFR 분해제 후보로 종양 세포의 성장을 촉진하는 EGFR 단백질을 분해, 항암 효과를 제시하는 기전이다. 기존 EGRF 표적 항암제의 내성 발현환자에 대해 또는 TKI억제제와 병용요법을 통해 종양세포의 EGFR의 활성화를 억제 또는 분해하는 이중작용으로 치료효과를 강화할 수 있을 것으로 기대되는 개발방향성을 갖는다.계약 조건에 따라 아스트라제네카는 파인트리의 전임상 EGFR 분해제를 글로벌 개발 및 상업화할 수 있는 독점 옵션을 제공받고 대가로 파인트리는 초기 및 단기 계약금으로 최대 4,500만 달러를 받게 되며, 추가 개발 및 상업화 단계별 성과에 따라 지급될 마일스톤 금액과 함께 총 계약 규모는 5억 달러 이상이 될 전망이다. 또한, 파인트리는 전 세계 순매출에 따른 단계별 로열티도 받을 자격이 있다.파인트리 테라퓨틱스의 CEO인 송호준(Hojuhn Song) 박사는 "이번 계약을 통해 아스트라제네카와 협력하게 되어 매우 기쁘다. 우리의 혁신적인 EGFR 분해제 후보물질이 글로벌 시장에서 새로운 항암제로 자리 잡을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 그는 이어 "파인트리의 pan-EGFR 분해제는 자사의 독자적인 AbReptor™ 플랫폼에서 개발되었으며, 약물 및 TKI 저항성 종양에서 유망한 항종양 활성을 보였고, 현재의 EGFR 억제제와 병용 시 향상된 활성을 나타냈다"고 덧붙였다.아스트라제네카의 푸자 사프라(Puja Sapra) 암종 표적 발견 및 연구 개발 담당 수석 부사장은 "표적 단백질 분해는 유망한 치료 방식이다. 우리는 EGFR 변이를 포함한 EGFR 발현 종양에 대한 파인트리의 pan-EGFR 분해제를 독점 옵션으로 라이선스하게 되어 기쁘다"고 말했다.이번 계약으로 아스트라제네카는 EGFR 억제제와 병용 요법으로 내성 문제를 극복하고, 보다 나은 치료 효과를 제공할 수 있는 가능성을 제시한다. 향후 임상 시험과 상업화 단계에서의 진전이 주목된다.파인트리는 19년 SK증권 등 국내투자사 등을 포함 투자유치를 통해 19년 설립된 전임상 단계의 생명공학사다. 공동대표 송호준 박사는 국내에서 석사과정을 마친후 오리건 주립대에서 유전, 신경과학 박사학위를 받은 이후 노바티스 연구소에서 박사후 연구과정을 시작으로 근무한 경력을 갖고 있다.
2024-07-25 18:54:56
세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)와 바이오젠은 통상 수전증으로 잘알려진 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제 후보 SAGE-324(BIIB124)에 대한 KINETIC 2 2상(NCT05173012)연구에 실패했다고 24일 발표했다. 이에따라 양사는 1차 주요 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 용량/반응 관계를 보여주지 못했다며 추가적 개발을 중단키로 했다.본태성 떨림은 통상 수전증으로도 익숙한 질환으로 주로 손, 팔, 머리 등 신체의 특정 부위에서 비자발적으로 떨림을 유발하는 신경학적 장애입니다. 이는 일반적으로 고령층에서 더 흔하게 나타나지만, 모든 연령대에서, 일상 생활 활동에 큰 지장을 초래하며, 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이다.이번 KINETIC 2 연구는 SAGE-324는 환자들의 팔과 손의 떨림을 줄이는 데 효과적인지를 평가하기 위해 설계됐다. 147명의 참가자가 위약, 15mg, 30mg, 60mg(점진적 증량) 그룹에 무작위로 배정되었으며, 3개월 간 치료를 받았다. 주요 평가 지표인 상지 떨림 총점(TETRAS PS Item 4 Total Score)에서 플라시보 대비 유의미한 차이를 보이지 않았다.세이지 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 로라 골트(Laura Gault) 박사는 "본태성 떨림 치료에 대한 혁신이 거의 없는 상황에서, KINETIC 2 연구 결과가 SAGE-324의 추가 개발을 지원하지 못하게 되어 실망스럽다" 며 "우리는 필수 진전 커뮤니티와 연구자들에게 감사의 뜻을 전하며, 뇌 건강 상태로 고통받는 사람들을 위한 새로운 치료제를 개발하기 위한 우리의 노력을 계속할 것입니다."라고 말했습니다.바이오젠의 치료 개발 부문 책임자인 캐서린 도슨(Katherine Dawson) 박사 역시 "비록 실망스러운 결과이지만, 이번 연구 결과는 필수 진전 치료 분야의 미래 연구와 치료 접근 방식에 대한 귀중한 정보를 제공할 것입니다."라고 밝혔다.세이지와 바이오젠은 이번 연구 결과에 따라 SAGE-324의 필수 진전 치료제로서의 추가 개발을 중단하고, 다른 잠재적 적응증에 대한 다음 단계를 평가할 계획이다. 한편 이번 연구에서 나타난 부작용으로는 졸음, 현기증, 피로, 비정상적인 느낌, 두통, 균형 장애 등이 있으며, 대부분의 부작용은 경증 또는 중등도였다.
2024-07-25 18:47:14