바텐병 유형 중의 하나인 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(Neuronal ceroid lipofuscinosis) 치료제 브리뉴라(BRINEURA, 세를리포나제 알파)가 전 연령을 적응증으로 FDA로부터 추가 승인을 받았다. 2017년 3세 이상 증상이 있는 어린이를 적응증으로 FDA 승인을 받았으며 이번에 증상이 발현되지 않은 경우를 비롯, CLN2 질환이 있는 전 연령의 어린이에 투약할 수 있도록 추가 승인됐다. 국내에는 삼오제약이 20년 9월 허가를 받아 국내 출시됐으며 이미 전 연령 투약이 가능한 적응증을 갖고 있다.바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical)는 24일 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍으로도 알려진 2형 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)을 겪고 있는 전 연령의 어린이의 보행 상실을 늦추기 위한 치료 적응증에 대해 FDA로부터 추가 승인을 받았다고 발표했다.승인은 3세 미만 어린이 8명을 포함하여 1~6세 환자에게 약 3년 동안 BRINEURA 치료를 평가한 190-203 2상이 기반이 됐다. 치료 169주 차에 CLN2 임상 평가 척도의 운동 영역(기능 없음 0~정상 3점) 기준 운동 점수가 2점 감소하거나 0점으로 낮아진 참가자는 없었다.자연 경과 코호트에서 매칭된 3세 이하 치료를 받지 않은 어린이는 11명(61%)는 2점 또는 0점으로 운동 능력이 떨어진 반면 3세 이하 치료군 7명은 모두 3점을 유지, 정상적 보행을 보이는 등 질병의 발병이 지연됐다.바텐병의 하나인 신경세포세로이드라이포푸신증(CLN2)은 어린이에게 영향을 미치는 유전성 신경 퇴행성 질환으로 TPP1이라는 효소를 만드는 유전자에 돌연변이가 생겨 발생한다. 이 효소는 세포의 폐기물(지질)을 분해하는 역할을 수행하는데, 효소가 없거나 부족할 경우 세포 내 폐기물이 쌓이게 되고 결국 세포 손상을 일으켜 발생하게 된다.발달 지연, 발작, 운동 능력 저하, 시력 상실, 인지 기능 저하 등 증상을 유발하며 '브리뉴라'는 해당 효소에 대한 대체 요법이다.
2024-07-26 15:51:34
11번째 PD-(L)1 면역관문억제제에 도전하는 체크포인트 테라퓨틱스(Checkpoint Therapeutics)의 코시벨리맙(Cosibelimab, 개발명 CK-301)에 대한 FDA 재승인 신청이 25일 수락됐다. 전이성 및 국소 진행성 피부 편평세포암(cSCC)을 적응증으로 승인결정예정일은 오는 12월 26일로 잡혔다. 앞서 23년 12월 제3자(위탁) 제조시설 문제로 한차례 승인거부된 바 있으며 이번이 재신청이다.승인신청은 1상(NCT03212404) 임상시험의 cSCC 코호트의 임상 결과를 기반으로 진행됐다. 전체 환자군의 객관적 반응률은 47.4%, 이중 완전 반응률 7.7%, 부분 반응률 39.7%이었다. 체크포인트 테라퓨틱스의 제임스 F. 올리비에로(James F. Oliviero) 사장은 “FDA가 우리의 BLA 재신청을 완전한 응답으로 받아들여 수락함에 따라 긴밀히 협력해 코시벨리맙의 승인을 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.회사는 코시벨리맙 이외 EGFR 돌연변이 양성 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위한 소분자 제제인 올라퍼티닙(olafertinib)을 개발 중이다.
2024-07-26 07:55:38
삼성바이오에피스가 개발하고 산도스가 판매를 담당한 스텔라라(우스테키누맙) 참조 바이오시밀러 피즈치바(Pyzchiva)가 유럽에 출시됐다. 산도스는 25일 존슨앤드존슨의 IL-12/23 억제제 스텔라라를 참조한 시밀러 피츠지바를 유럽 전역에 출시했다고 발표했다. 앞서 22일 알보텍과 스타타의 시밀러제품 우즈프루보(Uzpruvo)가 유럽출시 소식을 전한 바 있다.스텔라라의 유럽특허가 7월 20일 만료된 직후부터 신속하게 상업출시가 진행되면서 유럽에서 첫 다자 경쟁구도가 형성되게 됐다.레베카 군턴(Rebecca Guntern) 산도즈 유럽 사장은 “안전하고 효과적이며 경제적인 약물에 대한 적시 접근성은 만성 염증성 질환을 앓고 있는 수백만 명의 삶의 질을 향상시킬 수 있다”며 “피즈치바의 출시는 이러한 환자들에게 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.앞서 피즈치바는 지난 4월 성인의, 건선성 관절염, 크론병 및 소아 판상 건선 환자(6세 이상, 체중 60kg 이상)를 위한 치료제로 유럽 승인받았다. 다만 스텔라라의 궤양성 대장염 적응증은 유럽에서 독점권이 유지된다.한편 양사는 23년 9월 피즈치바 관련 미국, 캐나다, 유럽, 스위스, 영국 등 협업계약을 체결한 바 있다. 국내에는 에피즈텍을 상품명으로 7월 1일 급여 등재된 품목이다.
2024-07-26 07:36:25
아스트라제네카의 임핀지(더발루맙)가 향후 진행될 FDA 승인기준 임상연구의 문턱을 높여 놓은 채 FDA 승인 관문을 무사히 통과했다. FDA 자문위원회는 25일 임핀지의 비소세포폐암 수술 전후 보조요법에 대해 무사건 생존율 등 1차 평가지표를 충족하고 수용이 가능한 안전 프로필을 제시했다는 점에 대해 대체적으로 긍정적인 입장을 통해 승인을 권고했다. 그러나 자문위는 향후 개발과정에서 임상설계가 수술 전, 그리후 이후 투약에 따른 이점이 구분되어 엄격하게 평가되어야 한다는데 11명의 모든 자문위원들이 만장일치로 의견을 모았다.결과적으로 임핀지가 승인에 충분한 임상결과를 제시했으며 올해 연말께 후속 연구를 통해 수술 전후 보조요법에 대한 치료 기여도를 평가하는 임상연구를 진행할 예정인 만큼 승인 전 추가임상 연구까지는 요구되지는 않는다는 게 자문위원들의 의견이었다.대신 키트루다에 이어 임핀지까지 충분한 비소세포폐암 수술전후 보조요법을 보유한 만큼 후속 개발시에는 더 많은 임상 참가자 확보와 최소 4개군으로 나눠 더 엄격하게 효과를 평가해야 한다는데 통일된 입장을 견지했다. 즉 향후 FDA 승인을 위한 임상설계시에는 수술전 치료+수술후 치료군과 대조군 위약+위약군 이외 추가적으로 치료군+위약, 위약+치료군 등 단계별 기여도를 평가하는 임상 구성요소가 필요하게 됐다.자문위원들은 절제술을 받은 환자가 약 1년여간 투약을 받아야 한는 상황에서 이점을 명확히 구분하는 것은 반드시 요구되는 조건이라는 점에 의견을 모은 한편, 질환의 재발에 대한 적절한 평가를 위해 절제술 이후 무사건 생존이라는 평가지표 이외 무진행생존과 전체생존의 중요성에 대해 추가적인 논의가 필요하다고 지적했다.
2024-07-26 06:48:45
노바티스는 드렌 바이오(Dren Bio)와 협력, 항암 및 자가면역질 환 치료를 위한이중항체 개발에 나선다고 24일 발표했다. 이번 협력을 통해 드렌 바이오는 2천 5백만 달러의 지분 투자를 포함 최대 1억 5천만 달러의 선급금을 받고, 임상 및 상업적 성과에 따라 최대 28억 5천만 달러의 추가 성과금을 수령키로 했다. 최대 거래금액은 30억 달러 규모다.드렌 바이오는 고유의 식균 플랫폼 기술을 활용해 새로운 이중항체를 개발하고, 노바티스는 이 기술을 상용화하기 위한 개발, 제조, 규제 및 상업화를 담당할 예정이다.이 협력의 중심에는 드렌 바이오의 혁신적인 표적 골수세포 결합 기술이 있으며, 이를 통해 항암 효과를 극대화하는 이중항체를 개발하는 것이 목표다. 양사는 협력 조건으로 규제 승인 등의 일반적인 마감 조건을 포함하고 있다.드렌 바이오의 최고 경영자인 네이선 이너비츠(Nathan Inervitz)는 "노바티스와의 이번 협력은 우리의 기술력을 인정받은 결과"라며 "이번 파트너십을 통해 더욱 혁신적인 치료제를 개발하여 환자들에게 제공할 것"이라고 말했다.노바티스의 글로벌 제약 부문 책임자인 마크 메츠거(Mark Metzger)는 "드렌 바이오와의 협력은 우리의 항암제 포트폴리오를 강화하는 중요한 계기"라며 "최고의 기술과 자원을 결합하여 암 치료에 새로운 지평을 열 것"이라고 밝혔다.
2024-07-25 19:00:41
아쿠티스 바이오테라퓨틱스(Arcutis Biotherapeutics)가 두피 및 신체 건선 치료를 위한 '졸리브폼(ZORYVE Foam, 로플루미라스트)'의 추가신약신청서(sNDA)를 23일 FDA에 제출했다. 기존 건선 치료를 위한 크림제형에 이어 폼제형으로 치료 옵션을 확대하기 위한 것이다. 아쿠티스는 이번 신청이 두피 및 신체 건선 환자의 치료 옵션을 확장하는 중요한 이정표라고 밝혔다. 졸리브폼은 하루 한 번 사용하는 PDE4(포스포다이에스터라제-4) 억제제로, 기존 크림이나 연고제형보다 두피와 같은 모발이 있는 부위에서도 쉽게 투약할 수 있도록 폼제형으로 개발됐다.승인 신청은 ARRECTOR 3상 임상시험을 기반으로 진행됐다. 임상시험 결과, 67.3%의 환자가 8주 만에 두피 영역 조사자 평가(Scalp-Investigator Global Assessment, S-IGA)에서 증상 개선을 보였다. 신체 영역 조사자 평가(Body-Investigator Global Assessment, B-IGA)에서도 46.5%에서 개선을 보였다. 또한, 첫 사용 24시간 후 두피 가려움증이 빠르게 감소한 것으로 나타났다.아큐티스의 CEO 프랭크 와타나베(Frank Watanabe)는 "승인되면 두피와 신체 건선 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션이 될 것"이라고 말했다. 회사는 이번 졸리브폼의 신약 신청으로 면역 피부 질환 분야에서의 리더십을 강화하고 있다고 강조했다.졸리브는 기존 만성폐쇄성폐질환 치료제 닥사스(Daxas)의 로플루미라스트 성분을 기반으로 제형 변경을 통해 건선과 아토피피부염 등 피부 질환 치료제로 재탄생한 제품이다.2022년 7월 졸리브 크림제형이 플라크 건선을 적응증으로 FDA 승인을 받았으며, 2023년 10월 해당 적응증을 6세 이상으로 확대했다. 이후 2023년 12월 9세 이상 지루성 피부염을 위한 폼제형에 대해 추가 승인을 받았다. 올해 7월 9일에는 6세 이상 아토피 피부염 치료를 위한 크림제형에 대해 승인을 받았다.이번 승인 신청은 기존 건선 적응증 관련 두피 치료 등에 초점을 둔 폼제형이다.
2024-07-25 18:58:50
네덜란드의 공보험 급여평가기관 ZIN는 고가의 B형 혈우병 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix)의 성과기반 급여약가 분할지불 계약기간을 10년으로 권고했다. 노바티스의 척추성 근위축증(SMA)유전자 치료제 '졸겐스마'가 한국을 포함 대부분의 국가에서 를 통해 성과기반 5년 지불방식의 급여계약을 체결한 바 있으며 고가의 혈우병 유전자치료제 관련 계약방식이 최장 10년까지 연장이 권고된 것으로 확인됐다.최근 네덜란드의 의료기술평가(HTA)기관인 국립의료연구소(Zorginstituut Nederland, ZIN)는 베네룩사(Beneluxa) 이니셔티브의 일환으로 벨기에와 함께 진행한 CLS베링의 헴제닉스(Hemgenix, 성분명: 에트라나코제네 데자파르보벡/etranacogene dezaparvovec)에 대해 급여를 권고하는 의료기술평가결과를 공개했다.권고된 급여방식은 기존 5년 성과기반 지불방식보다 더 연장된 최장 10년간 급여약가를 분할 지불하고 치료성과에 따라 환수하는 방식이 제안됐다. 원샷 고가 의약품의 급여권 집입 방식이 장기 성과기반으로 변화하고 있음을 시사했다.ZIN에 따르면 헴제닉스가 혈우병 B형 환자에게 기존 치료법과 동등한 효능 이상의 효능을 제시했으며 CLS베링은 기존 치료제의 10년 투약비용보다 저렴하다며 약가를 280만 유로(한화 약 41억원)로 제안했다. 미국의 약가 350만 달러(약 48억원)보다는 약간 낮은 수준이다.이에 ZIN은 현재의 표준치료법의 약가는 비용효율성에서 과도하게 높게 책정돼 비교대상이 될 수 없다며 최대 약가는 140만에서 180만 유로(한화 약 20~27억원)으로 설정할 것을 권고했다. 이같은 약가설정으로 비용효용이외 투약직후 3개월간 매주 간기능과 아데노연관바이러스 항체검사, 장기적인 안전성 검사를 위한 비용, 투약전 사전치료 등의 추가 비용 등이 고려됐다.ZIN의 보고서에 따르면 고가의 유전자치료제가 유럽각국의 급여권 진입에 어려움을 겪고 있는 가운데 CLS베링이 먼저 10년 성과기반 분할 지불방식을 제안하고 ZIN이 이같은 급여지급방식을 권고한 것으로 해석됐다.헴제닉스는 23년 2월 EU 승인 이후 올해 7월에 유럽에서 첫 투약이 이뤄졌다. 프랑스에서 2명의 환자에 투약됐는데 이는 정식 급여권 진입이 아닌 급여 약가 결정 이전 한시적 급여를 보장하는 혁신 신약 직접 접근권(Direct Access)을 통해 이뤄졌다. 승인 이후 1년 반만에 첫 치료가 진행되는 등 급여권 진입 속도가 더디다.이외 북유럽 국가 중 덴마크에서 급여권 진입에 성공했으며 가장 최근인 6월 27일 영국에서도 투약 전 승인(Managed Access Agreement) 조건으로 급여 결정됐다.한편 베네룩사는 유럽내 공동 의약품조달 동맹(네델란드, 벨기에, 룩셈부르크, 오스트리아, 아일랜드)으로 공동의료기술평가를 통해, 급여협상을 진행하는 이니셔티브 중 하나다. 이번 헴제니스 의료기술평가에는 네덜란드와 벨기에가 함께 평가를 진행했다.
2024-07-25 18:57:00
아스트라제네카가 파인트리 테라퓨틱스(Pinetree Therapeutics)와 EGFR 분해제 후보물질에 대한 독점 옵션 및 글로벌 라이선스 계약을 23일 체결했다. 이번계약으로 내성 발현이 불가피한 타그리소(Tagrisso/오시머티닙, Osimertinib)를 비롯한 아스트라제네카가 보유한 TKI제제의 든든한 잠재적 조력자를 추가 확보하게 됐다.계약의 대상은 파인트리 테라퓨틱스가 개발 중인 전임상 단계의 EGFR 분해제 후보로 종양 세포의 성장을 촉진하는 EGFR 단백질을 분해, 항암 효과를 제시하는 기전이다. 기존 EGRF 표적 항암제의 내성 발현환자에 대해 또는 TKI억제제와 병용요법을 통해 종양세포의 EGFR의 활성화를 억제 또는 분해하는 이중작용으로 치료효과를 강화할 수 있을 것으로 기대되는 개발방향성을 갖는다.계약 조건에 따라 아스트라제네카는 파인트리의 전임상 EGFR 분해제를 글로벌 개발 및 상업화할 수 있는 독점 옵션을 제공받고 대가로 파인트리는 초기 및 단기 계약금으로 최대 4,500만 달러를 받게 되며, 추가 개발 및 상업화 단계별 성과에 따라 지급될 마일스톤 금액과 함께 총 계약 규모는 5억 달러 이상이 될 전망이다. 또한, 파인트리는 전 세계 순매출에 따른 단계별 로열티도 받을 자격이 있다.파인트리 테라퓨틱스의 CEO인 송호준(Hojuhn Song) 박사는 "이번 계약을 통해 아스트라제네카와 협력하게 되어 매우 기쁘다. 우리의 혁신적인 EGFR 분해제 후보물질이 글로벌 시장에서 새로운 항암제로 자리 잡을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 그는 이어 "파인트리의 pan-EGFR 분해제는 자사의 독자적인 AbReptor™ 플랫폼에서 개발되었으며, 약물 및 TKI 저항성 종양에서 유망한 항종양 활성을 보였고, 현재의 EGFR 억제제와 병용 시 향상된 활성을 나타냈다"고 덧붙였다.아스트라제네카의 푸자 사프라(Puja Sapra) 암종 표적 발견 및 연구 개발 담당 수석 부사장은 "표적 단백질 분해는 유망한 치료 방식이다. 우리는 EGFR 변이를 포함한 EGFR 발현 종양에 대한 파인트리의 pan-EGFR 분해제를 독점 옵션으로 라이선스하게 되어 기쁘다"고 말했다.이번 계약으로 아스트라제네카는 EGFR 억제제와 병용 요법으로 내성 문제를 극복하고, 보다 나은 치료 효과를 제공할 수 있는 가능성을 제시한다. 향후 임상 시험과 상업화 단계에서의 진전이 주목된다.파인트리는 19년 SK증권 등 국내투자사 등을 포함 투자유치를 통해 19년 설립된 전임상 단계의 생명공학사다. 공동대표 송호준 박사는 국내에서 석사과정을 마친후 오리건 주립대에서 유전, 신경과학 박사학위를 받은 이후 노바티스 연구소에서 박사후 연구과정을 시작으로 근무한 경력을 갖고 있다.
2024-07-25 18:54:56
세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)와 바이오젠은 통상 수전증으로 잘알려진 본태성 떨림(Essential Tremor, ET) 치료제 후보 SAGE-324(BIIB124)에 대한 KINETIC 2 2상(NCT05173012)연구에 실패했다고 24일 발표했다. 이에따라 양사는 1차 주요 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 용량/반응 관계를 보여주지 못했다며 추가적 개발을 중단키로 했다.본태성 떨림은 통상 수전증으로도 익숙한 질환으로 주로 손, 팔, 머리 등 신체의 특정 부위에서 비자발적으로 떨림을 유발하는 신경학적 장애입니다. 이는 일반적으로 고령층에서 더 흔하게 나타나지만, 모든 연령대에서, 일상 생활 활동에 큰 지장을 초래하며, 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이다.이번 KINETIC 2 연구는 SAGE-324는 환자들의 팔과 손의 떨림을 줄이는 데 효과적인지를 평가하기 위해 설계됐다. 147명의 참가자가 위약, 15mg, 30mg, 60mg(점진적 증량) 그룹에 무작위로 배정되었으며, 3개월 간 치료를 받았다. 주요 평가 지표인 상지 떨림 총점(TETRAS PS Item 4 Total Score)에서 플라시보 대비 유의미한 차이를 보이지 않았다.세이지 테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 로라 골트(Laura Gault) 박사는 "본태성 떨림 치료에 대한 혁신이 거의 없는 상황에서, KINETIC 2 연구 결과가 SAGE-324의 추가 개발을 지원하지 못하게 되어 실망스럽다" 며 "우리는 필수 진전 커뮤니티와 연구자들에게 감사의 뜻을 전하며, 뇌 건강 상태로 고통받는 사람들을 위한 새로운 치료제를 개발하기 위한 우리의 노력을 계속할 것입니다."라고 말했습니다.바이오젠의 치료 개발 부문 책임자인 캐서린 도슨(Katherine Dawson) 박사 역시 "비록 실망스러운 결과이지만, 이번 연구 결과는 필수 진전 치료 분야의 미래 연구와 치료 접근 방식에 대한 귀중한 정보를 제공할 것입니다."라고 밝혔다.세이지와 바이오젠은 이번 연구 결과에 따라 SAGE-324의 필수 진전 치료제로서의 추가 개발을 중단하고, 다른 잠재적 적응증에 대한 다음 단계를 평가할 계획이다. 한편 이번 연구에서 나타난 부작용으로는 졸음, 현기증, 피로, 비정상적인 느낌, 두통, 균형 장애 등이 있으며, 대부분의 부작용은 경증 또는 중등도였다.
2024-07-25 18:47:14
화이자가 A형 혈우병 유전자치료제 후보 지록토코진 피텔파보벡(Giroctocogene Fitelparvovec)이 3상 임상시험에서 주요 목표를 달성, 혈유병치료제 새왕조 형성을 위한 마지막 퍼즐을 완성했다. 화이자는 24일 지록토코진 피텔파보벡이 AFFINE 3상 임상(NCT04370054)에서 기존의 8인자 보충요법과 비교하여 월등한 출혈 감소 효과를 보였다고 밝혔다. 1회 투약 후 15개월 동안의 연간 출혈율(ABR)에서 비열등성을 입증했으며, 출혈 횟수의 평균은 투약 전 4.73회에서 투약 후 1.24로 감소해 유의미한 결과를 얻었다.AFFINE 연구는 75명의 성인 남성을 대상으로 진행됐으며, 참가자들은 3e13 vg/kg의 용량으로 지록토코진 피텔파보벡을 IV로 투여받았다. 연구에 따르면, 투여 후 84%의 참가자가 15개월 동안 8인자 활동성을 5% 이상 유지했으며, 대부분의 참가자가 15% 이상의 8인자 활동성을 보였다.부작용으로는 투여 참가자의 49.3%에서 8인자 수치가 일시적으로 150% 이상 상승했으나, 이는 치료 효능과 안전성에 영향을 미치지 않았다. 연구 중 중대한 이상반응은 20%의 환자에게서 보고되었으며, 대부분은 임상 관리로 해결됐다. 회사는 향후 장기 추적연구를 통해 향후 5년, 최대 15년 동안 장기효과 유지여부를 평가받을 예정이다.화이자의 제임스 러스낵(James Rusnak) 내과 및 감염병 연구 개발 최고 책임자는 "지록토코진 피텔파보벡의 긍정적인 결과는 A형 혈우병 환자들에게 획기적인 치료 기회를 제공할 수 있다"고 강조했다. 또한, "이번 연구 결과를 바탕으로 환자들에게 지속적인 출혈 보호와 기존의 8인자 보충요법보다 치료 부담을 줄여줄 수 있는 가능성을 보여줬다"고 덧붙였다.지록토코진 피텔파보벡은 화이자와 상가모(Sangamo Therapeutics)의 협력을 통해 개발됐다. 상가모 초기 연구 및 개발을 주도했으며, 2019년 화이자에게 제조 기술과 임상시험 권한을 이전했다. 이 협력 관계를 통해 화이자는 A형 혈우병 유전자치료제 개발과 상업화에 있어 중요한 성과를 이루게 됐다.이번 연구 결과는 앞으로 열릴 의학 학회에서 추가로 발표될 예정이며, 지록토코진 피텔파보벡의 FDA와 유럽의약품청(EMA) 승인 절차가 곧 진행될 예정이다.화이자는 최근 B형 혈우병 유전자치료제 베크베즈(Beqvez, fidanacogene elaparvovec)가 FDA 승인을 받은 데 이어 A형 혈우병 유전자치료제 후보에서도 긍정적인 결과를 도출하며 유전자치료제 분야에서의 입지를 강화하고 있다. 또한, 화이자는 A형과 B형 혈우병 환자 모두를 대상으로 하는 항조직인자경로(TFP) 억제기전의 주1회 피하주사제제 인 항체치료제 마스타시맙(Marstacimab)에 대한 FDA와 유럽 승인을 기다리고 있다.한편 경쟁제품으로는 A형 혈우병유전자치료제 바이오마린의 록타비안(Roctavian)이 있다. 2023년 6월 29일에 FDA 승인을 받았다. B형 혈우병 유전자치료제로는 22년 11월 FDA 승인을 받은 헴제닉스(Hemgenix)가 있다.
2024-07-25 18:44:15
HIV(인간면역결핍바이러스) 치료를 위한 2제 요법 도바토(Dovato, 돌루테그라비르/라미부딘)가 3제 요법 빅타비(Biktarvy, 비시테그라비르/엠트리시타빈/테노포비르 알라페나미드)와 동등한 효능을 보였다고 발표했다. GSK 산하 비브 헬스케어(ViiV Healthcare)는 23일 도바토가 PASO DOBLE 4상 (NCT04884139)에서 대조군 와 빅타비비 대비 비열등성을 제시했으며 체중 증가에 있어서는 약간의 이점을 제시했다고 밝혔다. 임상은 기존에 복용하던 약물에서 도바토(277명) 또는 빅타비(276명)로 전환, 투약한 이후 48주차의 HIV 바이러스 억제활성를 평가하는 바이러스 RNA가 50 copies/mL이상의 비율을 주요 평가변수로 평가했다.바이러스 RNA가 50 copies/mL 이상비율은 도바토 복용 환자: 277명 중 2.2%(6명), 빅타비는 276명중 0.7%(2명)이었다. 치료군간의 차이는 1.4%였다. 바이러스 억제 환자비율은 빅티비가 약간 더 높았으나 비열등성 마진 4% 기준을 충족했다. 체중 변화는 도바토 복용군에서 더 적었다. 도바토 복용군은 평균 0.89kg 증가한 반면, 빅타비 복용군은 1.81kg 증가했다. 체중이 5% 이상 증가한 비율은 빅타비 복용군에서 29.9%, 도바토 복용군에서 20%였다. 안전성 측면에서 두 요법 모두 비슷한 결과를 보였으며, 부작용으로 인한 중단 사례는 거의 없었다. 최고 조사관이자 바르셀로나 병원의 감염병 수석 연구원인 에스테반 마르티네즈 박사는 "HIV 치료 요법이 모두 매우 효과적이기 때문에 바이러스 억제 외에도 치료의 영향을 연구하는 것이 중요하다"며 "도바토가 3제 요법과 동일한 효능을 보였을 뿐만 아니라 체중 증가가 적어 더 나은 선택지가 될 수 있다"고 설명했다.
2024-07-25 18:35:52
아스트라제네카가 임핀지(더발루맙)의 추가 적응증으로 승인 신청한 수술 전후 보조요법에 대해 FDA는 과잉치료의 우려를 제기했다. FDA는 오는 25일 열리는 임핀지에 대한 절제 가능한(2A기~3B기) 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료 적응증으로 하는 보충 생물학적 제제 허가 신청서 관련 항암약물 자문위원회에 앞서 발표한 브리핑 문서를 통해 과잉치료와 추가적인 부작용 가능성 문제를 지적했다.브리핑 문서에서 FDA는 수술 전과 수술 이후 모두에서 면역관문억제제를 사용하는 것이 반드시 필요하지 않을 수 있으며, 이는 과잉치료와 추가적 부작용을 초래할 가능성이 있다고 자문위에 의견을 묻기로 했다.또한 승인 신청의 기반이 된 AEGEAN 3상 임상 설계상 수술 전과 이후 임핀지의 치료 효과 개선 기여도를 명확히 구분하지 못한다는 점도 지적했다. 재수술이 가능한 환자의 보조요법으로 수술 전과 후 어느 쪽의 기여도가 더 높은지 구분이 모호해 개별적 평가가 어렵다는 설명이다.이상반응의 경우에도 3, 4등급의 부작용 발생 비율은 대조군과 비슷했지만, 치명적인 부작용은 임핀지군에 더 높았으며 일부 면역 관련 부작용은 치료를 종료한 이후에도 지속됐다고 설명했다.끝으로 임상시험에서 무진행 생존의 이점을 보여준 점은 인정되나, 임상 설계상의 한계로 개별 투약 단계의 기여도를 평가하기 어려웠다며, 향후 임상시험 설계 시 이러한 문제를 해결할 수 있는 방법을 모색할 필요가 있다며 그 방안에 대해 자문위 논의를 진행해 줄 것을 요청했다.앞서 아스트라제네카는 2A기~3B기의 절제수술이 가능한 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 위한 화학요법 병용 수술 전 보조요법(신보조요법)과 임핀지 단독 수술 후 보조요법(보조요법)에 대해 지난 1월 FDA에 승인 신청서를 제출, 수락받았다. 승인 결정은 연내 이뤄질 것으로 전망된다.한편 면역관문억제제로 키트루다가 종양 크기 4cm 이상 또는 양성 림프절의 절제 가능한 비소세포폐암 환자의 수술 전 보조요법으로 백금 기반 항암화학요법과 병용 요법, 그리고 이어서 수술 후 보조요법으로 단독 요법으로 승인을 받았으며, 옵디보는 비소세포폐암 환자의 수술 전 보조요법으로, 티쎈트릭은 수술 후 보조요법으로 각각 FDA 승인을 받았다.
2024-07-25 18:33:37
글로벌 연매출 109억 달러(한화 약 14조원)로 여덟 번째 높은 의약품 매출순위를 기록중인 존슨앤드존슨의 스텔라라(우스테키누맙, Ustekinumab)를 참조한 바이오시밀러 경쟁이 유럽에서 본격적으로 시작됐다. 앞서 스텔라라 참조 바이오시밀러는 1분기부터 캐나다(암젠)를 시작으로 호주(테바/알보텍), 일본(후지파마/알보텍)에 이어 삼성바이오에피스의 에피즈텍이 7월 1일 급여 등재되면서 한국에서 개별 국가별로 출시됐다.유럽에서 스텔라라의 유럽보충보호증명서(SPC)가 7월 20일 만료된 지 단 이틀 만인 22일 스타다와 알보젠은 바이오시밀러 우즈프루보(Uzpruvo)를 대부분의 유럽 국가에 출시했다고 발표했다.또한 유럽 내 가장 큰 시장을 가진 국가의 급여 등재 등이 완료됐으며, 향후 수개월 이내 모든 유럽 국가에 급여 출시를 완료할 계획이라고 덧붙였다. 우즈프루보는 알보텍이 개발하고 유럽 내 판매는 스타다가 담당한다.스타다의 골드 슈미트 대표는 "유럽 내 최대 시장에서 신속하게 시밀러를 출시, 경쟁 구도를 형성하고 환자의 치료 접근성을 높이게 됐다"고 밝혔다.스타다의 조기 출시가 가능했던 이유는 EEA(유럽경제지역) 내 공급 목적으로 특허 기간 만료 전 유럽 내 생산을 금지함에도 불구하고, 유럽 외 국가 수출의 경우 생산을 허용하는 규정에 의거해 호주와 일본 수출 물량을 기반으로 조기 출시를 성공한 것으로 분석됐다.유럽 승인을 받은 품목은 현재까지 우즈프루보(1월 5일) 외에 삼성바이오에피스가 생산하고 산도스가 판매하는 피즈치바(국내상품명 에피즈텍, 4월 19일), 암젠의 웨젠라(Wezenla, 6월 20일) 등 3품목이다. 이어 셀트리온을 비롯한 3개 품목에 대해 승인 검토가 진행되고 있다.삼성바이오에피스는 "산도스의 공식 발표가 없어 조심스럽지만, 국내 출하를 포함 생산이 이루어지고 있는 만큼 유럽 출시는 신속하게 진행될 수 있어 초기 경쟁을 함께 펼칠 수 있을 것으로 판단하고 있다"고 밝혔다.한편, 미국 시장에서는 내년 1월 1일부터 바이오시밀러 출시가 예고됐다. 2025년 1월 1일 암젠의 웨즐라나(미국상품명 Wezlana)를 시작으로 알보텍, 삼성바이오에피스, 셀트리온 포마이콘 순으로 출시된다.알보텍(판매 코헤루스)의 '셀라르스디(Selarsdi/유럽상품명 우즈프루보)가 2월 21일, 삼성바이오에피스의 '피즈치바'가 2월 22일이다. 이어 셀트리온의 CT-P43이 3월 7일, 포마이콘의 'FYB202'이 4월 15일 등이다.현재 FDA 승인된 품목은 유럽과 동일하게 암젠, 알보텍, 삼성바이오에피스의 제품이며 셀트리온과 포마이콘의 품목은 승인 검토가 진행되고 있다. 이외 경쟁주자는 어코드(Accord)와 바이오콘(Biocon)이 있으며 승인 신청도 늦어 올해 초 이루어졌다. 미국에서는 FDA승인 모두 받는 경우 총 7개사 경쟁 구도다.
2024-07-25 18:29:09
MSD는 RSV(호흡기세포융합바이러스) 예방 항체인 클레스로비맙(Clesrovimab, MK-1654)의 긍정적 임상 결과를 발표하며 아스트라제네카와 사노피의 '베이포투스'와 경쟁을 예고했다. MSD는 23일 클레스로비맙의 안전성과 효과를 평가하는 MK-1654-004 2b/3상(NCT04767373)의 긍정적인 첫 결과를 발표했다. 1차 평가지표를 살핀 투여후 150일 까지 RSV인한 치료가 필요한 하기도 감염을 위약대비 낮추는 것을 포함, 주요 효능과 안전성을 충족했다고 발표했다.세부적인 연구결과는 추후 의료학회를 통해 발표할 예정이며 글로벌 규제기관에 제출할 예정이라고 설명했다.MK-1654-004 임상은 태어난지 2주 이상 1세 미만 3632명의 조산아를 포함한 영유아를 대상으로 진행됐다. 특히 한국에서는 체중 2Kg 미만의 중기, 후기 조산아에 대한 RSV 예방효능과 안전성을 평가했다. 한국의 기관이 고위험군에 대한 임상 파트를 담당한 만큼 글로벌 규제승인 과정에서 국내 조기 도입의 가능성을 높이는 연구설계다.MSD의 글로벌 임상 개발 부문 부사장인 폴라 안눈치아토(Dr. Paula Annunziato)는 "RSV는 유아의 기도에 염증을 일으켜 호흡 곤란을 초래하는 매우 전염성이 강한 질병이다. 우리는 이번 결과를 통해 RSV의 영향을 줄일 수 있는 새로운 옵션을 제공하기 위해 규제 기관과 협력할 것"이라고 말했다.영유아의 RSV 예방항체로는 2023년 7월 FDA 승인을 받고 올해 4월 30일 식품의약품안전처 허가를 받은 아스트라제네카와 사노피의 베이포투스(니르세비맙)이 지난해 북반부 환절기에 본격적인 접종이 이뤄지며 단독 시장을 형성했다.신속한 규제승인과정이 원활하게 진행될 경우 내년 북반부 환절기 시즌 영유아대상 RSV예방을 위한 경쟁이 시작될 전망이다.
2024-07-25 18:27:33
승인된 약물이 없는 엔젤만증후군 치료제 개발사 중 하나인 아이오니스(Ionis)가 후보 약물 'ION582' 관련 긍정적인 2상 임상 결과를 22일 발표했다. 아이오니스는 51명의 환자를 대상으로 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO) 기반의 치료제 ION582의 용량 탐색 1/2상(NCT05127226)의 중간 및 고용량 투약군에서 97%의 환자에서 임상적 증상 개선이 확인됐다고 발표했다. 투약 6개월 차 분석 결과로 특히 의사가 평가한 증상 개선 지수(SAS-CGI-C)에서 뚜렷한 개선을 보였다.ION582는 모든 용량에서 안전성과 내약성을 보여주었으며, 특히 임상의가 평가하는 또 다른 도구인 Bayley-4 평가에서 인지, 의사소통 및 운동 기능에서 자연경과 연구(Natural History Study, NHS)보다 나은 증상 개선 효과를 제시했다.이번 연구의 주저자인 샌디에이고 캘리포니아 대학교의 린 버드(Lynne Bird) 교수는 "엔젤만증후군은 현재 지원 치료 외에 적절한 치료제가 없는 심각한 신경발달 장애이다"라며, "ION582의 일관된 개선 결과는 매우 고무적이며, 자연경과 연구에서 관찰되지 않는 개선을 보여주었다"고 말했다.이를 기반으로 회사는 25년 3상 임상을 시작할 예정으로 이번 연구 결과를 기반으로 임상 연구 디자인을 확정할 예정이다. 관련해 아이오니스의 최고경영자(CEO) 브렛 모니아(Brett Monia) 박사는 "ION582는 아이오니스의 다음 혁신적 신약 파이프라인의 핵심이 될 것이다"라며, "이번 연구 결과는 신경학적 질환 치료에 큰 진전을 이룰 가능성을 보여준다"고 밝혔다.엔젤만증후군은 행복한 인형 증후군으로도 알려진 유전성 희귀질환으로, 발달 지연과 장시간 웃음, 독특한 얼굴 형태 등을 보인다. 주 원인은 어머니로부터 받은 15번 염색체의 이상으로 특정 유전자가 정상적으로 기능하지 않아 발생한다.ION582는 4주 1회 척수강 내 주사하는 방식의 안티센스 치료제로 모계가 아닌 부계의 유전자가 정상 발현될 수 있도록 유전자 억제하는 UBE3A-ATS 안티센스 전사체를 차단, 유전자의 발현을 유도, 신경발달 문제를 완화하는 약물이다.
2024-07-25 18:23:15