미국 샌프란시스코 소재 피브로겐(Fibrogen)과 아스트라제네카(AZ)가 공동 개발 중인 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제 계열 경구용 신성빈혈 치료제인 록사두스타트(roxadustat)가 미국 식품의약국(FDA)산하 심혈관계‧신장계 약물 자문위원회(CRDAC)로부터 심사 부적격 권고를 얻어 출시가 불투명해졌다.

자문위는 15일(현지시각) 록사두스타트의 투석치료 비 의존형(nondialysis-dependent, NDD) 만성 신장병(CKD) 수반 빈혈 치료 적응증에 승인에 대해 찬성 1표, 반대 13표로 표결했다. 또 투석치료 의존형(dialysis-dependent, DD) CKD 빈혈 치료 적응증에는 찬성 2표, 반대 12표를 던졌다.

지난 9일 록사두스타트가 한국아스트라제네카에 의해 ‘에브렌조정’(Evrenzo)라는 제품명으로 허가를 받은 것에도 이번 소식이 영향을 줄 가능성도 있다.

관련기사: 신성빈혈 치료제 ‘록사두스타트’ FDA 승인 난항 … 오늘 자문위 논의 촉각

자문위는 비투석(NDD) 및 투석 의존(DD) 환자 8000명 이상을 대상으로 진행한 각 3건, 총 6건의 글로벌 3상 임상을 토대로 이날 표결에 들어갔다. 그러나 FDA 심사관들은 지난 13일 사전 공개한 브리핑 문서를 통해 록사두스타트의 혈전 생성 위험과 이에 따른 주요 심장 이상반응(MACE) 증가 등을 이유로 승인을 반대하는 의견서를 자문위 위원과 언론에 알림으로써 승인에 부정적인 구름이 드리워졌다.

피브로겐의 엔리크 콘테르노(Enrique Conterno) 대표는 “오늘 표결결과가 유감스럽지만 미국에서 록사두스타트의 승인을 뒷받침하는 과학적인 입증자료를 확보하고 있다고 믿는다”면서 “FDA의 심사 절차가 진행되는 동안 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.

록사두스타트는 중국, 일본, 칠레, 한국 등에서 이미 투석치료 비 의존형 또는 의존형 만성 신장병 환자들에서 나타나는 빈혈 치료제로 승인됐다. 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)도 지난달 24일 록사두스타트의 승인을 지지한다고 발표했다. 록사두스타트가 FDA의 까다로운 태클에서 일어나 허가를 따낼 수 있을지 주목된다.