식품의약품안전처는 희귀질환인 중증근무력증 치료를 위한 보체 C5 억제제 ‘질브리스큐프리필드실린지주(질루코플란나트륨)’를 11월 21일자로 허가했다고 밝혔다. 

한국유씨비제약이 수입하는 치료제로 1일 1회 환자가 직접투약하는 방식으로  중증근무력증 환자들의 치료 옵션을 확대할 새로운 대안이 될 전망이다. FDA로 부터 23년 10월 17일 국내와 동일한 상품명인 질브리스큐(Zilbrysq, Zilucoplan)로 승인을 받은 약물로 아세틸콜닌수용체((AchR) 항체 양성의 중증 근무력증치료를 적응증으로 한다.

중증근무력증은 신경 근육 결합부에서 발생하는 장애로 인해 국소적 혹은 전신적 근육 약화를 초래하는 항체 매개 자가면역질환이다. 특히 항아세틸콜린 수용체 자가항체가 병의 원인으로 작용하며, 치료에는 신경 근육 결합부 손상을 억제하는 약물이 필요하다.

새롭게 허가된 질브리스큐는 보체 매개 신경 근육 결합부 손상을 억제하는 기전으로 치료 효과를 발휘한다. 이는 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 성인 중증근무력증 환자에게 기존 표준 요법에 부가적으로 사용될 수 있다.

식약처는 이번 허가로 환자들에게 치료제 선택의 폭을 넓히는 동시에, 피하주사를 통한 자가 투여가 가능해 환자들의 편의성도 크게 향상될 것으로 기대하고 있다.

식약처 관계자는 “환자 치료 기회 확대를 위해 안전성과 효과성이 충분히 입증된 치료제를 신속히 심사·허가하는 데 최선을 다하고 있다”며, “앞으로도 규제 과학 전문성을 기반으로 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 이어갈 것”이라고 밝혔다.

질브리스큐는 희귀질환 치료제 개발이 필요한 중증근무력증 환자들에게 중요한 치료 대안이 될 것으로 보이며, 향후 국내 환자들의 삶의 질 향상에도 기여할 것으로 예상된다.

국내 승인된 중증근무력증 치료를 위한 신약은 아스트라제네카의 울토미리스(라불리주맙)이 있다. 초기용량 2주마다 투약후 8주(2개월)에 한번씩 투약하는 정맥주사제형이다. 피하주사제형은 개발이 진행중에 있다. 또한 솔리리스의 경우 FDA 승인 적응증이 있으나 국내에서 적응증 허가를 받지 않았다.

UCB는 질브리스큐 이외에도 중증근무력증 치료제를 하나 더 보유하고 있다. 23년 6월 승인된 아세틸콜린 수용체 항체양성과 근육 특이적 티로신키나자 향체 양성의 중증근무력증 치료를 적응증으로 신생아 Fc 수용체 차단제인 리스틱고(Rystiggo,로자놀릭시주맙)가 있으며 병원내 투약하는 피하주사다.

국내 도입예정인 치료제로는 한독이 아르젠엑스와 협업 국내도입 준비중인 비브가르트(VYVGART, 성분명 에프가티지모드 efgartigimod)가 있다. 정맥 및 피하주사 제형으로 모두 승인을 받았으며 병원에서 투약한다.