〔속보〕美 데시페라파마 ‘퀸록’(ripretinib), GIST 4차 치료제로 FDA 신약 승인
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정종호 ·약학박사 기자
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등록 2020-05-16 19:07:46
- 수정 2020-09-28 15:13:54
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- PFS 6.3개월로 위약 1개월 대비 우월 … 글리벡·수텐·스티바가·아이바키트 등 기존 KI제제 효과 없을 때 사용
미국 식품의약국은 15일(현지시각) 미국 매사추세츠주 보스턴 인근 월섬(Waltham)에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 데시페라파마슈티컬스(Deciphera Pharamceuticals)가 개발한 진행성 위장관 기질종양(gastrointestinal stromal tumor, GIST) 신약후보물질 ‘퀸록’(Qinlock 성분명 리프레티닙, ripretinib)에 대해 시판을 승인했다.
4차 치료제로 허가돼 FDA가 GIST 치료제로 승인한 노바티스의 ‘글리벡필름코팅정100mg’(Gleevec, 성분명 이매티닙 Imatinib, 2001년 만성골수성백혈병 약으로 FDA 첫 승인), 화이자의 ‘수텐정’(Sutent, 수니티닙, sunitinib, 2006년), 바이엘의 ‘스티바가정’(레고라페닙, regorafenib, 2013년), 블루프린트메디슨(Blueprint Medicines)의 ‘아이바키트’(Ayvakit, 성분명 아바프리티닙 avapritinib, 2020년) 등 기존 인산화효소 억제제(kinase inhibitor) 중에서 3가지 약제를 써도 치료되지 않은 경우에 투여할 수 있다.
퀸록의 승인은 기존 3가지 이상의 인산화효소 억제제로 치료한 경험이 있는 진행성 GIST 환자 129명을 대상으로 국제적, 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 이뤄진 3상 ‘INVICTUS’ 임상시험 결과에 근거해 이뤄졌다.
무작위로 퀸록과 위약 투여 환자를 배정해 무진행 생존기간(PFS)을 평가한 결과 퀸록은 6.3개월에 달한 반면 위약은 1개월에 불과했다. 환자는 28일 동안 하루에 한 번 퀸록 또는 위약을 투여받았으며, 종양이 성장할 때까지 또는 참을 수없는 부작용을 경험할 때까지 치료를 28일 주기로 반복했다. 위약 투여군은 증세가 악화될 경우 퀸록으로 약을 교체했다.
퀸록의 가장 흔한 부작용은 탈모증, 피로, 메스꺼움, 복통, 변비, 근육통, 설사, 식욕 감소, 손바닥발바닥적혈구감각증후군(palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome), 구토 등이었다. 또 피부암, 고혈압, 심부전(좌심실 근육 박출 장애로 인한 ejection fraction 감소) 등 심각한 부작용을 일으킬 수 있는 것으로 나타났다. 따라서 의료진은 이런 부작용을 면밀히 정기적으로 모니터링해야 한다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제 관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(Oncology Center of Excellence, OCE)의 리처드 파즈다(Richard Pazdur) 소장은 “지난 20년간 GIST 치료가 발전해 올 1월 승인된 을 포함해 총 4개의 신약이 승인됐음에도 어떤 환자는 치료반응을 보이지 종양이 계속 커지는 상황”이라며 “퀸록의 허가는 기존 치료제를 다 써본 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.
해마다 4000~6000명의 미국 성인 GIST 환자가 신규 진단되고 있다. 이 암은 위장관 조직세포에서 비정상적인 세포를 만들어낸다. 위, 소장, 대장에서 주로 발생하지만 위장관 어디에서나 시작될 수 있다.
리프레티닙은 인산화효소 억제제로서 세포 성장을 돕는 키나제(kinase)를 차단한다. 광범위 KIT 유전자 및 혈소판유래성장인자수용체α(PDGFRα) 저해제로 분류된다. 약은 패스트트랙(신속심사), 우선심사, 혁신의약품 등으로 지정돼 빠른 심사 절차를 밟았다. 또 희귀의약품으로 지정됐고 실시간 항암제 심사(Real-Time Oncology Review)의 혜택도 누렸다. 미국·호주·캐나다 보건당국이 오르비스 프로젝트(Project Orbis)에 의거, 심사를 협업했다.
지난 2월 12일 우선심사 대상으로 지정됨에 따라 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 의거, 오는 8월 13일까지 심사결과가 나올 예정이었으나 예상보다 3개월 빠른 시점에 허가가 나온 기쁨을 누리게 됐다.
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