마이오카디아, 비후성심근증 ‘마바캄텐’ 3상 긍정적 결과 … 희소식에 기사회생, 주가는 67% 급등

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-05-13 15:52:45
수정 2020-11-01 05:24:37

과도한 심근수축 완화 기전, 폐색형 HCM 환자서 치료목표 달성률 37%, 위약은 17% … 최대 연 26억달러 매출 기대

미국 캘리포니아주 브리즈번(Brisbane) 소재 심장질환 연구기업 마이오카디아(MyoKardia)가 지난 11일(미국 현지시각) 유전성 비후성심근증(Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM) 신약후보물질인 마바캄텐(mavacamten)의 긍정적인 3상 연구결과를 공개해 기사 회생했다. 이 회사의 주가는 지난 8일 61달러에서 이 소식이 발표된 11일 오후 101.9달러로 67% 상승했다.

이 뉴스는 이 회사가 갖고 있는 동일 기전의 다른 파이프라인에도 희망을 주게 됐다. HCM은 심장근육이 두꺼워져서 심장의 좌심실에서 펌프질할 수 있는 혈액의 양이 감소하는 증상을 보인다. 심장이나 심혈관 손상으로 충분한 혈액을 공급할 수 없는 심장기능 장애의 일종이다.

마이오카디아는 심장근육 수축 관련 단백질을 조절해 심장 건강을 향상시키는 신약을 개발하기 위해 노력해왔다. HCM은 심장근육이 두꺼워져서 심장의 좌심실에서 펌프질할 수 있는 혈액의 양이 감소하는 증상을 보인다. 심장이나 심혈관 손상으로 충분한 혈액을 공급할 수 없는 심장기능 장애의 일종이다. 마바캄텐은 근육 수축에 중요한 역할을 하는 미오신이라는 단백질을 억제해 심근육의 이완 능력을 향상시켜 심장의 박출력을 높인다. 과도한 심근수축을 누그러뜨려 전반적인 심장 펌프질 능력을 향상시키는 게 이 약의 목표다.

일반적으로 유전성이 강한 HCM은 500명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 추정되고 있으며 미국에서만 70만~72만5000명의 환자가 있는 것으로 조사되고 있다. 마이오카디아는 약 63만명이 진단되지 않은 상태로 지내고, 많아야 10만명 정도만이 진단을 받은 상태이며 이 중 3분의 2 정도는 좌심실의 혈액박출이 감소 또는 차단되고 있다는 폐색형(obstructive)으로 분류된다고 분석했다.

마이오카디아는 이같은 폐색형 HCM 환자를 대상으로 진행한 EXPLORER 3상 임상연구 결과 마바캄텐 투여군의 37%가 치료목표를 달성해 위약군의 17% 대비 우월성을 보여줬다고 발표했다. 환자는 심부전 등급을 향상시키고 운동 중 최대산소섭취량을 중등도로 늘리거나, 등급이 악화되지 않더라도 최대산소섭취량을 크게 늘리는 2가지 지표 중 하나를 만족해야 유효한 것으로 평가받았다.

마이오카디아는 환자들이 약물을 비교적 잘 견뎌냈다고 말했다. 그러나 마바캄텐 투여군 및 위약군 모두 환자의 8~9%가 심각한 부작용을 경험했다. 전체적으로 임상시험이 완료되기 전 참여 환자의 2%가 탈락했지만 마이오카디아는 심장박출률(ejection fraction, 1회 심박출량을 확장기의 좌심실용량으로 나눈 값) 감소 또는 심부전 증상에 의한 것은 아니라고 설명했다. 인한 것이 아니라고 말했다.

주식투자기관인 캔터피츠제럴드(Cantor Fitzgerald)의 애널리스트인 알레시아 영(Alethia Young)은 투자고객에게 고객들에게 “이번 임상 연구결과는 ‘홈런’(home run)”이라며 “약물 승인을 받으면 주가가 7만5000달러까지 견지할 수 있다”고 알렸다. 영은 폐색형 HCM 치료제 시장에서 마바캄텐이 연간 최대 20억달러의 매출을, 비폐색형 HCM 치료제 시장에서 최대 약 6억달러의 매출을 형성할 수 있을 것이라고 밝혔다.

마이오카디아는 한 동안 신약개발이 ‘난망’인 것으로 알려져 지난해 1월 공동개발 파트너인 사노피와 결별하는 등 회사가 위기감에 휩싸여왔다.

본지 2020년 4월 14일자 ‘마이오카디아, 비후성심근증 ‘마바캄텐’ 3상 곧 공개 … 흥망 최대 변곡점에 서’ 참고

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정종호 ·약학박사 기자

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