최초로 환자의 피부 환부에 도포하는 시트지 제형의 세포치료제가 FDA 승인을 받았다.

아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)는 29일(현지시간) 희귀 유전성 피부질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자 치료를 위한 세포치료제 제바스킨(Zevaskyn, 프라데마진 자미케라셀, prademagene zamikeracel/Pz-cel)이 FDA 승인을 받았다고 밝혔다.

제바스킨은 자가유래 세포치료제로 환자 본인의 피부세포를 채취한 이후 외부에서 환자에게 부족한 유전자를 삽입한 뒤, 세포시트 형태로 구성해 다시 환자 환부에 도포하는 방식으로 치료 효과를 제시하는 기전이다. 상처 부위에 1회 시술을 통해 광범위한 상처에서 장기적인 치료와 통증 감소 효과를 나타냈다.

승인은 VIITAL 3상(NCT04227106)과 1/2a상(NCT01263379)이 기반이 됐다. 1/2a상에서 한 번 시트 도포만으로 24주차에 상처가 완치된 환자는 16.3%(위약 0%)였다. 또한 50% 이상 병변이 감소한 환자는 81%(위약 16.3%)였다. 이외 통증의 감소도 대조군 대비 개선을 제시했다.

임상 주연구자인 진 탕(Jean Tang) 교수는 “단 한 번의 치료로도 상처의 장기적 치료 효과를 제시하면서 통증 감소가 가능하다는 점에서 RDEB 환자에게 치료 패러다임의 전환을 할 것”이라고 의미를 설명했다.

RDEB는 콜라겐 7유형(Type VII collagen)을 생성하는 COL7A1 유전자의 돌연변이로 발생한다. 피부가 극도로 약해져 아주 작은 마찰에도 심한 수포나 상처가 발생하는 질환이다. 상처는 쉽게 감염되며, 전신 합병증과 삶의 질 저하를 유발한다.

제바스킨은 유전적 결함을 보완하기 위해 COL7A1 유전자를 정상으로 교정한 피부세포(각질형성세포)를 배양 후 시트 형태로 만들어 환자의 상처 부위에 이식하는 방식이다. 시트는 신용카드 크기 정도로 제작되며, 최대 12장까지 이식 가능하다.

회사는 이번 승인으로 희귀소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 함께 받았다. 추후 다른 의약품에 대한 승인 신청 시 FDA의 승인 검토 기간을 통상 10개월에서 6개월로 단축할 수 있는 1회성 권리로, 제약사 간 사고팔 수 있으며 통상 10억 달러(한화 약 1430억 원) 이상의 금액에 거래된다.

한편 RDEB 환자를 위한 치료제로는 2023년 5월 FDA 승인을 받은 크리스털 바이오텍의 비주벡(VyJuvek, B-VEC/beremagene geperpavec)이 있다. 겔 형태의 유전자치료제로 단순포진 바이러스(HSV-1, Herpes Simplex Virus type 1)를 벡터로 COL7A1 유전자를 환자의 세포에 전달하는 방식이다.

제바스킨이 시트지 제형이라면 비주벡은 바르는 겔 형태라는 차이점이 있다. 이외 천연물신약으로 이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스의 자작나무 껍질 농축액(Extract) 성분의 국소도포제 필수베즈(Filsuvez) 겔이 있다. 2023년 12월 FDA 승인을 받았다.