이탈리아 소재 레코르다티(Recordati)의 쿠싱증후군(Cushing’s syndrome) 치료제 ‘이스투리사(ISTURISA, 오실로드로스타트 Osilodrostat)’가 FDA으로부터 16일 적응증 확대 승인을 받았다. 이다.

국내에는 지난해 11월 식품의약품안전처 허가를 받은 품목으로 기존 적응증은 뇌하수체 종양으로 인해 발생, 뇌하수체 수술이 불가능하거나, 수술 후 충분한 효과를 얻지 못한 성인 쿠싱병 환자로 이번 적응증 확대를 통해 체내에서 과도하게 생성된 코르티솔에 의해 발생한 모든 내인성 쿠싱증후군 환자까지 치료 대상이 넓어졌다.

이로써 수술이 불가능하거나, 수술 후에도 완전한 치료 효과를 얻지 못한 부신 선종, 이소성 부신피질자극호르몬 분비증, 부신과증식 등 다양한 내인성 원인에 의한 쿠싱증후군 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있게 됐다.

이스투리사는 부신피질에서 코르티솔 합성에 관여하는 11베타-하이드록실레이스(11β-hydroxylase)를 선택적으로 억제하는 경구용 치료제로 혈중 코르티솔 농도를 직접적 낮추는 기전이다.

레코르다티 희귀질환사업부 스콧 페스카토레(Scott Pescatore) 부사장은 “쿠싱증후군은 고혈압, 당뇨, 골다공증, 감염 등 심각한 합병증을 유발할 수 있는 질환으로, 코르티솔 수치 조절이 핵심”이라며 “적응증 확대를 통해 더 많은 환자들에게 치료 옵션을 제공하게 돼 의미가 크다”고 밝혔다.

오리건 보건과학대학교 내 뇌하수체센터 마리아 플레세리우(Maria Fleseriu) 교수는 “이번 확대 승인은 수술적 치료가 어렵거나 효과가 부족한 환자들에게 코르티솔을 정상화할 수 있는 새로운 약물을 제공하게 된 진전”이라고 평가했다.

이스투리사의 원 개발사는 노바티스. FDA 승인검토기간인 2019년 레코르다티는 라이센스 권리를 인수했으며 2020년 FDA 승인을 받았다. 국내에는 한국지사 레코르다티코리아가 지난해 11월 식품의약품안전처 허가를 받았다. 

노바티스가 개발하고 삼오제약이 공급하던 주사제형 시그니포(SIGNIFOR, 파시레오타이드 Pasireotide)가 22년 국내시장에서 철수한 이후 한국희귀의약품센터를 통해 치료제를 구입해야 한는 등 마땅한 치료제가 없는 상황에서 경구옵션으로 도입됐다.

쿠싱증후군은 당류코르티코이드(코르티솔)이 부신에서 필요 이상 분비돼 발생하는 희귀질환으로 복부비만, 둥근얼굴, 고혈압, 당뇨, 골다공증 등 다양한 증상이 발생한다. 수술이나 방사선 치료를 통해 종양제거가 우선이나 수술이 어렵거나 실패한 경우 약물치료를 진행한다. 

부신피질호르몬 투여중 부작용으로 발생한 외인성 환자를 포함, 연간 신규환자는 100명 이하로 환자수는 2천명 내외의 극희귀질환이다.