미국 텍사스주 휴스턴에 소재한 고도내성 종양 및 바이러스 치료제 개발 전문 제약기업 몰레큘린바이오텍(Moleculin Biotech)은 포도당 미끼(decoy) 프로드럭(prodrug, 체내에서 유효물질로 변하는 전구단계의 약물) ‘WP1122’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 다형성 교모세포종(Glioblastoma Multiforme, GBM)의 희귀의약품으로 지정됐다고 6일(현지시각) 발표했다. 

몰레큘린바이오텍의 월터 클렘프(Walter Klemp) 대표는 “FDA로부터 희귀의약품 승인을 받은 것은 우리의 유망한 ‘WP1122’ 개발 프로그램이 중대한 이정표를 달성했음을 의미한다”고 언급했다. 이어 “건강한 피험자들을 대상으로 한 1상 임상시험이 진행 중인 가운데 전임상 자료를 보면 교모세포종이 다수의 잠재적 적응증 중 하나임을 뒷받침하고 있고, 최근 FDA가 WP1122의 교모세포종 관련 임상시험승인신청(IND)을 수용한 만큼 FDA의 이번 결정이 WP1122의 잠재력을 지지하는 것으로 믿는다”고 강조했다. .

WP1122는 2-디옥시-D-글루코스(2-DG) 약물 전구체(prodrug)다. 뇌종양세포는 생존을 위해 정상세포보다 18~37배 많은 포도당을 필요로 한다. 뇌혈관장벽(BBB)를 통과하면서 뇌종양세포와 결합하되 에너지를 만들어내지 않는 미끼로 암세포 입에 재갈을 채우는 게 WP1122의 기본 디자인이다.

코로나19 바이러스 공격에 WP1122를 노출시키면 감염된 세포의 에너지를 약화시켜 사멸시킬 수 있다는 단서 아래 2020년 상반기 코로나19 치료제로의 가능성을 타진하는 임상시험이 진행되기도 했다.

교모세포종은 가장 공격적인 악성 원발성 뇌종양으로 손꼽힌다. 평균 생존기간이 15개월여에 불과할 정도로 치유가 어려운(incurable) 종양으로 알려져 있다.

가장 빈도 높게 나타나는 악성 원발성 뇌종양으로 전체 신경교종(神經膠腫)의 54%, 전체 원발성 뇌종양의 16% 정도를 점유하고 있다. 하지만 교모세포종 환자의 생존율은 지난 30여년 간 주목할 만한 향상이 이루어지지 못했다. 미국에서 교모세포종의 연평균 연령 보정 암 발생률은 10만명당 3.19명으로 집계되고 있다.

몰레큘린은 △재발성 불응성 급성골수성백혈병(AML) 및 연부조직육종(soft tissue sarcoma, STS) 희귀의약품으로 지정받은 ‘아나마이신’(Annamycin) △ p-STAT3와 발암전사인자(oncogenic transcription factor, OTF)를 억제하는 면역/전사조절제(Immune/Transcription Modulator)로서 자연 면역반응을 자극하는 WP1066(췌장암 및 혈액암 후보) △WP1066의 유사체로서 피부T세포림프종(cutaneous T-cell lymphoma, CTCL) 적응증으로 개발되고 있는 WP1220 등을 파이프라인으로 갖고 있다.