존슨&존슨 계열사인 얀센파마슈티컬컴퍼니는 판상형건선·건선성관절염·크론병·궤양성대장염 치료제인 ‘스텔라라프리필드주’(Stelara 성분명 우스테키누맙, Ustekinumab)의 적응증에 유소년 건선성관절염(juvenile psoriatic arthritis, JPsA)을 추가하는 보충적 생물의약품승인신청(sBLA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 1일(현지시각) 발표했다. 

이에 따라 스텔라라는 6세 이상의 소아 활동성 건선성관절염 환자들을 위한 치료제로도 사용될 수 있게 됐다. 얀센은 지난해 10월 5세 이상의 유소아 건선성관절염에 쓸 수 있도록 FDA에 허가를 신청했으나 허용 연령대가 1살 늘어났다. 

희귀질환의 일종으로 성인 건선성 환절염 환자들과 유사한 증상을 나타내는 연소성(年少性, 유소년) 건선성관절염은 소아 및 청소년 만성 염증성 관절염 환자들의 5~8% 정도에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 스텔라라’는 4개 적응증 가운데 2개 적응증(판상현건선, 건선성관절염)이 유소아 환자를 포함하게 돼 사용 범위가 한층 확대됐다. 스텔라라는 2009년 9월 25일 중등도~중증 성인 판상형건선 환자들을 위한 치료제로 처음 허가받았고, 2017년 10월 13일 판상형건선의 12세 이상 청소년 대상 적응증을 추가했다. 2020년 7월 30일에는 판상형건선의 6세 이상 유소아 대상 적응증을 획득했다. 

스텔라라는 일부 자가면역질환에서 과잉 염증성 반응을 촉진하는 데 중요한 역할을 하는 사이토카인인 인터루킨-12 및 인터루킨-23을 선택적으로 억제하는 인간 단일클론항체다. 

6세 이상의 활동성 건선성관절염 환자는 스텔라라를 2회(0주, 4주) 개시용량을 투여한 후 3개월(12주) 간격으로 연간 4회에 걸쳐 피하주사제로 투여해야 한다.

얀센리서치&디벨럽먼트의 테렌스 루니(Terence Rooney) 류마티스질환 및 산모‧태아질환 담당 부사장은 “우리는 활동성 연소성(年少性) 건선성관절염이 드물게 나타나는 데다 관절부종과 피부병변을 포함한 증상들을 수반하면서 증상과 중증도가 매우 위중하게 나타나 도전적인 염증성 질환임을 인식하고 있다”며 “소아 환자로 스텔라라의 적용 연령이 확대됨에 따라 유소년 환자의 미충족 의료수요에 부응하고, 의사에게 유효성 및 안전성이 탄탄하게 확립되면서도 절실하게 필요한 치료 대안을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.

FDA는 약물체내동태 자료, 중등도~중증의 유소아 및 성인 판상형건선 환자와 성인 활동성 건선성관절염 환자를 대상으로 한 다수의 3상 임상시험에서 확보된 ‘스텔라라’의 효능 및 안전성 프로필을 외삽(extrapolation)해 추론한 내용을 근거로 적응증 추가를 승인했다.

외삽 자료 분석 결과 활동성 건선성관절염을 동반한 소아 판상형건선 환자에서 스텔라라의 약물체내동태는 활동성 건선성관절염을 동반하지 않은 소아 판상형건선 환자뿐만 아니라 중등도~중증의 성인 판상형건선 환자 또는 성인 활동성 건선성관절염 환자를 대상으로 한 스텔라라의 3상 임상시험에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.

이와 함께 소아 건선성관절염 환자는 활동성 건선성관절염을 동반한 소아 판상형건선 환자와 일반적인 유효성 평가지표가 유사하게 나타났다. 

얀센사이언티픽어페어스의 제니퍼 데이비슨(Jennifer Davidson) 면역학 사업부 부사장은 “2020년 7월 중등도~중증의 6세 이상 소아 판상형건선 적응증을 허가받은 데 이어 이번에 6세 이상의 소아 활동성 건선성관절염 환자들을 대상으로 스텔라라를 사용할 수 있도록 승인받은 것은 2009년 첫 허가 이후 지속된 임상시험과 임상현장 입증을 통해 유효성 및 안전성을 더욱 탄탄하게 다져왔음을 의미한다”고 강조했다.