일본 쿄와기린(Kyowa Kirin)과 미국 제약회사 메이파마(MEI Pharma)는 B세포 악성종양 중 여포성림프종(소포성림프종) 환자를 위한 경구용 1일 1회 치료제로 공동 개발 중인 PI3K δ(델타) 억제제인 잔델리십(zandelisib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인에 필요한 추가 임상시험 자료를 제출하라는 권고를 받았다고 24일(현지시각) 발표했다.

양사는 단일군 임상 2상 TIDAL 연구 데이터를 기반으로 잔델리십의 가속승인을 추진해왔다. FDA는 양사 관계자와의 회의에서 잔델리십을 포함한 PI3K 억제제 신약후보물질의 유효성과 안전성을 적절하게 평가하기 위해 무작위 배정, 위약 대조 방식의 3상 임상시험이 필요하다는 입장을 전달했다.

이런 입장에 따라 FDA는 2상 TIDAL 연구를 기반으로 한 신약승인신청을 수용하지 않고 현재 진행 중인 무작위 3상 COASTAL 연구를 계획대로 계속 수행할 것을 촉구했다.

쿄와기린과 MEI파마는 FDA의 권고에 따라 단일군 임상 2상 TIDAL 연구를 기반으로 FDA에 신약 승인 신청서를 제출하지 않기로 결정했다. 또 FDA가 60mg을 간헐적하는 투여하는 용량요법 계획이 합리적으로 보인다고 언급했지만 현재 용량 및 요법을 추가로 뒷받침하는 용량 탐색을 계속 수행할 방침이다.

잔델리십은 TIDAL 임상에서 최소 두 가지 이상의 전신요법을 받은 여포성림프종 환자의 단독요법으로 평가받았다. 

MEI파마의 대니얼 골드(Daniel P. Gold) 최고경영자는 “단일군 연구만을 기반으로 한 PI3K 억제제의 유익성과 위험성 평가에 대한 FDA의 현재 입장은 최근 잔델리십 회의에서 FDA가 우리에게 전달한 입장과 오는 4월 21일로 예정된 ODAC 회의에서 논의할 PI3K 억제제 계열이 효능과 안전성에 대한 적절한 증거를 입증하는 데 무작위 데이터가 필요하다는 견해에서 비롯된 것으로 보인다”고 평가했다. 이어 “FDA 회의의 결과는 실망스러운 전개”라며 “그럼에도 불구하고 무작위 데이터를 활용해 가장 신속한 승인 경로를 제공하고 환자를 도울 수 있는 잔델리십의 잠재력을 입증할 수 있는 옵션을 고려하면서 임상 3상 COASTAL 연구에 계속 초점을 맞출 것”이라고 강조했다.

MEI파마는 2024년에 COASTAL 연구 등록을 완료하는 데 충분한 현금을 보유하고 있다고 설명했다. 하지만 이 소식이 전해진 이후 MEI파마 주가는 65%가량 급락했다.