얀센바이오텍(Janssen Biotech)과 중국 레전드바이오텍(Legend Biotech)이 공동 개발한 CAR-T 치료제 ‘실타셀’(Cilta-cel 성분명 실타캅타진 오토류셀, ciltacabtagene autoleucel, 개발코드명 LCAR-B38M)의 미국 식품의약국(FDA) 시판승인이 3개월 연기됐다.  

이에 따라 지난 3월 26일 다발성골수종 치료제로 FDA 승인을 받은 브리스톨마이어스스큅(BMS)과 블루버드바이오(Bluebird bio)의 BCMA 표적 세포 기반 유전자 치료제인 ‘아베크마’(Abecma: 성분명 이데캅타진 비클류셀, idecabtagene vicleucel, 코드명 bb2121, 별칭 이데셀, ide-cel)보다 시판이 1년 이상 뒤처질 전망이다. 

얀센은 1일(현지시각) FDA가 실타셀의 생물학적제제승인신청(BLA)에 대한 새로운 분석방법에 대한 검토에 더 많은 시간이 필요하다며 처방약생산자수수료법(PDUFA) 날짜를 2022년 2월 28일로 당초 예정일보다 3개월 연장한다고 발표했다. FDA는 이번 기간 연장과 관련 추가 임상 데이터를 요구하지 않았다.

실타셀은 두 개의 B세포성숙항원(BCMA)을 표적하는 단일 도메인 항체로서, 구조적으로 차별화된 CAR-T 치료제다. 재발성 또는 불응성 다발성골수종 치료제로 개발되고 있다.

레전드는 2017년 6월 미국임상종양학회(American Society of Clinical Oncology, ASCO) 연례회의에서 실타젠의 효과를 발표했다. 만만찮은 다크호스라는 평가를 받았다. 6개월 뒤인 그 해 12월 얀센은 3억5000만달러를 레전드에 선지급하고 중국 외 전세계 권리를 획득했다. FDA는 지난해 12월부터 실타셀의 순차 심사(롤링 리뷰)에 들어갔으며 지난 5월 우선심사 대상으로 지정했다. 

얀센은 올해 6월 열린 ASCO 2021에서 실타셀의 재발성 또는 불응성 다발성골수종에 대한 더 향상된 효과를 소개했다. 세 차례 이상 치료를 받았거나 프로테아좀 억제제와 면역조절약물, 항-CD38 항체에 반응하지 않는, 사전에 치료를 많이 받은 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 1b/2상 CARTITUDE-1 연구의 중앙값 18개월 간의 추적관찰 결과 전체 피험자 97명 중 전체반응률(ORR)은 98%(96명)였다. 80%가 엄격한 완전관해(sCR)를 달성했다. 이는 지난해 열린 미국혈액학회 학술대회(ASH 2020)에서 보고된 67%보다 더 높은 수준이었으며, 시간이 지남에 따라 반응이 강해졌다. 

한편 선발 경쟁약인 아베크마는 127명의 재발성 불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 한 2상 임상에서 ORR 72%, sCR 28%로서 표면상 실타셀보다는 밀린다.