미국 미네소타주 보데트(Baudette) 소재 아니파마슈티컬스(ANI Pharmaceuticals, 나스닥 ANIP)는 1일(현지시각) 자가면역질환 신약 ‘코르트로핀-젤’(Cortrophin™ Gel, 성분명 부신피질자극호르몬, adrenocorticotropic hormone, ACTH)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 보충적 신약승인(sNDA)을 받았다고 발표했다. 아니파마는 2022년 1분기 초 본격 출시할 예정이다. 

코르트로핀 젤은 피하 또는 근육에 주사하는 저장형 ACTH로서 정맥주사를 해서는 안 된다. 특발성 요독증이 없거나 홍반성 루푸스로 인한 요독증이 없는 신증후군으로 인한 이뇨 또는 단백뇨 완화 유도, 다발성경화증(MS) 및 류마티스관절염(RA)의 급성 악화 등 특정 만성 자가면역질환 치료제로 승인받았다. 

이밖에 소아 류마티스, 건선성 관절염, 강직성 척추염, 급성 통풍성 관절염 등에 단기간 보조요법제로 승인됐다. 또 전신성 홍반성 루푸스와 전신성 피부근염(polymyositis, 다발근염)의 악화 개선 및 유지 치료제로 사용된다. 이밖에 중증 다형 홍반(스티븐스-존슨증후군) 및 중증 건선; 아토피 피부염과 혈청병; 알레르기 결막염·각막염·홍채염·홍채모양근염, 미만성 후포도막염 및 맥락막염, 시신경염, 맥락망막염(chorioretinitis), 전안부 염증과 같이 눈과 눈 부속기에 영향을 미치는 심각한 급성 및 만성 알레르기 및 염증 상태; 유증상 유육종증(sarcoidosis) 등의 치료제로 허가됐다.

코르트로핀도 엄연히 스테로이드의 일종이기 때문에 골다공증, 전신적 진균감염, 수술 직후, 안구 단순포진, 소화성 궤양의 과거 및 현재 병력, 울혈성 심부전증, 고혈압, 원발성 부신피질 부전, 부신피질 과기능에는 사용해서는 안 된다.

니힐 랄와니(Nikhil Lalwani) 아니파마 회장 겸 CEO는 이날 ”이번 승인은 신증후군, 다발성경화증, 류마티스관절염 환자들에게 필요한 옵션을 제공한다”며 ”이들 질병으로 피폐해진 환자들에게 이미 확립된 치료제인 코르트로핀 젤을 제공하게 돼 기쁘다”고 말했다.

이 회사 최고의학책임자인 메리 파오 세이데만(Mary Pao Seideman) 박사는 ”기존 스테로이드 제제에 불응성 또는 불내성을 가진 환자는 장기간 사용으로 인한 진행성 장기 손상 위험성을 안고 있어 새로운 대안이 필요했다”며 ”30년 넘게 ACTH 범주에서 이용 가능한 치료제는 단 하나뿐이었으며, 코르트로핀 젤의 FDA 승인으로 환자들은 새로운 치료 접근 방법을 갖게 됐다”고 말했다.

코르트로핀 젤은 1954년에 54개 이상의 적응증을 포함한 특정 만성 자가면역 질환 치료용으로 FDA의 승인을 받았지만 1980년대에 사용이 중단됐다. 아니파마는 2016년 미국 머크(MSD)로부터 코르트로핀 젤을 인수했으며 지난 5년 동안 투자와 개발을 거쳐 제조 공정을 다시 수립했다. 2021년 6월 FDA에 sNDA를 제출했다.