다케다가 지난 4일 셀렉타바이오사이언스(Selecta Biosciences), 12일 포세이다테라퓨틱스(Poseida Therapeutics)와 유전차 치료제 공동 개발 제휴를 맺은 데 이어 13일에도 미국 워싱턴주 시애틀에 본사를 둔 이뮤소프트(Immusoft)와 중추신경계(CNS) 발현 및 합병증이 있는 희귀 유전대사질환에 대한 세포치료제를 공동 개발, 상용화하기 위해 제휴했다. 

양사의 공동 연구 및 라이선스 계약은 다케다가 이뮤소프트의 독자적 기술 플랫폼인 ISP(Immune System Programming)을 활용하기 위해서다. 계약에 따라 다케다는 이뮤소프트에 비공개 수수료와 연구지원 자금을 선불로 지불키로 했다. 이뮤소프트는 9억달러 이상의 옵션 수수료와 마일스톤(성과보수)를 받을 권리를 챙겼다.

다케다는 임상시험 전에 이뮤소프트의 신약후보를 독점적으로 라이선스하는 옵션을 선택했다. 이뮤소프트는 파트너십을 통해 나오는 상용 제품에 대해 계층형 로열티를 받을 수 있다. 다케다는 지속적인 전임상 및 임상 개발, 상용화를 분담하게 된다. 

이뮤소프트의 CEO인 션 에인스워스(Sean Ainsworth)는 “희귀질환 치료제 분야에서 인정받는 글로벌 리더인 다케다와 협력하게 돼 매우 기쁘다”며 “이는 이뮤소프트가 개척한 새로운 접근 방식인 치료단백질 전달을 위한 바이오팩토리로서 B세포를 활용하는 우리의 선도적 위치를 향상시킬 것”이라고 말했다. ISP 기술은 환자가 선택할 수 있는 옵션이 제한된 질병의 치료법을 추가로 개발하는 데 상당한 자원을 제공할 것으로 기대된다.

ISP 플랫폼은 B 세포를 수정하고 유전자 암호화 치료법을 전달하도록 지시한다. 양사 간 파트너십은 혈액-뇌 장벽을 가로질러 전달될 수 있는 치료법 개발에 중점을 두게 된다. 이뮤소프트는 유전적으로 더 내구성이 있고 재투여가 가능한 세포치료제를 창출하기 위해 새로운 접근 방식을 연구하고 있다.

주로 임상시험승인신청(IND) 추진 또는 발굴 단계에 있는 이뮤소프프의 파이프라인에는 헐러증후군(Hurler syndrome, MPS I 및 MPS II), 근위축성측삭경화증(筋萎縮性側索硬化症 amyotrophic lateral sclerosis, ALS), 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, 폼페병(Pompe, disease), 고셔병(Gaucher disease) 등에 대한 신약후보가 있다. 

다케다 희귀질환 신약발굴팀의 책임자인 마두 나타라잔(Madhu Natarajan)은 “다케다는 희귀 유전질환 및 혈액질환에 대한 차세대 유전자 및 세포 치료제를 확보하겠다는 야망을 발전시키기 위해 발굴 단계 초기의 혁신적인 회사와 협력할 뿐만 아니라 내부 역량을 지속적으로 구축하고 있다”며 “이뮤소프트와 협력해 희귀 신경대사질환에 대한 혁신적인 치료제 개발을 위한 중추신경계에서 ISP 기술이 입증받기를 희망한다”고 말했다.