애브비는 미국 메릴랜드주 록빌에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 리젠엑스바이오(Regenxbio)와 습성 노인성황반변성(wet age-related macular degeneration, wet AMD), 당뇨병성 망막병증(diabetic retinopathy, DR) 단회 유전자 치료제 ‘RGX-314’를 공동으로 개발‧발매하기 위해 제휴계약을 체결했다고 13일(현지시각) 발표했다.

‘RGX-314’는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 항체 단편을 인코딩하는 NAV AAV8 벡터로 구성돼 있다. 망막 내 비정상 새 혈관이 자라게 하고 망막의 체액 축적에 기여하는 VEGF 경로를 억제하는 것으로 여겨진다. 현재 표준화된 망막하 전달 외에 새로운 맥락막 위 공간 전달 등 2가지 투여 경로를 연구 중이다. 리젠엑스바이오는 맥락막 위 공간을 퉁한 유전자치료제 전달을 위해 클리어사이드바이오메디컬(Clearside Biomedical)로부터 SCS Microinjector® 독점기술을 도입해 임상 중이다. 

리젠엑스바이오는 망막 하 약물전달방법을 이용해 습성 노화 관련 황반변성 환자들에게서 나타내는 효과를 평가하기 위한 1건의 3상 임상시험을 진행 중이다. 이와 함께 습성 노화 관련 황반변성 및 당뇨병성 망막병증 환자들을 대상으로 진료실 내 맥락막 위 공간(suprachoroidal) 약물전달방법을 이용한 2건의 2상 임상도 병행하고 있다. 

양사 간 합의에 따라 리젠엑스바이오 측은 현재 진행 중인 ‘RGX-314’의 임상시험을 완수키로 했다. 아울러  양사는 습성 AMD와 관련된 ‘RGX-314’의 망막하 투여 두 번째 3상 임상시험을 비롯해 추가로 미래에 진행할 임상시험의 비용을 분담키로 했다.

애브비 측은 글로벌 시장에서 ‘RGX-314’의 임상개발 및 상용화 부분을 주도적으로 진행키로 했다. 리젠엑스는 미국내 상용화(영업)에 공동 참여키로 했다. 

애브비의 톰 허드슨(Tom Hudson) 연구‧개발 담당 부회장 겸 최고 과학책임자는 “애브비가 난치성 망막질환 환자들을 위한 솔루션을 찾고, 시력손상이나 파괴적인 시력상실로부터 환자들을 보호하는 데 심혈을 기울이고 있다”면서 “리젠엑스바이오 측과 협력을 통해 망막질환 관련 시력상실로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들에게 괄목할 만한 영향을 줄 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

리젠엑스바이오의 케네스 밀스(Kenneth T. Mills) 대표는 “애브비가 리젠엑스바이오에 강력하고 상호보완적인 파트너가 될 수 있을 것”이라며 “안과질환 치료 분야에서 애브비 측이 보유한 글로벌 개발‧상용화 인프라를 우리가 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제의 임상개발 분야에서 보유하고 있는 노하우 및 심도깊은 사내 제조지식을 결합시켜 ‘RGX-314’의 후속개발을 지속해 나가고자 한다”고 말했다.

양사 간 합의에 따라 애브비 측은 3억7000만달러의 선불 계약금을 리젠엑스바이오에 지급하고 향후 개발, 허가 취득, 제품 출시 등이 진척되면 최대 13억8000만달러를 추가로 제공키로 했다. 또 미국 시장에서 발생하는 이윤을 1대1로 동등하게 나눠 갖기로 했다.

미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 창출된 ‘RGX-314’의 매출실적과 관련해서는 애브비 측이 단계별 로열티를 리젠엑스바이오에 건네기로 했다. 제조 및 공급 부문은 미국 시장은 리젠엑스바이오가, 미국 외 시장은 애브비가 분담키로 했다. 양사 합의에 따른 후속절차는 올해 말경 마무리될 전망이다.