미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 줄기세포치료제 연구개발 전문기업인 블루락테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)는 만능 줄기세포 유도 도파민 작용성 뉴런치료제 신약후보물질 ‘DA01’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙’ 심사 대상으로 지정됐다고 19일(현지시각) 발표했다. 

바이엘은 2016년 캐나다 토론토 그레이트레이크(Great Lakes) 소재 블루락을 창업투자사인 버산트벤처(Versant Ventures) 등과 함께 합작법인 형태로 설립했다. 이어 2019년 8월 8일 6억달러(선불금 2.4억달러, 마일스톤 3.6억달러)를 투입해 블루락 나머지 지분 59.2%를 전부 인수했다.

‘DA01’은 진행성 파킨슨병 치료제로 개발되고 있으며 현재 임상 1상을 준비 중이다. 블루락의 요아힘 프루비스(Joachim Fruebis) 최고개발책임자(CDO)는 “이번 패스트트랙 지정은 의미 있는 진전”이라며 “파킨슨병 세포치료제 임상개발 과정이 가속화될 수 있을 것”이라고 말했다. 이어 “삶을 피폐하게 질환을 역전시키는 진정한 세포치료제를 창출하기 위한 사명을 이루기 위해 한 걸음 더 나간 것”이라고 덧붙였다.

‘DA01’의 1상은 미국과 캐나다에서 10명의 피험자들을 모집해 시작한다. 1차 평가지표는 세포치료제 이식 후 1년차 시점에서 ‘DA01’의 안전성 및 내약성이다.

2차 평가지표는 이식 후 1년차 및 2년차 시점에서 이식된 세포의 생존율과 환자의 운동기능에 미친 영향이다. 2년차에는 지속적인 안전성 및 내약성, 이식 적합성을 평가한다.

농약 등 농화학기업으로 전환하다가 낭패를 보고 있는 바이엘은 작년 10월 26일 40억달러를 들여 미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(Research Triangle Park) 소재 유전자치료제 전문 개발사인 애스클레피오스바이오파마슈티컬(Asklepios BioPharmaceutical, 일명 애스크바이오)를 전격 인수했다.

또 앞서 작년 6월 23일에는 바이엘의 미국 자회사인 센추리테라퓨틱스(Century Therapeutics)가 교모세포종(glioblastoma, 또는 교아세포종, GBM)에 대한 키메릭항원수용체-T세포치료제(CAR-T) 파이프라인을 갖고 있는 엠피리카테라퓨틱스(Empirica Therapeutics)를 인수했다. 이같은 세포치료제 또는 유전자치료제 기업의 잇단 인수는 농화학기업으로 변신하려다 놓친 제약 바이오 분야의 기회들을 되살리려는 안간힘으로 분석된다.