미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크에 근거를 둔 유전자치료제 전문회사인 아스클레피오스바이오파마슈티컬(Asklepios BioPharmaceutical, 일명 애스크바이오)의 전임상 및 임상 단계 신약후보물질인 ‘LION-101’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 의약품으로 28일(현지시각) 지정됐다.  

아스클레피오스는 그리스 신화에 등장하는 의신(醫神)을 말하며, 작년 10월 바이엘이 지분 전부를 최대 40억달러에 인수했다. 현재 독립적인 경영을 하고 있다. 

‘LION-101’은 2I/R9형 지대형 근이영양증(肢帶型筋異營養症, Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9, LGMD2I/R9) 치료를 위한 단회성 정맥주사제로 개발되고 있다. 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 기반 운반체(vector)의 일종이다. 

FDA는 최근 2I/R9 유전자형 지대형근이영양증을 확진받은 청소년 및 성인환자들에게 ‘LION-101’을 1회 정맥주사했을 때 나타나는 안전성, 내약성, 유효성을 평가하는 다기관 임상 1/2상을 승인한 바 있다. 이 회사는 내년 상반기 중 임상에 착수할 예정이다.

LGMD는 사지근육, 특히 엉덩이 근육과 어깨 근육이 점진적으로 약해지는 유전질환으로, 16개 아형의 변이에 의해 나타난다. 근육 약화와 위축은 진행성이고, 몸의 다른 근육으로 영향이 확산될 수 있다. 아형의 진행은 발병 나이, 강도, 증상에 따라 같은 가족 내 구성원들 사이에서조차 매우 다양하게 나타날 수 있다. 일부는 빠르게, 일부는 아주 천천히 진행될 수 있다. 대체적으로 시간이 흐름에 따라 증상이 악화돼 증상이 처음 발생한 후 23~26년 후에는 휠체어에 의존해야 하게 된다. 다만 일부는 경도 증상을 장기간 유지하기도 한다. 여러 아형 중 2I/R9형 지대형 근이영양증은 FKRP 유전자의 변이에 의해 발생한다. 

아스클레피오스의 공동 설립자이자 CEO인 셰일라 미하일(Sheila Mikhail)은 “이번 패스트트랙 지정은 FDA가 심각한 미충족 의학적 수요를 채우기 위해 새로운 치료제 개발을 촉진하기 위한 것”이라며 “치명적인 질병을 앓고 있는 LGMD2I/R9 커뮤니티의 환자와 가족에게 새로운 치료 옵션을 제공하기를 희망한다”고 말했다. 

중국 베이징에 소재한 이노케어파마(InnoCare Pharma)는 자사의 BTK억제제 오렐라브루티닙(orelabrutinib/ICP-022)이 FDA로부터 외투세포림프종(​Mantle Cell Lymphoma, MCL)의 혁신치료제 지정을 받았다고 28일(미국 현지시각) 발표했다. 앞서 지난해 12월엔 미국에서 희귀의약품으로 지정받았다. 

오렐라브루티닙은 지난해 12월 중국에서 재발성 불응성 만성림프구성백혈병(CLL) 및 소림프구성림프종(SLL) 및 불응성 외투세포림프종에 대한 적응증을 승인받았다. 

중국 내 허가는 재발성 CLL 환자 80명(SLL 환자 10명 포함)을 대상으로 6.3개월(중앙값) 추적조사해 78명의 반응을 평가한 결과 오렐라브루티닙 투약군이 87.9%의 객관적반응률, 93.9%의 질병통제율(DCR)을 보인 데 따라 이뤄졌다. 완전관해는 10%에서 나타났다. 부작용은 혈소판감소증과 호중구감소증 등이다.

BTK억제제로는 얀센의  ‘임브루비카’(Imbruvica, 성분명 이브루티닙 Ibrutinib), 중국 베이진의  ‘브루킨사’(Brukinsa, 성분명 자누브루티닙 Zanubrutinib), 아스트라제네카의  ‘칼퀜스’(Calquence, 성분명 아칼라브루티닙 Acalabrutinib)’ 등이 경쟁하고 있다. 국내에는 임브루비카와 칼퀜스가 허가돼 있다. 

브루킨사는 FDA 혁신치료제로 처음 지정받은 중국제 암 치료제다. 2019년 11월 과거 치료 전적이 있는 외투세포림프종에 대한 적응증을 FDA로부터 가속승인을 통해 획득했다. 그만큼 중국이 BTK 억제제에서 강세를 보이고 있다. 

이노케어파마의 2세대 FGFR억제제 구나그라티닙(gunagratinib, ICP-192)도 지난 17일 FDA로부터 담관암 희귀의약품으로 지정받았다.