미국 메릴랜드주 록빌에 소재한 프로메틱바이오테라퓨틱스(ProMetic Biotherapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)가 자사의 제1형 플라스미노겐 결핍증 치료제 ‘라이플라짐’(Ryplazim 성분명 인간플라스미노겐-tmvh, human plasminogen-tvmh)를 승인했다고 4일(현지시각) 발표했다.  

프로메틱은 영국 캠브리지 및 캐나다 퀘벡주 라발(LAVAL)에 본부를 둔  리미널바이오사이언스(Liminal BioSciences)의 자회사다. 

저플라스미노겐혈증으로도 불리는 1형 플라스미노겐 결핍증은 혈전 형성을 억제하고 녹이는 역할을 하는 플라스민의 활성화되기 이전의 전단계 플라스미노겐이 부족해 혈전과 혈관 외 섬유소(fibrin) 응고를 용해하는 게 어려워지는 질환이다. 플라스미노겐이 결핍되면 피브린이 체내에 축적돼 정상적인 조직과 장기가 손상될 수 있고 안구에 영향을 미치며 시력상실로까지 이어지는 희귀 유전성질환이다. 

라이플라짐의 주성분은 플라스미노겐으로 체내 혈장에 존재하는 것을 고순도로 정제한 것이다. 

이 약의 유효성 및 안전성은 플라스미노겐 활성도가 정상의 5~45% 수준인 15명의 소아 및 성인 제1형 플라스미노겐 결핍증 환자를 대상으로 진행된 1건의 단일군, 표지개방 임상시험을 통해 평가됐다.

피험자들은 48주 동안 2~4일 간격으로 라이플라짐을 맞았다. 치료 성공 여부를 병변의 수/크기나 기능적 영향이 기저치 대비 50% 이상 개선된 것으로 기준으로 삼은 결과 모든 환자가 충족했다. 또 이 기간 증상이 재발하거나 새로운 병변이 나타나지 않았다.

라이플라짐의 가장 심각한 부작용은 출혈로 투여 도중이나 후에 4시간 동안 환자를 모니터링해야 한다. 조직의 가피(痂皮, Sloughing)로 기관지에 병변이 생기면서 호흡곤란이 나타날 수 있으므로 역시 적절한 관찰이 요구된다.  

이밖에 환자의 20% 이상에서 흔하게 나타난 부작용은 복통, 팽만감, 구역, 다리통증, 피로, 변비, 구강건조, 두통, 현훈, 관절통, 요통 등이었다. 

라이플라짐은 사람의 혈장에서 추출된 것이므로 바이러스나 변종 크로이츠펠트-야콥병(vCJD) 같은 감염원에 환자가 노출될 위험이 있다. 타인의 단백질이므로 아나필락시스를 포함한 과민반응이 초래될 수도 있다. 

FDA는 라이플라짐을 ‘희귀의약품’, ‘희귀소아질환의약품’으로 지정했고 프로메틱에 ‘우선심사 바우처’(PRV)를 지급했다. PRV는 후속 개발약이 우선심사를 받을 수 있는 권한을 부여하는데, 타사에 대가를 받고 양도할 수 있다.