- mRNA로 체내서 유전자 조절, 기성형 치료제 노려 … 체외 유전자 조작 맟춤형인 CAR-T와 대조적
프랑스의 다국적제약사 사노피가 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 타이달테라퓨틱스(Tidal Therapeutics)를 4억7000만달러에 인수한다고 지난 9일(현지시각) 발표했다. 1억6000만달러를 선불로 지불하고 마일스톤으로 3억1000만 달러를 보장했다.
타이달은 2019년 설립됐으나 홈페이지도 없을 정도로 알려진 정보가 없는 회사다. 캠브리지의 생명공학 스타트업 비영리회사인 랩센트럴(LabCentral)은 2013년에 출범했다. 캠브리지시와 하버드대 캠퍼스로부터 10만평방피트(9290㎡)의 부지를 제공받아 실험실과 사무실 공간을 제공하고 있다. 의 지원을 받았다. 연구단지에 입주해 있다. 매사추세츠생명과학센터의 두 가지 보조금을 통해 각각 500만달러를 지원했다.
타이달은 미션바이오캐피털(Mission BioCapital)로부터 시드머니를 받았고 이후 RA Capital, New Enterprise Associates, 골수종투자펀드(Myeloma Investment Fund), 다발성골수종연구재단(Multiple Myeloma Research Foundation) 등의 투자 또는 자선기금을 얻었다. 이어 MRL Ventures 및 AbbVie Ventures가 투자에 합류했다.
사노피는 보도자료에서 타이달은 면역세포를 재(再)프로그래밍할 수 있는 mRNA를 신체에 전달할 수 있는 나노입자를 개발 중이라고 소개했다. 그러나 구체적인 기술 내용과 목표로 삼은 면역세포의 유형은 설명하지 않았다. 다만 암과 면역질환 치료제를 개발 중이며 현재 신약후보물질이 특정 암에서 전임상시험을 진행 중이라고만 밝혔다.
사노피는 mRNA 백신 개발에 성공한 화이자와 모더나에 자극받아 지난해부터 이 기술을 습득하는 데 관심을 두고 있다. 타이달도 mRNA가 세포에 들어가 원하는 단백질을 생산할 수 있도록 하는 유전자 스크립트 활용 신약개발 기술을 갖고 있는 것으로 알려졌다.
사노피는 “타이달의 기술은 체내에 지정된 유형의 세포에 선택적으로 mRNA란 화물을 선택적으로 전달할 수 있다”며 “이 기술은 당초 특정 유형의 면역 세포가 신체 내부에서만 조작될 수 있게 초점을 맞춘 것으로 신체 외부에서 세포를 조작하는 CAR-T 치료제와 방식은 다르되 효과는 유사하도록 설계됐다”고 말했다. .
CAR-T 치료제는 환자로부터 혈액을 채취해 실험실로 보낸 다음 T세포만 분리한다. 중화된 약독화 바이러스(운반체)를 통해 T세포는 표면에 키메라항원수용체(CAR)를 생성하도록 유전자 조작을 받는다. CAR는 T세포가 암세포의 특정 단백질이나 항원을 인식하고 부착해 공격할 수 있도록 유도한다. 이렇게 만들어진 CAR-T 치료제는 환자에 재주입돼 살아 있는 상태로 환자의 몸에서 계속 증식해 암을 공격하게 된다.
타이달의 기술은 다시 말해 유전자치료 또는 신종코로나바이러스감염증(COVID-19, 코로나19) mRNA 백신과 유사하게 mRNA가 세포에 통합돼 원하는 속성을 단백질을 증식하도록 설계돼 있다.
사노피의 글로벌 최고과학책임자인 프랑크 네슬(Frank Nestle)은 “타이달의 차세대 기성 치료제(맞춤치료제의 반대) 접근 방식이 CAR-T 세포치료제를 훨씬 더 광범위한 환자 집단에 제공할 수 있게 할 것으로 기대한다”며 “기본 mRNA 표적화 플랫폼이 다양한 종양 및 자가면역질환에 걸쳐 파괴적인 치료 접근법을 창출할 것으로 믿는다”고 말했다.
사노피는 이날 또 지난 1월 11일 14억5000만달러(11억달러 선불금, 3억5000만달러 마일스톤)에 인수한 영국의 키맙(Kymab Group Ltd) 인수를 완료했다고 발표했다. 키맙은 면역매개질환 및 면역종양학 치료제에 초첨을 맞춘 단일클론항체 개발 전문기업이다. OX40L(리간드)에 결합하는 KY1005는 아토피피부염을 겨냥하고 있다.
이번 거래는 당뇨병과 심혈관질환 치료제에 중점을 뒀던 사노피가 지속적으로 암과 면역질환(염증성질환)으로 무게 중심을 옮기려 노력하고 있음을 다시 한번 보여준다.
사노피는 2015년 11월에 화이자의 코로나19백신을 개발해준 바이오엔텍(BioNTech)과 면역항암제를 개발하려는 계약을 맺은 바 있다.
트랜스레이트 바이오(Translate Bio)와 각각 암 및 전염병 관련 제휴를 맺었다. 지난해 11월에는 네덜란드 생명공학기업으로 NK세포치료제를 전문 개발하는 키아디스파마(Kiadis Pharma)를 3억5900만달러에 인수했다.
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