한국노바티스는 만성골수성백혈병 타시그나(성분명 닐로티닙,nilotinib)가 7월 1일부터 건강보험급여가 적용돼 새로 진단된 만성골수성백혈병 환자에게 치료제의 선택 폭이 넓어졌다. 타시그나는 2007년 10월 식품의약품안전청으로부터 글리벡(이매티닙, imatinib) 치료에 내성 혹은 불내약성을 보이는 만성기 혹은 가속기 만성골수성백혈병 성인 환자의 치료제로 승인받았고, 2010년 12월에는 새롭게 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 만성기 환자의 1차 치료제로 인정받은 약이다. 국내에는 2012년 1월 출시됐다.
타시그나는 전세계 217개 의료기관에서 846명의 환자들을 대상으로 진행한 임상시험에서 기존 약물보다 뛰어난 효과와 안전성을 입증했다. 타시그나 300mg 1일2회 투여군(282명), 타시그나 400mg 1일2회 투여군(281명),글리벡 400mg 1일1회 복용군(283명) 등 3그룹으로 나눠 진행한 임상결과 3년 생존율은 각각 95.1%, 97.0%, 94.0%로 타시그나 투여군이 상대적으로 높았다. 백혈병과 관련한 직접 사망자수는 각각 5명, 4명, 14명으로 역시 타시그나 투여군이 우위에 있었다.
김동욱 가톨릭대 서울성모병원 혈액내과 교수는 “타시그나는 약물분자구조상 기존 치료제 글리벡보다 백혈병 유발 암유전자에 더 정확하게 작용하여 더 빠른 반응률을 나타내고, 만성골수성백혈병(CML)의 진행을 유의하게 낮춰주는 최적의 치료제”라며 “타시그나를 통해 CML 완치의 첫 걸음이 시작됐다”고 말했다.
임상시험 결과 투여 12개월 후의 주요분자학적반응(MMR: Major Molecular Response)과 24개월 후의 지속적인 주요분자학적 반응에서 모두 타시그나가 글리벡보다 우위에 있었다. MMR은 불필요한 암 유전자(Bcr-Abl)의 감소 혹은 처음 진단 시 평균 암유전자 수치보다 1000분의 1수준 이하로 감소된 것을 의미한다.
만성골수성백혈병 치료의 핵심은 만성기 환자가 가속기나 급성기로의 진행을 막는 것으로, 타시그나는 장기간 임상연구를 통해 질환의 진행을 막는데 있어 글리벡보다 뛰어난 효과와 안전성을 입증한 바 있다.
특히 최근 네덜란드 암스테르담에서 열린 제 17회 유럽혈액학회에서 발표된 타시그나 제 3상 임상시험 연구결과에 따르면 만성골수성백혈병 환자가 가속기나 급성기에 이르렀을 경우 1년 이내 사망하는 것으로 나타났으나, 타시그나의 우수한 진행 억제 효과로 인해 타시그나를 복용한 환자의 99% 이상이 가속기나 급성기로 진행되지 않음이 확인됐다.
타시그나는 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성인 만성골수성백혈병 만성기 환자를 위해 1일 2회, 1회에 300㎎, 2차 요법으로 치료 시에는 1회 400㎎ 복용이 권장된다. 이번에 보험급여를 받은 타시그나 150㎎ 제형은 캡슐당 1만9701원이다.

백혈병은 크게 4종류로 나뉜다.만성 골수성,만성 림프구성,급성 골수성, 급성 림프구성이다.급성은 치료하지 않으면 수개월안에 사망한다.만성은 수년 이상 생존할 수 있는 경우다.급성에선 주로 미성숙 세포(주로 母세포),만성은 좀 더 성숙됐지만 완전하지 못한 세포가 나타난다.병든 백혈구의 세포 모양에 따라 골수성과 림프구성으로 나뉜다.림프구성은 림프구(B세포,T세포)의 기능과 모양에,골수성은 혈구 혈소판 단구 등을 만드는 골수의 기능에 이상이 있다.백혈병은 어떤 종류든 치료만 한다면 과거처럼 속수무책으로 수개월만에 사망하는 경우가 거의 없다.유전되거나 다른 사람에게 전염되는 경우도 없다.그러나 아직도 환자의 개별적인 발병원인을 알 수 없는 실정이다.
급성 백혈병은 거의 모든 연령층에서 발생하나 급성 림프구성은 소아에서 훨씬 많다.대개 빈혈 출혈경향 발열 등으로 발견되나 증상이 없는 경우도 있다.같은 급성이라도 림프구성과 골수성은 서로 다른 항암제를 사용하게 된다.대개 항암제 주사후 한달여 동안은 골수가 기능하지 않고 백혈구가 감소하므로 수혈과 무균실 격리,항생제 투여로 버티며 이후에도 이런 치료를 반복하게 된다.
최근 치료율이 높아진게 30∼50대 청장년에서 90%가량 발생하는 만성골수성백혈병이다. 환자의 90% 이상에서 ‘필라델피아 염색체’라 불리는 유전자 변이가 나타나며 이로 인해 혈액 세포가 비정상적으로 증가한다. 평소 별 이상이 없다가 빈혈,피로,체중감소,식욕부진,복부팽만 등 경미한 증상이 나타나거나 비장과 간장이 커져 우연히 발견되기 때문에 조기발견이나 예방이 사실상 불가능하다. 유전이나 가족력과 별 상관관계가 없으며 치료하지 않을 경우 최대 생존기간이 5년 정도인 것으로 알려져 있다.
만성골수성백혈병은 크게 만성기,가속기,급성기 3단계로 진행되는데 발병 초기 환자의 90% 이상이 만성기 상태이며 보통 3∼4년간 지속된다.이후 가속기를 지나면 골수의 30% 이상이 악성세포로 가득 차게 되고 하나의 미성숙 세포가 수백만 개의 쓸모 없는 백혈구를 생산하는 급성기로 전환된다.급성기는 유지기간이 3∼6개월에 불과해 환자의 생존을 위협하며 이 단계에서는 골수(조혈모세포)이식 외에는 대안이 없다.
만성골수성백혈병에는 한국노바티스의 ‘글리벡’과 ‘타시그나’,한국BMS의 ‘스프라이셀’(다사티닙, dasatinib) 등의 표적항암제를 조기에 써야 한다.글리벡에 내성을 보일 경우 타시그나나 스프라이셀이 대체약으로 추천될 수 있다.만성기에서 급성기로 이행되는 시기는 치료방법과 건강상태에 따라 수년∼10년 이상의 개인차를 보인다.불과 10년 전만해도 이 병에는 항암제화학요법,인터페론요법,골수이식이 주를 이뤘으나 2001년 이후 이들 먹는 표적항암제가 등장함으로써 정상세포를 파괴하지 않고 암세포만 골라서 공격할 수 있게 됐다.
이에 비해 만성림프구성 백혈병은 장노년층에서 주로 발생하며 별 증상없이 발견되는 경우가 대부분이다.진행이 느리며 완치는 어렵지만 치료제가 잘 듣는 편이다.