노바티스가 개발한 연 2회 투여 지질강하 피하주사제 '렉비오프리필드시린지주‘(성분명 인클리시란)가 첫 번째 급여 도전 만에 약제급여평가위원회를 통과했다.

허가·평가·협상 연계 2호 약제로 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 승인 받은 입센 ‘빌베이캡슐’(성분명 오데빅시바트)는 급여 평가에서 재심의가 결정됐다.

건강보험심사평가원은 지난 3일 2025년 제4차 약제급여평가위원회를 열고, 이 같은 심의 결과를 발표했다.

렉비오는 2024년 6월 20일 식품의약품안전처로부터 기존 치료에도 불충분한 원발성 고콜레스테롤혈증 (이형접합 가족형 및 비 가족형) 또는 혼합형 이상지질혈증을 가진 환자의 치료제로 허가받았다.

최대 내약 용량 스타틴으로 충분히 LDL-콜레스테롤(LDL-C)이 조절되지 않는 환자에서 스타틴 또는 다른 지질강하제(에제티미브 등)과 병용 투여하거나, 스타틴 불내성이거나 스타틴 금기 환자에서 단독 또는 다른 지질 저하요법제와 병용 투여할 수 있다.

렉비오는 소간섭 RNA(small interfering RNA, siRNA) 기술을 적용한 최초의 지질강하제로, PCSK9 단백질 생성 자체를 억제함으로써 LDL 콜레스테롤을 낮춘다. 기존 PCSK9 억제제들이 단백질을 차단하는 기전인 것과 달리, 인클리시란은 PCSK9 mRNA를 분해하여 단백질 생성 자체를 억제하는 기전을 가진다.

용법은 초기 1회 투여 후 3개월 후 1회, 이후 6개월마다 1회 투여하는 방식으로, 연 2회 투여만으로 지속적인 LDL-C 감소 효과를 기대할 수 있다. 주요 임상인 ORION-9, ORION-10, ORION-11 연구에서 50% 안팎의 LDL-C 감소 효과와 안정적인 프로파일을 입증했다.

다만 렉비오는 약평위를 조건부로 통과했다. 정부의 평가금액 이하 수용 시 급여 적정성이 있다고 판단했다. 따라서 노바티스가 해당 조건을 받아들이면, 이후 국민건강보험공단과의 약가 협상 후 보건복지부 건강보험정책심의위원회 의결을 걸처 보험급여를 받게 될 예정이다.

   PCSK9 억제 소간섭 RNA 기전의 고지혈증 치료제 '렉비오'

희귀의약품으로 허가·평가·협상 연계 제도를 통해 두 번째로 허가 받은 빌베이는 재심의 결정이 내려졌다.

빌베이는 2024년 8월 23일 식약처로부터 ‘생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC) 환자의 소양증 치료’에 허가를 받았다.

PFIC는 10만명 당 1명에서 발생하는 유전성 희귀질환이다. 담즙 배출에 관여하는 단백질 결함으로 인해 발병되며, 간 손상·간암·가려움증 등을 유발한다. 질병의 환자 수가 매우 적고, 적절한 치료 대안이 없어 빌베이가 허가·평가·협상 연계 제도 시범사업의 대상 약제로 선정됐다.

빌베이는 소장의 담즙산 수송체인 IBAT(ileal bile acid transporter)를 선택적으로 억제함으로써, 담즙산의 장간 순환을 차단하고 담즙산 축적에 따른 간손상과 가려움증 등을 완화하는 기전을 가진다.

식약처는 빌베이를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 우선 심사를 통해 신속 승인했지만, 약평위는 급여 타당성에 대해 재심의 필요성이 있다고 결정했다.