JW중외제약 '헴리브라'

JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제 '헴리브라'가 중증 A형 혈우병 환자들의 삶의 질을 크게 개선시켰다는 연구 결과를 발표했다.

이 연구는 최근 이탈리아 밀라노에서 열린 ‘유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)’에서 공개됐다. EAHAD는 혈우병과 출혈성 질환 분야의 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사로, 전 세계 의료 전문가와 연구자들이 참석해 관련 정보를 교환하는 자리다.

이번 연구는 스웨덴 룬드대학교의 얀 아스테르마르크 교수 연구팀이 주도했다. 연구팀은 24주 이상 8인자 제제를 사용해 예방요법을 받은 중증 A형 혈우병 환자 28명(성인 16명, 청소년 12명)을 대상으로 48주간 헴리브라를 투약한 후, 삶의 질과 출혈 변화를 분석했다. 그 결과, 헴리브라는 신체 활동 수준과 관절 건강을 안정적으로 유지하며, 출혈 발생이 크게 줄어드는 효과를 보였다.

또한, 연구에 따르면 일상생활과 사회‧여가 활동에서 출혈에 대한 걱정이나 불편함이 크게 줄어든 것으로 나타났다. 특히 성인의 55.7%, 청소년의 33.4%가 치료가 편해졌다고 응답했다.

92%의 참가자가 기존 8인자 제제보다 헴리브라 치료를 선호한다고 밝혔으며, 그 이유로 '투여 횟수 감소', '삶의 질 개선', '투여 방식 편리' 등이 꼽혔다. 출혈 억제 효과 역시 두드러졌으며, 다양한 신체 활동 중 치료가 필요한 출혈이 발생하지 않은 환자 수는 헴리브라 투약 후 두 배 가까이 증가했다. 또한, 관절 상태는 전반적으로 변함없이 유지됐고, 새로운 부작용은 보고되지 않았다.

JW중외제약은 "이번 연구 결과가 헴리브라가 혈우병 치료에서 새로운 가능성을 열었다는 점에서 큰 의미가 있다"며 "헴리브라가 A형 혈우병 환자에게 더 효과적이고 편리한 치료법으로 자리 잡기를 기대한다"고 말했다.

AI가 신약개발에 미치는 영향력이 커지면서, 이제 성공적인 신약 개발은 단순히 AI 기술력에만 의존하는 것이 아니라 질 높은 바이오데이터를 어떻게 확보하고 활용하느냐에 달려 있다는 분석이 제시됐다.

한국제약바이오협회 김화종 K-MELLODDY 사업단장은 'AI 기반 신약개발 선도국 진입을 위한 전략'에서 AI 모델이 약물 후보물질 발굴과 약리학적 예측을 가능하게 하지만, 이를 위해서는 고품질의 바이오데이터가 필수적이라고 강조했다.

현재 대부분의 AI 모델은 공개된 데이터를 바탕으로 하며, 이로 인해 성능에 한계가 있어 다른 기관과의 데이터 공유가 이루어지지 않으면 모델의 정확도가 떨어진다고 설명했다.

이를 해결하기 위해 제약바이오협회는 ‘신약 혁신 이니셔티브(DII·Drug Innovation Initiative)’를 제안했다. DII는 각 기관이 보유한 민감한 데이터를 안전하게 공유하고 활용할 수 있도록 해, 신약개발에 필요한 AI 모델을 개발하는 데 필요한 데이터를 원활하게 확보하고 거래할 수 있는 체계를 마련한다.

DII는 연합학습 방식을 사용해 민감 데이터를 보호하면서도 이를 AI 모델 학습에 활용할 수 있도록 한다. 또한, 신약개발에 필요한 데이터와 AI 모델 개발을 위해 계획형 바이오 데이터 생산을 가능하게 해, 연구개발에 필요한 맞춤형 데이터를 지속적으로 확보할 수 있다.

제약바이오협회는 또한 태스크 기반 AI 모델 개발 방식을 제시했다. 이 방식은 AI 모델 개발 시 목표 태스크를 먼저 정의하고, 필요한 최소한의 데이터와 모델을 기반으로 개발을 진행하는 방식이다.

이를 통해 신약개발에 필요한 최적의 솔루션을 빠르게 찾을 수 있는 거래 플랫폼을 구축할 수 있다. 제약바이오협회는 이와 같은 전략을 통해 AI를 활용한 신약개발을 가속화하고, 글로벌 시장에서 경쟁력을 강화할 수 있는 기회를 만들자고 제언했다.

온코닉테라퓨틱스 로고

온코닉테라퓨틱스는 오는 4월 미국암연구학회(AACR) 2025에서 차세대 이중저해 표적항암제 후보물질인 네수파립(Nesuparib)의 위암 관련 비임상 연구 결과를 발표한다.

이번 연구는 기존 PARP 저해제가 승인받지 못한 위암 적응증에서 네수파립의 작용 기전과 항암 효과를 검증한 내용으로, 초록이 AACR을 통해 최초 공개됐다.

네수파립은 PARP와 Tankyrase(TNKS)를 동시에 억제하는 이중표적항암제로, 기존 PARP 저해제와 달리 HR(상동 재조합)이 정상적으로 작동하는 위암 세포에서도 성장 억제 효과를 나타냈다.

특히 Wnt 및 Hippo 신호전달 경로를 조절함으로써 위암세포의 증식과 전이를 효과적으로 차단하는 기전을 보였다. 세포실험 결과 네수파립은 기존 PARP 저해제인 올라파립 대비 28배, TNKS 저해제인 XAV939 대비 13배 높은 항암 효능을 나타냈으며, 동물 모델에서도 위암 표준 항암화학요법제인 이리노테칸과 병용 시 단독 투여보다 향상된 항암 효과를 보였다.

온코닉테라퓨틱스는 이러한 연구 결과를 바탕으로 최근 미국 FDA로부터 네수파립의 위암 적응증 희귀의약품 지정을 획득했으며, 향후 임상 2상을 통해 적응증을 확대할 계획이다.

회사 관계자는 "위암 치료에서 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 개발을 가속화하겠다"고 밝혔다. 네수파립의 상세 연구 결과는 AACR 2025에서 발표될 예정이다.