1세대 CAR-T 세포치료제로 치료를 받은 소아 환자가 19년을 생존한 것으로 보고됐다. 이는 CAR-T 치료 후 최장 관해 및 생존 기록이자, 혈액암이 아닌 고형암 치료 가능성을 시사하는 결과다.

헬렌 헤슬롭 박사(Helen Heslop)가 이끄는 텍사스 소재 베일러 의과대학(Baylor College of Medicine) 연구팀은 17일 네이처 메디신에 2004년부터 2009년 사이에 신경모세포종을 앓고 있는 19명의 어린이를 대상으로 1상(NCT00085930) 임상을 진행한 이후 장기 추적 관찰한 결과, 2006년 네 살 때 투약받은 1명이 19년째 장기 생존했다고 보고했다.

19명의 참가자 중 11명은 활동성 질환을, 8명은 비활동성 질환을 가지고 있었으며, 12명의 환자는 치료 2개월에서 7년 사이 사망했으며, 7명의 환자는 장기 생존했다. 또 이 중 5명은 13년 이상의 추적 관찰 기간 동안 완전 관해를 유지했다. 

또한 치료 이후 CAR-T 세포가 최대 5년까지 검출됐으며, 이는 장기적인 항암 면역 반응에 기여했을 가능성이 있음을 시사한다고 연구진은 강조했다.

특히 한 명의 여성 환자는 18년 이상 질병이 없는 상태를 유지하며 결혼 후 두 번의 건강한 출산을 경험했다고 관찰 결과를 설명했다. 아울러 현재까지도 변형된 T세포가 검출돼 암의 재발을 억제하는데 도움을 주고있는 것으로 해석했다.  

사용된 CAR-T 세포치료제는 베일러 의대와 텍사스 어린이병원, 휴스턴 감리교병원 등이 공동 개발한 연구 목적의 GD2 표적 1세대 CAR-T로, 상용화되지는 않았다. 또한 FDA 승인을 받은 7개의 CAR-T와 달리 T세포의 자가 증식을 통해 면역 반응을 증폭시키는 공동 자극 도메인(co-stimulatory domain)을 갖지 않은 초기 단계의 세포치료제다.

기존 상용화된 혈액암 치료를 위한 CAR-T 이외에 고형암의 치료 가능성을 확인할 수 있는 추적 관찰 결과라는데 의미가 크다.

연구에 참여하지 않은 스탠퍼드 대학교 의과대학의 소아 종양학자 스네하 라마크리슈나(Sneha Ramakrishna) 박사는 "그간 신경모세포종과 같은 고형 종양에서 세포치료제 개발의 어려움을 겪어왔다"며 "이러한 점에서 이번 결과는 반가운 소식"이라고 밝혔다.