미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 항암제신약 개발사인 블루프린트메디신(Blueprint Medicines, 나스닥 BPMC)은 미래성장동력을 확보하기 위한 대규모 자금 마련을 위해 자사의 인산화효소 억제제 ‘아이바키트’(Ayvakit, 성분명 아바프리티닙 avapritinib)와 로슈와 판권을 공동 소유하고 있는 ‘가브레토캡슐’(Gavreto, 성분명 프랄세티닙 pralsetinib, 코드명 BLU-667)의 미래수익을 현금화하기 위한 금융 계약을 체결했다고 6월 30일(현지시각) 발표했다. 

블루프린트는 아이바키트 및 신약후보물질인 차세대 KIT D816V 저해제인 BLU-263의 로열티(순매출 대비 9.75%, 최대 연간 9억달러, 누적 로열티는 순투자액의 1.45배 조건) 수급권을 6번가(Sixth Street)라는 금융사에 넘기고 2억5000만달러의 현금을 선불로 받기로 했다. 

또 선순위 시설 담보 신용 대출로 최대 4억달러를 빌리기로 했다. 이 중 1억5000만달러를 먼저 인출하고, 추가 대출로 차후에 2억5000만달러를 빌리기로 했다. 아울러 양자 간 상호 합의에 따라 바이사이드 비즈니스 개발 기회를 지원하기 위한 잠재적인 시설 대출로 2억6000만달러를 빌릴 수 있는 권한을 확보했다. 

블루프린트는 가브레토 판매를 통해 로슈로부터 받는 미국 외 지역(중국 제외) 판매수익 로열티 수급권을 로열티파마(Royalty Pharma)에 넘기고 선불로 현금 1억7500만달러를 받기로 했다. 또 향후 순매출 대비 로열티로 추가로 1억6500달러를 지급받기로 했다. 

6번가의 파트너인 비제이 모한(Vijay Mohan)과 제프 푸투랄(Jeff Pootoolal)은 블루프린트메디신은 정밀의학(맞춤치료)의 개발 및 상업화에서 입증된 성공 실적을 보유한 인상적이고 차별화된 바이오 제약사”라며 “아이바키트가 진행되지 않은 전신 비만세포증(non-advanced systemic mastocytosis) 환자의 실질적인 의료수요를 충족할 수 있는 것으로 기대돼 특히나 흥분된다”고 말했다. 이어 “블루프린트가 건전한 재무 상태를 갖고 있는 지금 투자하는 게 성장과 잠재적 기회의 문을 여는 장기적 관계 유지를 위한 첫 번째 단계라고 믿는다”고 덧붙였다. 

블루프린트는 올해 늦여름에 아이바키트의 비 진행성 비만세포증에 대한 Pioneer 임상시험의 톱라인 결과를 내놓을 예정이며, 결과가 긍정적이면 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 적응증 추가 승인을 신청할 계획이다.

아이바키트는 2020년 1월 10일 PDGFRA D842V 돌연변이를 포함해 혈소판유래 성장인자수용체 알파(PDGFRA) 엑손 18 돌연변이가 있는 절제 불가능하거나 전이성인 위장관기질종양(GIST)의 성인 치료제로 처음 FDA 승인을 받았다. 2021년 6월에는 FDA 사상 처음으로 희귀혈액질환 중 하나인 진행성 전신성비만세포증(進行性 全身性肥滿細胞症, advanced systemic mastocytosis, aSM)을 비롯해 SM 관련 혈액종양(SM with an associated hematologic neoplasm, SM-AHN) 및 비만세포백혈병( mast cell leukemia, MCL) 등의 치료제로 승인받았다. 

로열티파마의 설립자이자 CEO인 파블로 레고레타(Pablo Legorreta)는 “가브레토는 선택권이 제한적인 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암 환자에게 매우 의미 있는 중요한 정밀요법 치료제”라며 “우리는 블루프린트메디신의 경험 많은 직원들과 파트너십을 구축해 이 회사가 앞으로 펼칠 중요한 상용화 및 개발 기회 실행을 촉진할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.

가브레토는 2020년 9월 7일 RET 융합 양성 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 치료제로 승인받았다. 석달 뒤인 12월 1일 ‘가브레토’(Gavreto, 성분명 프랄세티닙 pralsetinib, 코드명 BLU-667)가 RET(rearranged during transfection)-돌연변이 갑상선암 수질암(medullary thyroid cancer, MTC)으로 진단받은 성인 및 12 세 이상의 소아 환자 치료제로 승인받았다. 

이번 거래에서 Cowen and Company는 금융 컨설팅을 총괄했다. Goodwin Procter LLP는 블루프린트, Cooley LLP는 6번가, Gibson Dunn은 로열티파마의 법률자문을 각각 맡았다. 

블루프린트는 지금까지 아이바키트, 가브레토, BLU-263 등 3개 파이프라인을 바탕으로 비교적 틈새 암 시장을 노리고 있다. 그러나 이들 파이프라인은 아스트라제네카의 블록버스터인 ‘타그리소정’(Tagrisso 성분명 오시머티닙 Osimertinib)이 지배하고 있는 훨씬 더 큰 EGFR 기반 비소세포폐암 시장을 노리고 있다. 이와 함께 광범위한 종양 치료 범위를 갖고 있는 CDK2 억제제신약후보물질이 인간 대상 임상시험 진입을 앞두고 있다. 

블루프린트의 CEO인 케이트 하비랜드(Kate Haviland)는 30일 기자간담회에서 “미래수익을 현금으로 전환해 성장동력을 확보하기 위해 이번 계약을 성사시켰다”며 “우리의 파이프라인이 훨씬 더 큰 시장을 확보할 수 있는 1차 치료제로 이동하려면 추가적인 연구개발 투자가 필요하다”고 말했다. 

올해 1월 초 CEO에 취임한 하비랜드는 이미 그 전에 이번 계약 추진을 주도해왔으며 전략적이고 시너지가 발생하는 비즈니스 개발을 위해 노력해왔다.한편으로 이번 거래는 블루프린트가 빅파마에 인수될 가능성을 더 줄이는 신호로 읽힐 수 있다고 증권투자기관인 SVB리링크의 애널리스트들은 말했다.