마이오카디아, 비후성심근증 ‘마바캄텐’ 3상 곧 공개 … 흥망 최대 변곡점에 서

홍세정 기자
등록 2020-04-14 16:31:01
수정 2020-11-01 05:24:05

익스플로러(EXPLORER) 연구결과 주목 … 심부전약 정상 노바티스 ‘엔트레스토’ 매출 17억달러 달성에 4년 걸려

미국 캘리포니아주 브리즈번(Brisbane) 소재 심장질환 연구기업 마이오카디아(MyoKardia)가 유전성 비후성심근증(Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM) 신약후보물질인 마바캄텐(mavacamten)의 3상 연구결과를 곧 공개한다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받기 위한 데이터 작업과 수익성 없는 임상 개발에 전념하고 있는 이 회사에게 이번 연구결과 공표는 2015년 상장 이후 최대의 변곡점이 될 전망이다.

지난 3월 30주간의 임상시험에서 최종 환자 테스트를 완료한 마이오카디아는 2분기에 자료를 공개한다고 밝혔다. 코로나19의 감염병으로 인해 다수의 임상시험이 환자 등록 차질로 추가 연구가 중단됐지만 ‘익스플로러(EXPLORER)’로 불리는 이 연구는 방해받지 않았다.

마바캄텐은 마이오카디아의 가장 진전된 프로젝트이며, 익스플로어 임상연구가 실패하면 약물의 승인과 출시에 몇 년이 더 걸릴 것이다. 게다가 투자자들은 이 회사를 기피할 게 뻔하다. 이 회사가 진행 중인 다른 두 개의 임상시험도 마바캄텐과 같은 생물학적 경로를 이용하기 때문이다.

HCM은 심장근육이 두꺼워져서 심장의 좌심실에서 펌프질할 수 있는 혈액의 양이 감소하는 증상을 보인다. 심장이나 심혈관 손상으로 충분한 혈액을 공급할 수 없는 심장기능 장애의 일종이다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 미국에서 약 700만명이 심장마비를 경험했으며, 비후성심근증 협회에 따르면 HCM 환자는 약 70만명이다.

지난달 30일 열린 미국심장학회 연례회의(American College of Cardiology 2020) 가상회의에서 마이오카디아는 마바캄텐을 복용한 비 심근경색 환자에서 심장 스트레스와 손상을 나타내는 마커가 통계적으로 유의미하게 감소했다는 것을 보여주는 ‘매버릭(MAVERICK)’ 임상 2상 데이터를 공개했다.

이와 관련, 에탄 와이스(Ethan Weiss) 캘리포니아주립대 샌프란시스코 의대 순환기내과 부교수는 “환자들은 매우 가벼운 임상 경과를 보였고, 일부는 증상을 갖고 있으나, 대부분은 관리할 수 있는 것으로 파악됐다”고 말했다.

마바캄텐은 근육 수축에 중요한 역할을 하는 미오신이라는 단백질을 억제해 심근육의 이완 능력을 향상시켜 심장의 박출력을 높인다. 최대산소소비량(peak oxygen consumption) 증가로 정의된 치료 기준에 부합하는 ‘반응자’가 위약 투여보다 유의미하게 많은 게 익스플로러 연구의 성공과 직결된다.

여기에서 ‘반응자’는 뉴욕심장학회(NYHA)의 심부전 척도에서 1등급 향상되고, 운동 시 최대산소섭취량(VO2 max)이 증가된 사람 또는 NYHA 등급이 악화되지 않고 산소섭취량이 대폭 증가한 연구 참여자로 정의된다.

그러나 NYHA가 정한 ‘치료 반응’ 기준이 반드시 환자들의 상태 호전을 입증하는 게 아닐 수도 있다. 그럼에도 불구하고 와이스는 “예컨대 등급이 개선되고 최대산소섭취량이 증가하면 환자들이 증세가 호전됐음을 알아차릴 수 있다. 기준에 따른다면 대부분 기능적 등급에 변화가 없다면 증상이 호전됐음을 느끼지 못할 것”이라고 말했다.

2012년에 설립된 마이오카디아는 2014년 9월 사노피와 이 약을 공동 개발키로 파트너십을 체결했지만 사노피는 작년 1월 마바캄텐 연구에 2억3000만달러를 허비하고 4년 계약을 철회했다. 미국에서 더 많은 상업적 권리를 원한 사노피의 요구를 마이오카디아가 수락하지 않았기 때문이다.

마이오카디아는 이후 작년 3월 2억7100만달러를 투자 유치했는데 이는 임상시험과 FDA 자료 제출, 상업화 준비 등에 필요한 자금으로는 충분했다. 작년까지 이 회사는 현금 1억100만달러와 투자액 3억2900만달러를 보유했다.

투자회사 캔터피츠제럴드(Cantor Fitzgerald)의 애널리스트인 알레시아 영(Alethia Young)은 “다른 임상시험들 중에서도 매버릭 연구가 익스플로러 연구도 성공할 것이라는 확신을 줘야 한다”고 말했다. 영은 “익스플로러 연구가 성공할 경우 마이오카디아의 주가가 4월 8일 종가 기준 50.15달러에서 주당 100달러까지 상승할 가능성이 있지만, 실패하면 주당 10달러로 떨어질 수 있다”고 밝혔다.

앞서 영은 지난달 31일 “전임상, 초기임상, 개방형표지(open-label) 연구, 매버릭 연구를 통해 마바캄텐이 HCM에 효과적이라는 충분한 증거가 있다고 생각한다”고 말했다.

심부전 최대 브랜드 약품은 노바티스의 ‘엔트레스토’(Entresto 성분명 사쿠비트릴+발사르탄 sacubitril+valsartan)로 2019년 17억달러의 매출을 기록했다. 그러나 노바티스는 마케팅 투자를 강화해 엔트레스토 매출을 지금 수준으로 끌어올리는 데 4년이나 걸렸다. 제약사들이 심혈관질환 의약품 시장에서 직면하고 있는 어려움의 한 단면이다.

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