화이자의 혈우병 A와 B형 치료제 하임파브지(HYMPAVZI, 마스타시맙 Marstacimab)이 FDA 승인을 받았다.

동일 기전인 조직 인자 경로 억제제 계열로 잠재적 경쟁 약물인 지난해 캐나다와 호주에서 승인을 받은 노보 노디스크의 알헤모(Alhemo 콘시주맙 Concizumab)에 앞서 미국 시장을 선점하게 됐다. 또한 A와 B형 모두에 적응증을 갖는 피하 주사 제형으로 항트롬빈 III 억제 기전의 소간섭 RNA 치료제인 사노피의 피투시란(Fitusiran, FDA 승인 결정 예정일 2025년 3월 28일)에 앞서 B형 혈우병을 위한 최초 피하 주사 제형 타이틀도 확보했다.

화이자 입장에서는 B형 혈우병 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파르보벡)에 이어 포트폴리오를 추가하게 됐으며, 현재 개발 중인 A형 유전자 치료제 지록토코진 피텔파르보벡(Giroctocogene Fitelparvovec)까지 강력한 라인업 완성에 있어 두 번째 퍼즐까지 맞추게 됐다.

화이자는 11일, 이전 응고 인자 치료에 대해 항체가 생기지 않은 성인과 청소년(12세 이상) 혈우병 환자를 위한 하임파브지가 FDA 승인을 받았다고 발표했다.

특히 B형 혈우병 환자를 위한 첫 주 1회 피하 주사 제형으로 환자 스스로 자가 주사를 할 수 있어, 환자들에게 더욱 간편한 치료 옵션을 제공한다는 점을 강조했다. A형의 경우 로슈의 헴리브라(Hemlibra, 에미시주맙 Emicizumab)에 이어 두 번째 피하 주사 옵션이 된다.

또한, 기존 치료제 대비 부작용도 상대적으로 적은 편으로, 주사 부위 반응, 두통, 가려움증 등이 가장 흔한 부작용으로 보고됐다.

승인은 3상 ‘BASIS’ 임상시험의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 한다. 하임파브지 치료군은 8인자 또는 9인자 일상적 예방 요법과 비교했을 때 12개월 동안 연간 출혈률을 평균 35.2% 감소시킨 것으로 나타났다. 또 출혈 시 보충 요법과 비교했을 때 12개월 동안 연간 출혈률을 91.6%가량 유의하게 감소시켰다. 특히 자발적 출혈, 관절 출혈, 목표 관절 출혈, 그리고 전체 출혈 발생 빈도를 현저히 줄였다.

화이자의 미국 내 최고 상업 책임자인 아미르 말릭(Aamir Malik)은 "이번 승인은 화이자가 혈우병 치료에 있어 획기적인 변화를 이끌어냈다는 점에서 매우 중요한 의미를 가진다"고 밝혔다. 그는 또한 "하임파브지는 혈우병 환자들에게 더욱 효과적이고 편리한 치료 옵션을 제공함으로써 환자의 삶의 질을 크게 개선할 수 있을 것"이라며 이번 승인에 대한 기대감을 드러냈다.

한편, 동일 기전 경쟁 약물인 노보노디스크의 알헤모는 지난해 4월 FDA로부터 완결된 응답 서신을 통해 승인 거부된 바 있으며, 당시 FDA는 추가 임상을 요구했다. 관련해 노보는 지난 6월 후속 진행된 임상 결과를 발표하며 재승인 신청 추진을 진행하고 있음을 확인했다. 단, 재신청 관련 내용은 아직 공개되지 않았다.