사노피는 유리체 내부에 1회 주사하는 유전자 치료제로 개발 중인 신생혈관(습성, 삼출성) 노화 관련 황반변성(AMD) 치료제 후보물질 ‘SAR402663’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 11일(현지시각) 발표했다.

SAR402663은 혈관 내피세포 성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 가용성 FLT01이 암호화된 삽입된 유전물질을 전달하는 기전의 유전자치료제 후보물질이다. 사노피 측은 신생혈관 노화 관련 황반변성 치료제로 SAR402663이 나타내는 효과를 평가하기 위한 1/2상 임상시험을 진행 중이다.

SAR402663은 비정상적인 혈관 성장을 억제하고, 혈관 누출을 감소시키며, 망막 손상을 최소화해 신생혈관 노화 관련 황반변성의 병리학적 기저원인에 대응하도록 하는 동시에 유전자치료제여서 단회 투여로 끝나 기존 치료제의 잦은 유리체 내 주사(VEGF 항체 억제)에 따른 환자의 치료부담을 크게 낮출 수 있다. 

노인성 황반변성은 전세계 약 2억명의 환자들에게 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 신생혈관 또는 습식 노화 관련 황반변성은 황반변성 가운데 중증에 해당하는 형태다. 신생혈관 황반변성은 미국 내 환자 수가 100만명 이상, 전세계 환자 수는 600만명에 달하는 것으로 추산된다. 정되고 있다.

한편 사노피는 올해 7월 16일, 노인성 황반변성의 한 형태인 지도형 위축(geographic atrophy, GA) 치료용 유리체 내 단회(單回) 주사 유전자치료제로 개발 중인 ‘SAR446597’이 FDA ‘패스트트랙’ 대상으로 지정됐다. 

신생혈관 황반변성은 망막에서 비정상적인 혈관이 자라나 출혈과 부종을 일으켜 시력을 빠르게 저하시킨다. 반면 지도위축은 망막색소상피와 시세포가 점진적으로 위축돼 시세포가 손실되는 현상으로, 주로 건성 황반변성이 진행된 형태로 나타난다. 건성 황반변성에서 종종 지도위축이 동반되는데 후기 단계의 중요한 증상(더 악성)으로 간주된다. 

건성 황반변성은 황반 아래에 노폐물인 드루젠이 쌓이거나 망막이 위축되는 노화 관련 황반변성의 가장 흔한 형태로, 초기에는 증상이 미미하지만, 시간이 지나면서 시력이 저하될 수 있다. 

건성이 습성으로 변화되는 경우는 약 30%에서 나타나지만, 습성 황반변성이 건성으로 바뀌는 경우는 거의 없다. 습성은 대체로 급성, 건성은 대체로 만성으로 진행된다.