스프루스바이오사이언스(Spruce Biosciences)가 ‘산필리포 증후군 B형(Sanfilippo syndrome type B, MPS IIIB)’ 치료제후보 트라레시니다제 알파(Tralesinidase alfa)를 인수, 2026년 상반기 미국 FDA 가속승인 신청을 추진한다.

스프루스는 15일, 재정적 어려움을 겪고있는 바이오마린(BioMarin)으로부터 트라레시니다제 알파를 포함한 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 자산을 인수했다고 발표했다. 이번 인수는 지난 해부터 추진된 전략적 포트폴리오 개편의 일환으로, 희귀 신경계 유전질환에 집중하는 방향으로 회사의 중심축을 이동시키는 전략차원에서 이뤄졌다는게  회사측의 설명이다.

트라레시니다제 알파는 인간 재조합 알파-N-아세틸글루코사미니다제(rhNAGLU) 효소에 인슐린유사성장인자 2(IGF2)를 결합시켜, 산필리포 증후군 B형 환자에서 결핍된 효소를 보충, 질환의 진행을 억제하는 효소대체요법이다.

하비에르 스워츠버그(Javier Szwarcberg) 대표는 “이번 인수는 희귀질환 분야에서 스프루스의 임상 및 상업적 역량을 집중할 수 있는 중요한 전환점”이라며 “트라레시니다제 알파는 현재 승인된 치료제가 없는 MPS IIIB 환자들에게 최초의 치료옵션이 될 가능성을 가지고 있다”고 밝혔다.

트라레시니다제 알파는 임상시험에서 뇌척수액 내 헤파란황산 비환원말단(HS-NRE) 농도를 장기간 안정적으로 정상화시킨 것으로 보고됐다. FDA는 해당 바이오마커를 임상적 효과를 예측할 수 있는 지표로 인정하고, 이를 기반으로 한 가속승인 신청이 가능하다는 입장을 전달했다고 설명했다.

스프루스는 이에 따라 기존 임상 및 전임상 자료를 기반으로 2026년 상반기 가속승인  신청서를 제출하고, 가속승인을 전제로 확인임상을 병행 진행한다는 계획이다. 현재 미국과 유럽에서 희귀의약품, 소아희귀질환, 패스트트랙 지정 등을 모두 확보한 상태다.

바이오마린은 A형 혈유병 치료를 위한 유일한(화이자 시장 철수) 유전자치료제 록타비안(Roctavian, 발록토코진 로톡보벡/valoctocogene roxaparvovec)과 연골무형성증 치료제 복스조고(Voxzogo, 보소리티드 vosoritide) 등을 보유하고 있으나 매출 활성화에 실패하면서 재정적 어려움을 겪고 있다.

피인수합병 등 모든 상황이 고려되고 있는 가운데 비핵심  자산으로 평가된 트라레시니다제 알파의 판권을 매각한 것으로 해석된다.

한편 산필리포 증후군 B형(Sanfilippo syndrome type B)는 점액다당류증 3형의 4가지 아형중 하나로 리소좀 내 특정 효소 결핍으로 인해 발생하는 진행성 신경퇴행성 희귀 유전질환이다. 증상은 보통 2~6세 사이에 시작되며, 초기에는 언어지연, 행동장애(주의력결핍, 과잉행동), 수면장애 등이 나타난다. 이후 완전한 의사소통의 상실, 운동장애등으로 20대 초반에 조기사망에 이르게 된다.