한국다케다제약은 지난 14일 서울 소피텔 앰배서더 호텔에서 ‘무출혈을 넘어: 혈우병 치료의 더 넓은 시각과 깊이 있는 통찰(Beyond Zero Bleeds: Wider vision with deeper insights)’을 주제로 심포지엄을 개최했다고 21일 밝혔다.

혈우병 A 치료는 지난 30년간 비약적인 의학 발전을 통해 출혈 없는(Bleed-Free) 시대로 진입했으며, 이제는 단순히 출혈을 조절하는 것을 넘어 환자의 장기적인 삶의 질을 개선하는 방향으로 진화하고 있다. 이번 심포지엄에서는 혈우병 환자의 삶의 질에 영향을 미치는 낮은 골밀도와 관절 건강 문제를 심층적으로 논의하고, 혈액응고 8인자 예방요법과 신체 활동이 골 건강에 미치는 영향을 조명했다.

심포지엄 좌장은 한국혈우재단 부산의원 박상규 이사장과 대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수가 맡았다.

첫 번째 세션에서는 한국혈우재단 재단의원 구홍회 원장이 지혈 관리를 넘어 합병증 예방 및 삶의 질 관리로 나아가는 치료 방향을 제시했다. 이어 세브란스병원 연세암병원 소아혈액종양과 한승민 교수는 8인자 결핍이 관절 및 골 건강에 미치는 영향과 8인자 예방 치료의 긍정적 연구 결과를 발표했다. 마지막으로 한국혈우재단 재단의원 유기영 원장은 골 건강을 위한 신체 활동의 중요성과 맞춤형 예방요법을 소개했다.

구홍회 원장은 “혈우병 A 환자에게 혈액응고 8인자 맞춤형 예방요법을 적용하면 무출혈 환자의 비율이 증가한다”며 “효과적인 출혈 관리 덕분에 20세기 초 11세에 불과했던 혈우병 환자의 기대수명이 2010년대 이후 65세 이상으로 크게 증가했다”고 설명했다.

이어 그는 “2024년 연구에 따르면 혈우병 환자의 삶의 질 수명(QALY)은 여전히 비환자군보다 7년 더 짧다”며 “환자가 인식하지 못하는 미세출혈로 인해 관절이 서서히 악화되고 골 건강에도 광범위한 영향을 받는다”고 지적했다. 또한 “혈우병 치료의 목표는 관절 건강과 동반 합병증 관리를 통해 신체적·심리적 삶의 질을 높이는 방향으로 발전해야 한다”고 강조했다.

한승민 교수는 “혈우병 환자는 출혈과 외상에 대한 두려움으로 일반인보다 신체 활동이 현저히 낮다”며 “운동 부족과 비타민 D 결핍으로 골 건강이 더욱 악화될 수 있다”고 말했다. 그는 “70% 이상의 혈우병 환자가 일반인 대비 골밀도가 낮다”며 골 건강을 혈우병 치료 성과의 핵심 지표로 삼아야 한다고 제언했다.

또한 “혈액응고 8인자 제제를 정기적으로 투여하는 예방적 치료는 관절 형성의 정상화를 돕는다”며 “8인자 예방요법을 통해 혈액응고 8인자 최저 활성도 1~3% 또는 8~12%를 목표로 설정한 두 치료군 모두에서 6개월 이내 혈관 기저막 재형성과 관절 활액막염 매트릭스 재형성이 관찰되며, 관절 건강 개선 효과를 보였다”고 설명했다.

유기영 원장은 “혈우병 환자의 장기적인 골 건강을 위해 주 2~3회 중고강도 신체 활동이 필요하며, 이때 혈액응고 8인자 예방요법이 안전한 신체 활동에 도움을 줄 수 있다”고 말했다.

그는 “세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에서도 골량 형성과 골다공증 예방을 위해 젊은 환자들에게 체중 부하 운동을 권장하고 있다”며 “전신 근육량 증가는 골밀도를 높이고 골다공증 위험을 감소시킨다는 연구 결과가 있다”고 덧붙였다.

유 원장은 “수영과 같이 체중 부하가 없는 운동은 골밀도 증가에 큰 영향을 미치지 않았다”며 “스쿼시·배드민턴 등 중고강도 이상의 운동이 골 형성에 효과적”이라고 설명했다. 이어 “청소년들이 덤벨과 같은 저항성 운동이나 점프·줄넘기와 같은 고강도 운동을 주 2~3회, 5~6개월 이상 지속하면 최대 골밀도가 증가한다”고 말했다.

또한 “혈우병 환자들은 운동 강도에 따라 요구되는 8인자 활성도 레벨을 확인해야 한다”며 “중고강도 신체 활동 시 개인 약동학(PK) 기반 8인자 예방요법을 활용해 해당 시점의 8인자 활성도가 각 신체 활동에 필요한 수준 이상으로 유지되는지 파악하는 것이 출혈 예방에 매우 중요하다”고 강조했다.

김나경 한국다케다제약 희귀질환사업부 총괄은 “이번 심포지엄은 출혈 예방을 넘어 환자의 골 건강과 장기적인 삶의 질 향상을 위한 최신 지견을 논의한 의미 있는 자리였다”며 “앞으로도 혈우병 환자들이 더 건강한 일상을 누릴 수 있도록 치료 전략을 지속적으로 연구하고 지원할 것”이라고 말했다. 또한 “혈우병 A를 비롯해 다양한 희귀질환 치료 환경 개선에 기여하겠다”고 덧붙였다.