화이자는 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD) 치료제 옥스브리타(Oxbryta, 복셀로터 voxelotor)의 모든 판매를 중단하고 시장에서 자진 철수한다고 26일 발표했다. 아울러 옥스브리타의 모든 임상 시험과 확장 접근 프로그램도 중단될 예정이다.

화이자의 이번 결정은 임상 데이터를 종합적으로 검토한 결과, 옥스브리타의 전반적인 효과가 이점을 넘어서는 위험을 초래한다는 결론을 내린 데 따른 것이다. 데이터에 따르면 옥스브리타를 투여받은 환자들 사이에서 혈관 폐쇄성 위기와 치명적인 사건이 증가하는 경향이 관찰됐으며, 추가적인 검토가 필요하다고 판단했다.

화이자의 최고 의료 책임자인 아이다 하브테지온(Aida Habtezion) 박사는 "환자들의 안전과 건강이 최우선이며, 이번 조치는 환자들의 이익을 최우선으로 고려한 결정"이라며 "겸상적혈구빈혈증은 여전히 치료가 어려운 질환으로, 환자들은 담당 의사와 상의해 대체 치료법을 찾길 권장한다"고 밝혔다.

화이자는 옥스브리타와 관련된 추가적인 문의는 화이자 의료정보팀에 연락하도록 안내했으며, 환자 및 의료 전문가들과 지속적으로 소통할 예정이라고 덧붙였다. 이번 조치가 2024년 재정 가이드라인에는 영향을 미치지 않을 것으로 예상하고 있다.

낫적혈구병으로도 알려진 겸상적혈구병은 평생 지속되는 유전 혈액 질환으로, 적혈구가 정상적인 원반 모양을 잃고 낫 모양으로 변형되면서 혈관을 막아 통증을 유발하는 혈관 폐쇄성 위기와 장기 손상을 초래한다. 전 세계적으로 약 450만 명이 이 질환을 앓고 있으며, 주로 사하라 이남 아프리카, 히스패닉, 남아시아 등 특정 인종에서 발병률이 높다.

옥스브리타는 화이자가 글로벌블러드테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, GBT)를 54억달러에 인수하면서 확보한 품목이다.

2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 12세 이상 환자를 대상으로 한 치료제로 가속 승인을 받았으며 2021년 FDA는 4세 이상의 소아 환자로 적응증을 추가했다. 이후 2022년 유럽의약품청(EMA)으로부터 승인을 받았다. 

한편 유럽의약품청(EMA) 산하 인체의약품위원회(CHMP)는 26일(현지시간) 회의를 갖고 옥스브리타의 임상데이터를 논의할 계획이다.

유전자치료제를 제외한 유이했던 겸상적혈구병 치료제인 노바티스의 아닥베오(Adakveo, 크리잔리주맙, crizanlizumab) 역시 확증임상의 실패로 인해 지난해 8월 유럽에서 조건부 승인이 취하된 바 있다. 뒤이어 영국에서도 조건부 승인이 취하됐다. 단, FDA의 승인은 유지되고 있다.