한국노바티스의 고가 신약으로 분류되는 희귀질환 치료제 '일라리스주사액‘(카나키누맙, 유전자재조합)가 두 달전 일부 적응증에 대해 급여 적정성을 인정받았음에도 '근거자료 제출'이라는 딱지가 붙어 ‘조건부 급여 적용’에 그치자 다시 한 번 약제급여평가위원회의 문을 두드렸지만 받아들여지지 않았다. 약평위는 조건부 급여 적용이라는 기존 입장을 재확인했다. 

건강보험심사평가원은 2024년 제4차 약제급여평가위원회(약평위) 심의 결과를 4일 공개했다.

일라리스는 지난 2월, 2차 약평위에서 5가지 적응증 중 3개에 대해 급여 적정성을 인정받았음에도 재심의를 요청했다. 조건부 인정에 대한 재고를 요구했다.

하지만 약평위의 재심의 결과는 같았다. 크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 가족성 지중해 열(FMF)에 급여 적정성을 인정하고 제약사의 근거자료 등을 제출해야 한다는 점을 조건으로 달았다.

일라리스는 국내에서 13명밖에 없는 희귀질환인 유전재발열증후군 치료제이다. 국제 가이드라인에서 유전성 재발열 증후군 치료에 권고하는 IL-1억제제이자 국내를 비롯해 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)에서 유일하게 허가된 치료제다. 임상연구를 통해 확인된 유효성과 안전성을 기반으로 총 30여 개국에서 급여가 이뤄지고 있다.

하지만 국내에서는 2017년과 2022년 두 번의 급여 도전에 나섰지만 모두 실패했다. 세 번째 도전에 나섰지만 ‘절반의 성공’에 그쳤다.

일라리스는 8주에 1회 주사하는데 연간 800만원에서 1억원이 소요되는 고가 약제다. 노바티스가 이번 결정을 수용하면 일라리스 급여는 급물살을 타게 되지만, 불수용한다면 급여 논의는 다시 멈추게 된다. 

이밖에 약평위는 한국쿄와기린의 이차성 부갑상선 기능항진증 치료제 ‘올케디아정’(에보칼세트)의 급여 적정성도 인정했다.

한국산텐제약의 개방각 녹내장 치료제 ‘로프레사점안액0.02%’(네타르수딜메실산염)은 약평위가 제시하는 금액을 수용했을 때 급여 적정성을 인정하기로 했다.

위험분담계약 약제의 사용범위 확대 적정성 심의 결과

반면 한국다케다제약의 ‘제줄라캡슐’(니라파립)은 난소암 치료제로서 위험분담금(RAS) 급여 확대를 신청했지만 적정성이 불분명하다는 판정을 받았다.