일본 제약회사 쿄와기린이 영국 런던의 희귀질환 조혈모세포-유전자치료제(HSC-GT) 개발사 오차드테라퓨틱스(Orchard Therapeutics, 나스닥 ORTX)를 인수한다. 

쿄와기린은 오차드테라퓨틱스를 미국 주식예탁증권(ADS) 1주당 16달러와 추가적인 조건부가격청구권(CVR) 1달러를 지불하고 인수하는 최종 계약을 체결했다고 5일(미국 현지시각) 발표했다. 모든 조건이 충족될 경우 쿄와기린은 최대 총 4억7760만달러(약 707억엔)를 지불하게 된다. 이번 인수 절차는 내년 1분기에 완료될 예정이다.

오차드테라퓨틱스가 개척한 HSC-GT 치료 접근법은 환자의 유전자 변형 조혈모세포(HSC)가 지닌 고유한 힘을 활용해 한 번의 투여로 유전질환의 근본 원인을 교정할 수 있다.

쿄와기린은 이번 인수를 통해 환자, 환자 가족, 사회에 막대한 부담을 주고 현재 치료 옵션이 제한적이거나 존재하지 않는 심각한 질환을 해결할 수 있는 상용화, 임상 단계, 전임상 단계의 HSC 유전자 치료제 포트폴리오를 확보함으로써 급성장하는 유전의학 분야에서 선도적인 입지를 다질 수 있을 것으로 기대된다.

오차드테라퓨틱스의 포트폴리오에는 희귀 유전성 대사계질환인 조기 발병 이염성백질이영양증(metachromatic leukodystrophy, MLD) 치료제인 ‘리브멜디’(Libmeldy, 성분명 아티다르사진 오토템셀, atidarsagene autotemcel)가 있다.

리브멜디는 유럽 집행위원회(EC)와 영국 의약품규제청(MHRA)에 의해 영아 후기형 및 연소형 이염성백질이영양증 치료제로 승인됐다. 지난 9월 18일 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정됐고 내년 3월 18일까지 FDA 승인 여부가 결정될 예정이다.

이밖에 오차드테라퓨틱스는 동일한 HSC 유전자 치료제 기술 플랫폼을 사용해 중증 소아 신경대사질환인 제1형 점액다당질증 헐러증후군(Mucopolysaccharidosis type I, MPS-I 또는 헐러증후군 Hurler syndrome, Hurler-Scheie syndrome, Scheie syndrome: 둘을 합친 약어 MPS-I-H/S 또는 MPS-IH)을 노리는 OTL-203과 제3A형 점액다당질증(Mucopolysaccaridosis type IIIA, MPS-IIIA 또는 산필리포증후군, Sanfilippo syndrome)에 대한 치료제 OTL-201의 임상개발 프로그램을 진행하고 있다.

쿄와기린은 리브멜디의 가치를 극대화하고, 오차드테라퓨틱스의 차세대 MPS 프로그램과 중증 유전형 크론병 및 전두측두엽치매 등에 대한 다른 초기 연구 프로그램의 개발을 효율적으로 가속화할 계획이다.

양사는 오차드테라퓨틱스의 혁신적인 HSC-GT 플랫폼 기술과 쿄와기린의 역량, 자원, 인프라를 결합해 암, 자가면역질환 같은 치료 분야 및 적응증을 비롯한 의료 분야에서 삶을 바꿀 수 있는 가치를 제공하는 유망한 바이오의약품 후보물질을 지속적으로 개발할 수 있을 것이라고 기대하고 있다.

쿄와기린의 최고의학책임자 야마시타 타케요시(Takeyoshi Yamashita) 박사는 “이번 거래를 통해 환자의 삶에 큰 영향을 줄 수 있는 새로운 치료 방식을 사용할 수 있을 것으로 기대한다”며 “오차드테라퓨틱스는 이 분야에서 꾸준한 실적을 보유한 회사로 이미 유럽에서 HSC 유전자 치료제를 출시하고 미국에서 승인을 신청했다”고 밝혔다.

오차드테라퓨틱스의 바비 가스파(Bobby Gaspar) 공동설립자 겸 최고경영자는 “쿄와기린의 글로벌 네트워크에 합류함으로써 미국에서 OTL-200의 상용화를 진행하고 유럽에서 리브멜디 성장을 가속화하기 위한 이니셔티브에 계속 투자하며 글로벌 확장 기회를 활용하고 MPS 질환에 대한 차세대 신경대사 프로그램과 초기단계 연구 프로그램을 발전시키기 위한 자원을 확보할 수 있게 됐다”고 말했다.