스위스 페링파마슈티컬스(Ferring Pharmaceuticals)는 작년 12월에 고위험 BCG 불응 비근육 침습성 방광암에 대한 유전자 치료제로 미국에서 승인받은 ‘애드스틸라드린’(Adstiladrin, nadofaragene firadenovec-vncg)의 로열티 수득 권리를 미국 로열티파마(Royalty Pharma, 나스닥 RPRX)에 5억달러에 매각했다고 24일(현지시각) 밝혔다.

신약을 직접 연구개발하지 않고 유망하거나 가성비가 높은 자산을 사들여 이익을 창출하는 로열티파마는 이번 계약에서 애드스틸라드린의 미국 순매출에 따른 로열티 지분을 선불금 3억달러와 마일스톤 2억달러에 인수했다. 마일스톤 지급은 2025년에 애드스틸라드린의 특정 매출 목표 달성에 달려 있다.

즉 선불금 3억달러에 순매출액 대비 5.1%의 로열티를 받게 되며, 25년 적정 매출목표를 달성할 경우 마일스톤 2억달러를 추가 지불하게 되며 순매출액 대비 8.0%까지 로열티 지분이 높아진다. 로열티를 받는 기간은 2030년대 초중반으로 설정됐다.

이번 거래로 페링은 미국 내 방광암 환자를 위한 애드스틸라드린의 생산 역량 확대, 상용화, 추가 임상 개발을 지원하기 위한 상당한 비희석 자본을 확보하게 됐다.

애드스틸라드린은 작년 12월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유두상 종양이 있거나 없고 상피내암종(CIS)이 있는 고위험 BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 불응 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 성인 환자의 치료 용도로 승인된 방광 내 투여하는 유전자치료제다. 아데노바이러스벡터(AVV)에 재조합 인터페론 알파 2b를 실어, 카테터를 통해 3개월마다 투약한다.

페링은 미국에서 다음 달에 조기 경험 프로그램을 통해 애드스틸라드린을 출시할 계획이다. 페링에 의하면 FDA는 올해 4월에 애드스틸라드린의 생물학적제제 허가신청에 대한 사전승인 추후 보완을 허가해 원료의약품 생산 공정 규모를 확대할 수 있도록 했다.

페링제약의 비뇨기종양 사업 글로벌 총괄 비핀 달미아(Bipin Dalmia)는 “애드스틸라드린은 지난 수십 년 동안 진전이 거의 없었던 고위험 BCG 불응성 NMIBC에서 기존 1차 치료에 더 이상 반응하지 않고 다른 좋은 옵션이 거의 없는 고위험 NMIBC 환자에게 중요한 혁신을 가져왔다”며 “애드스틸라드린을 방광암 2차 치료의 표준치료제이자 핵심치료제로 자리 잡게 하고, 다른 요로상피암에 대한 연구를 촉진하면서 상당한 규모의 투자를 계속할 것”이라고 말했다.

로열티파마의 파블로 레고레타(Pablo Legorreta) 설립자 겸 최고경영자는 “애드스틸라드린은 우리의 다각화된 로열티 포트폴리오에서 첫 번째 유전자 치료제”라며 “블록버스터 잠재력을 갖고 있다고 믿으며, 애드스틸라드린 출시를 지원하고 페링이 미국에서 가능한 한 많은 환자에게 이 중요한 치료제를 제공할 수 있도록 돕게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

노바티스(Novartis Gene Therapies)의 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 환자를 위한 ‘졸겐스마주’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파보벡, Onasemnogene abeparvovec)를 제외한 유전자치료제의 매출실적이 부진한 가운데 로열티파마는 성장가능성을 내다보고 로열티 권리를 확보하는 계약을 체결했다는 점이 이채롭다.

방광암은 미국에서 6번째로 흔한 암으로 비근육 침습성 방광암은 전체 신규 방광암의 약 75%를 차지한다.

BCG는 고등급 비근육 침습성 방광암 환자의 1차 표준치료제로 사용되는데 BCG로 초기 치료를 받는 환자의 50% 이상은 1년 이내에 질병 재발 및 진행을 경험하며 많은 환자들이 BCG 불응성을 보인다.

덴마크 레오파마(위)와 미국 팀버파마슈티컬스 로고

덴마크 제약기업 레오파마(LEO Pharma) A/S社가 미국 뉴저지주 워런(Warren)의 희귀 피부질환 치료제 개발‧판매사인 팀버파마슈티컬스(Timber Pharmaceuticals)를 최대 3600만달러에 인수키로 했다고 지난 21일(현지시각) 발표했다.

레오파마는 이번 팀버 인수를 계기로 피부질환 치료제 부문에서 매력적인 개발 후기 단계의 자산 2종을 확보하게 됐다. 그 하나는 중등도~중증 선천성 인피(鱗皮) 또는 선천성 비늘증 Congenital ichthyosis 치료제인 TMB-001로 아직 승인받은 치료제가 없는 분야다. 지금까지 경구용 제제로 공급되어 왔던 이소트레티노인을 국소도포제로 제형을 변경한 것이다.

TMB-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’ 및 ‘혁신치료제’로 지정받았고. 2025년 중반경 허가를 취득할 수 있을 것으로 전망된다. 2상에서 긍정적인 결과가 도출돼, 올해 2분기에 미국과 유럽에서 3상 ASCEND 임상시험이 시작됐다. 

다른 하나는 경화성 피부증(sclerotic skin disease) 치료제 신약후보인  ET-A 수용체 길항제(ET-A receptor antagonis)인 TMB-003(sitaxsentan)으로서 연내에 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험 계획 승인 신청(IND)을 제출할 수 있을 것으로 기대된다. 

레오파마는 인수 대가로 선불 계약금 1400만달러와 추후 성과에 따라 지급될 조건부 가격청구권(CVRs) 관련 최대 2200만달러 등 최대 3600만달러를 지급키로 했다. 이번 계약은 올해 4분기에 마무리될 예정이다.

레오파마의 크리스토프 부르돈(Christophe Bourdon) 대표는 “이번 인수로 전략적 진일보가 이뤄졌고, 매력적인 후기 단계 자산을 수혈받게 됐으며, 미국 내 조직을 강화할 수 있게 됐다”고 말했다. 이어 “가장 중요한 것은 적절한 치료대안이 부재하고 파괴적인 피부질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것으로 기대되는 유망한 자산을 추가하게 됐다는 점”이라고 덧붙였다.

팀버파마슈티컬스의 존 코코니스(John Koconis)는 “팀버의 주주들을 위해 장기적인 가치를 극대화시켜 줄 계약을 체결하게 돼 기쁘다”며 “레오파마는 피부질환으로 고통받는 환자들에게 도움을 주려 노력하는 우리와 사명을 공유한 글로벌 선도기업 중 한 곳”이라고 밝혔다. 이어 “레오파마가 보유한 전문적인 노하우와 글로벌 마켓 존재감에 미뤄 볼 때 팀버파마슈티컬스가 보유한 후보물질 포트폴리오의 잠재력을 최대한 이끌어 낼 최선의 선택”이라고 자평했다.