식품의약품안전처는 신속심사 대상으로 희귀의약품에 속했던 한독의 국소진행성 또는 전이성 담관암 표적치료제 ‘페마자이레정’(Pemazyre 성분명 페미가티닙, pemigatinib) 3개 용량(4.5mg, 9mg, 13.5mg)을 4월 25일 정식 허가했다. 

이 약은 세포의 성장과 분화에 관여하는 섬유아세포성장인자 수용체2(Fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2) 융합이나 재배열로 인해 발생한 암세포의 증식을 억제하는 경구용 FGFR 억제제다.FGFR은 세포막에 존재하는 수용체로 세포 성장, 생존과 분화를 조절하며, 돌연변이가 생기면 다양한 암을 초래한다. 

이 신약은 1회 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 국소진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 

FGFR2 융합 및 재배열에 의한 담관암은 전체의 9~14%를 차지하고 있다. 페마자이레는 FGFR(1형, 2형, 3형)을 차단해 암세포들이 증식하거나 전이되지 않도록 하는 기전을 가졌다.

이 약의 미국 식품의약국(FDA) 및 국내 승인의 근거가 된 FIGHT-202 2상 임상시험에서 적응증을 가진 환자 107명 대상으로 페마자이레정을 투여한 결과 환자의 35.5%(38명)가 치료반응률(ORR)을 보여 1차 평가지표를 충족했다. 세분하면 2.8%(3명)는 완전반응(CR), 32.7%(35명)는 부분반응(PR)이었다. 

또 38명의 환자들 가운데 63%(24명)는 반응이 6개월 이상, 18%(7명)은 12개월 이상 지속적으로 나타났다. 반응지속기간의 중앙값은 9.13개월로 2차 평가지표에 부합했다. 

시험이 진행되는 동안 환자들은 종양이 진행되거나 부작용이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘페마자이레’를 1일 1회 14일 동안 복용한 후 7일 동안 휴지기를 갖는 21일 치료주기로 약물복용을 지속했다. 8주 간격으로 컴퓨터단층촬영(CT)으로 정밀검사를 받아 병소의 진행 또는 완전수축(CR) 또는 부분수축(PR)을 평가했다.

‘페마자이레’를 복용하는 동안 흔한 부작용으로는 고인산혈증, 안구건조증, 눈물증가를 동반한 망막질환, 각막염증, 임산부의 유산 또는 태아 위험, 탈모증, 설사, 손·발톱 독성, 피로, 미각장애, 구역, 변이, 구내염, 구갈, 식욕감퇴, 구토, 관절통증, 복통, 요통, 피부건조증 등이 관찰됐다.

페마자이레는 2020년 4월 17일 미국에서 담관암 치료제로는 첫번째 허가를 받았으며, 2022년 8월 17일  FGFR1 유전자 재배열(rearrangement)을 동반한 성인 재발성 또는 불응성 골수암/림프종 치료제로 두번째 적응증을 승인받았다. 국내에서는 2021년 11월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 한독이 2022년 4월 1일, 원개발사인 미국 델라웨어주 윌밍턴(Wilmington) 소재 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation, 나스닥 INCY)으로부터 국내 독점 판매권을 획득했다.