에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병 성인 환자를 위한 1회성 유전자 치료제로, 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수 년 간 감소시킨다.유럽위원회에서 CSL이 헴제닉스(HEMGENIX)라는 브랜드명으로 신청한 판매 허가를 승인할 경우, 에트라나코진 데자파보벡은 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 허가받은 최초의 B형 혈우병 유전자 치료제가 된다.

CSL의 수석 부사장 겸 글로벌 규제업무 책임자인 엠마뉴엘 르콩트 브리셋(Emmanuelle Lecomte Brisset)은 "CHMP의 긍정 의견으로 인해 유럽의 B형 혈우병 환자에게 새로운 의약품을 제공한다는 목표에 한 걸음 더 다가섰다"고 말했다. 

CHMP의 긍정 의견 채택은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구결과에 근거한다., HOPE-B 임상연구에서 에트라나코진 데자파보벡을 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐으며 연간 출혈율(ABR)은 64% 감소했다. 

또한, 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했다.  

HOPE-B 임상연구의 24개월 분석에서도 에트라나코진 데자파보벡의 효과는 지속적으로 나타났다., 임상연구 환경에서 중대한 치료 관련 이상반응은 없었으며, 일반적으로 우수한 내약성을 보였다.

이후에는 유럽연합 회원국에 대한 의약품 승인 권한을 가진 유럽연합 집행위원회(EC)에서 CHMP에서 채택한 긍정 의견을 검토하게 된다. 다년간의 임상연구 프로그램은 유니큐어(uniQure)에서 주도했으며, 이후 CSL에서 치료제 상용화를 위한 글로벌 권리를 취득한 후 임상연구를 후원했다. 

한편, CSL은 CHMP가 헴제닉스에 대해 긍정 의견을 채택한 이유를 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구결과로 판단하고 있다.HOPE-B 임상연구에 따르면 헴제닉스를 투여받은 B형 혈우병 환자의 혈액응고9인자 평균 활성도가 36.9%로 증가하고, 지속적이고 안정적으로 유지됐으며 연간 출혈률(ABR)은 64% 감소했다. 또한, 치료받은 환자의 96%가 일상적인 예방요법을 중단했다.