사노피 및 리제네론의 블록버스터 ‘듀피젠트프리필드주’(Dupixent, 성분명 두필루맙, dupilumab)가 생후 6개월부터 5세에 이르는 아토피피부염 환자의 치료제로 적응증 연령 확장 추가 승인을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득했다고 7일(현지시각) 발표했다. 

듀피젠트는 이번에 국소용 전문의약품으로 증상을 충분하게 조절할 수 없거나, 사용이 권고되지 않는 중등도~중증의 유소아 아토피피부염으로 시판허가를 받았다. 올해 2월 10일 FDA가 우선심사 대상으로 지정한 지 거의 4개월 만이다. 현재 유럽의약품청(EMA)에서 심사가 진행되고 있고 기타 세계 각국에서도 임상자료 제출 절차를 밟고 있어 후속 승인이 잇따를 전망이다. 

아토피피부염은 만성 2형 염증성 질환의 일종으로 전체 환자의 85~90% 정도에서 5세 이전부터 첫 증상이 나타나  성인기까지 지속되는 경우가 많아 조기치료가 중요시되고 있다. 미국에서만 7만5000명 이상의 5세 이하 소아들이 조절할 수 없는 중등도~중증의 아토피피부염으로 고통받고 있다. 

이번 적응증 추가 승인은 체중에 따라 듀피젠트 200mg 또는 300mg 용량을 4주 간격으로 투여하면서 저역가 국소용 코르티코스테로이드를 병용하면서 위약과 저역가 국소용 코르티코스테로이드를 병용한 대조군과 안전성 및 유효성을 비교 평가한 3상 임상시험 결과 1건을 토대로 이뤄졌다. 유효성은 1차 평가지표뿐만 아니라 전체적인 2차 평가지표도 충족한 것으로 나타났다.

치료 16주차에 평가한 결과 듀피젠트 병용군은 28%에서 피부까 깨끗하게 또는 거의 깨끗하게 개선된 것으로 나타나 위약 병용군의 4%를 크게 웃돌면서 1차 평가지표를 충족했다. 

또 듀피젠트 병용군은 착수시점에 비해 증상의 발병 면적 및 중증도가 75% 이상 개선된 비율(Eczema Area and Severity Index, EASI-75)이 53%에 달해 위약 병용군의 11%를 압도했다. 

듀피젠트 병용군은 환자의 48%에서 소양증이 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타나 위약 병용군의 9%를 괄목하게 웃돌았다.

생후 6개월에서 5세 연령대 환자에서 16주차까지 관찰된 듀피젠트의 안전성 프로필은 6세 이상의 환자로부터 확보된 데이터와 대동소이했다. 다만 수족구병 및 피부유두종이 각각 5%와 2%에서 보고됐다. 하지만 이 같은 부작용으로 인해 약물치료를 중단한 사례는 없었다.

리제네론파마슈티컬스의 조지 얀코풀로스(George D. Yancopoulos) 회장 겸 최고과학책임자는 “중등도에서 중증에 이르는 아토피피부염으로 인해 고통받고 있는 연소자 환자는 충분한 치료를 받지 못해 이 만성질환으로 인한 가차없고 광범위하게 미치는 영향에 오랜 기간 동안 취약한 시간을 보내야 했다”며 “면역계를 광범위하게 억제하지 않으면서 아토피피부염의 기저원인을 표적으로 작용해 피부를 말끔하게 개선하고 소양증을 감소시켜 주는 듀피젠트가 아토피피부염 치료의 패러다임을 변화시켜 왔다”고 말했다. 이어 “이번 적응증 추가 승인은 유효성은 물론 이보다 더 중요한 안전성 프로필이 탄탄하게 확립된 듀피젠트가 미국에서 생후 6개월 이상의 소아 환자 치료용도로 허가를 취득한 첫 번째 약물로 기록된 것”이라고 강조했다.