바이오젠이 지난해 6월 7일 유효성 부족 논란 끝에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머병 신약으로 허가받은 ‘애듀헬름’(Aduhelm 성분명 아두카누맙 aducanumab)이 미국 공공의료보험 적용을 받지 못하게 됐다. 

미국 메디케어·메디케이드서비스센터(CMS)는 7일(현지시각) “애듀헬름은 임상시험에 참여한 경우에만 메디케어 보장을 받는다”고 밝혔다. 지난 1월에 나왔던 예고대로다. CMS는 “최종 결정을 내릴 때 1만개 의견과 250개의 동료검토(피어리뷰) 문서를 고려했다”고 설명했다.

애듀헬름은 임상 3상 결과가 당초 기대를 충족하지 못하면서 승인 직전에 FDA 자문위원회가 품목 승인에 부정적인 의견을 냈지만 FDA는 임상 4상을 수행하는 조건으로 승인을 내줬다.

바이오젠은 지난달 30일 임상 4상 최종 설계안(프로토콜)을 FDA에 제출했다. 2026년 임상 4상이 1차 종료될 예정이다. CMS 결정에 따라 해당 임상에 참여한 환자들은 메디케어 보험 적용을 받을 수 있을 전망이다.

뉴욕타임스 등에 따르면 CMS 관계자는 “이번 결정은 애듀헬름의 보험 적용 범위에 제한을 두려는 시도이지만 다른 아밀로이드 표적 단일클론항체 신약후보에 대해서 반드시 제한을 가한다는 의미는 아니다”며 “아직 임상시험 데이터 치료가 '합리적이고 필요하다'고 결론짓기에 불충분하다”고 말했다.

바이오젠은 지난해 출시 당시 연간 약가를 5만6000달러로 잡았지만 “너무 비싸다”는 비난이 일면서 최근 약가를 반으로 낮췄다. 지난해 애듀헬름 매출은 300만달러에 그쳤다. 이번 CMS 결정으로 연간 5억달러의 매출을 기대하던 바이오젠의 꿈을 접어야 할 상황에 몰렸다. 바이오젠은 애듀헬름 실적이 저조하자 최근 비용 절감을 위해 애듀헬름 영업팀 3분의 2이상을 포함해 직원 100여명을 해고한 것으로 알려졌다.

이에 바이오젠은 성명을 내고 미국 정부에 이번 결정을 재고할 것을 촉구했다. 이번 CMS 결정으로 애듀헬름과 마찬가지로 같은 메커니즘을 가진 베타 아밀로이드 항체인 릴리의 도나네맙(donanemab, 개발코드명 LY3002813), 에자이와 바이오젠이 공동 개발한 레카네맙(Lecanemab)에 미칠 영향이 주목된다. 

릴리는 작년 10월 26일에 FDA에 신약승인을 위한 심사자료 순차제출을 시작했으며, FDA는 작년 12월 23일 레카네맙을 2상 임상의 질병 진행 둔화 감소 데이터를 바탕으로 패스트트랙으로 지정했다. 로슈도 간테네루맙의 신약승인신청을 위해 지난해 7월 FDA와 접촉했다. 

미국 제약업계 분석가들은 바이오젠이 애듀헬름을 버리는 카드로 활용하며서 레카네맙을 승인받으려 한다고 보고 있다. 레카네맙의 최대 추정 매출은 40억달러로 기대되고 있다. 바이오젠은 CMS 결정에 성명을 내고 재고할 것을 촉구했다. 우리나라에서도 지난해부터 애듀헬름에 대한 임상시험이 진행되고 있다.