아스트라제네카 희귀질환 치료제 부문 계열사인 미국 매사추세츠주 보스턴 소재 알렉시온파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuicals)는 ‘울토미리스’(Ultomiris 성분명 라불리주맙-cwvz, ravulizumab-cwvz)의 전신성 중증 근무력증(generalised myasthenia gravis, gMG) 적응증 추가 신청이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 대상으로 지정됐다고 21일(현지시각) 발표했다. 

울토미리스는 초고가 의약품으로 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 및 비정형 용혈성 요독증후군(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS) 치료제로 이 회사의 동일 적응증을 가진 ‘솔리리스’(Soliris 성분명 에쿨리주맙 eculizumab)과 비교해 비열등성을 입증한 차세대 약물이다. 

FDA는 알렉시온파마슈티컬스가 ‘희귀질환 치료제 우선심사 바우처’를 사용함에 따라 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 근거해 내년 2분기 중으로 ‘울토미리스’의 gMG 적응증 추가 승인 여부를 결정할 전망이다. 

gMG는 파괴적인 희귀, 만성, 자가면역성 신경근육 질환의 일종으로 근육 기능의 손실과 중증 쇠약 증상이 나타나게 된다. 미국에서는 약 6만4000명의 환자가 존재하는 것으로 추산된다. 

알렉시온의 마크 두노이어(Marc Dunoyer) 대표는 “솔리리스가 2017년 10월 23일 60여년 만에 처음으로 이 파괴적인 질환에 사용을 승인받은 치료제였다”며 “이번 울토미리스의 gMG 적응증 추가 신청은 이 질환의 치료성적을 개선하기 위한 알렉시온의 노력을 말해준다”고 말했다.

3상 임상에서 울토미리스는 경도 증상을 나타내는 환자들이나 치료 초기의 환자들에게 도움을 줄 수 있는 것으로 확인됐다. 지난 7월에 공개된 북미, 유럽, 아시아‧태평양, 일본 등지의 환자 175명을 대상으로 한 3상 임상결과에 따르면 효과는 시료 시작 1주일차부터 나타나 52주차(피험자 무작위 배정 위약 대조시험 26주+표지개방 연장시험 26주)까지 지속적으로 유지됐다.

울토미리스의 안전성 프로필을 보면 PNH 및 aHUS 환자들을 대상으로 진행했던 3상에서 관찰된 내용과 대동소이했다. 현재 울토미리스의 gMG 적응증 추가 신청 건은 유럽연합(EU)과 일본에도 제출돼 심사가 진행 중이다.

한편 지난 20일에는 알제넥스(Argenx)가 개발한 ‘바이브가트’(Vyvgart, 성분명 에프가티지모드 efgartigimod alfa-fcab)가 FcRn(Neonatal Fc Receptor) 차단제 계열로는 처음으로 AChR(antiacetylcholine receptor) 항체 양성인 성인 전신적 중증 근무력증 치료제로 미국에서 허가됐다.