미국 노스캐롤라이나주 모리스빌(Morrisville) 소재 리퀴디아코퍼레이션(Liquidia Corporation)이 개발한 폐동맥고혈압(PULMONARY ARTERIAL HYPERTENSION, PAH) 건조분말형 흡입형 치료제인 ‘유트레피아’(YUTREPIA, 성분명 트레프로스티닐 treprostinil, 개발코드명 LIQ861)가 지난 8일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)로부터 잠정적 승인(tentative approval)을 받았다. 

유트레피아는 뉴욕 심장학회 기능 등급(NYHA Functional) Class II-III 등급 증상이 있는 성인 환자의 운동 능력을 개선하기 위한 폐동맥고혈압 치료제로 승인됐다. 이 약은 사용 용이성, 직접적인 폐 전달, 높은 투여량으로 인해 경구 치료에 대한 대안이 될 수 있다. 또 흡입용 트레프로스티닐에 적응증을 추가할 수 있는 발판이 될 전망이다.  

투샤르 샤(Tushar Shah) 리퀴디아 최고의학책임자는 “이번 잠정 승인은 미국에서 PAH 환자에게 중요한 옵션을 제공하기 위한 또 다른 단계”라며 “유트레피아가 확장된 용량 범위의 흡입 트레프로스티닐을 투여할 수 있게 함으로써 현재 분무요법(Nebulized therapy)의 한계를 개선할 수 있다고 믿는다”고 말했다. 이 성분의 분무요법제인 ‘타이바소’(Tyvaso 성분명 트레프로스티닐 treprostinil)의 경우 폐동맥고혈압 치료제로서 4억8000만달러의 매출을 올렸다.

다미안 드고아(Damian deGoa) 최고경영자(CEO)는 “잠정 승인은 PAH 환자를 위한 유트레피아의 안전성과 효능을 입증했을 뿐만 아니라, 그 과정에서 균일한 조성, 크기, 모양을 가진 개별 약물입자를 조작하는 독점적인 PRINT® 기술을 검증했다”며 “PAH 및 잠재적인 새로운 적응증을 위해 유트레피아의 출시전 마케팅 활동을 통해 시장 성장 기회에 집중할 것”이라고 강조했다. 

이번 잠정 승인은 유트레피아가 미국에서 승인에 필요한 품질과 안전성, 유효성 등을 충족했음을 의미한다. 하지만 FDA가 해당 제품에 대해 마케팅 승인은 하지만 미국내 특허가 만료 시점까지는 판매를 할 수 없는 상태이다. 현재 유트레피아는 약가 경쟁 및 특허 기간 복원법(Hatch-Waxman Act)에 따른 규제로 인해 아직 미국에서 판매될 수 없다. 

지난해 6월 미국 메릴랜드주 실버스프링(SILVER SPRING) 소재 유나이티드테라퓨틱스(United Therapeutics)는 ‘타이바소’(Tyvaso 성분명 트레프로스티닐 treprostinil) 흡입용 액제와 관련된 3개의 특허 침해 혐의로 리퀴디아에 소송을 제기했다. 타이바소는 올해 4월 1일 1일 간질성(間質性) 폐질환 연관 폐동맥고혈압(pulmonary hypertension associated with interstitial lung disease, PH-ILD, 세계보건기구 그룹 3분류) 적응증으로 FDA 승인을 획득했다.

트레프로스티닐은 프로스타사이클린(prostacyclin)의 일종인 프로스타글란딘 계열의 PGI₂ 유사물질 합성제다. 정맥주사제로는 ‘Remodulin’, 경구용으로는 ‘Orenitram’, 일반 흡입제로는 ‘Tyvaso’가 오리지널 브랜드이며 폐동맥고혈압 치료제로 쓰인다. 폐동맥 및 전신동맥의 혈관을 직접적으로 확장해 폐동맥 압력을 낮추고 심박수 변화를 최소화하면서 전신의 산소 공급을 개선하고 심장 출력을 증가시킨다.

결론적으로 FDA는 2022년 10월 27일 규제 유예가 만료되거나, 진행 중인 소송이 조기 해결되기 전까지는 유트레피아에 대한 최종 승인을 줄 수 없다.