〔속보〕신개념 ‘생체분자접착제’ 신약개발 목표 ‘페이즈’ 8100만달러에 출범
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임정우 기자
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등록 2020-12-12 20:39:33
- 수정 2021-07-07 01:26:35
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- 2년 전부터 듀포인트, 트랜지션바이오 등 관련 스타트업 준동 … RNA 치료법 뛰어넘는 성과 기대
인간의 세포는 종종 보급품을 운반하고, 폐기물들을 치우고, 에너지를 발생시키고, 침입자들을 막아내는 미세한 기계들로 채워진 공장에 비유된다.
이같은 공장들이 어떻게 작동하는지는 많은 것이 알려져 있지만, 많은 부분들은 여전히 수수께끼로 남아 있다. 예컨대 과학자들은 오래 전부터 특정 단백질과 분자가 함께 모여 작은 물방울을 형성한다는 사실을 알았지만, 그 이유는 규명하지 못했다.
관련기사: 단백질 간 가교 역할하는 ‘분자접착제’ 연구 현주소
최근 연구들이 ‘생체분자접착제’(biomolecular condensates, 분자접착제, 생체분자 응축물)로 불리는 무리가 세포 활동을 조절하는 중요한 도구라는 것을 제안하기 전까지는 그랬다. 만약 이런 응축물이 잘못 결합된다면 오작동을 통해 근위축성 측삭경화증(筋萎縮性側索硬化症, amyotrophic lateral sclerosis, ALS, 일명 루게릭병)이나 암 등 다양한 질병을 일으킬 수 있다.
이 연구는 지난 2년 여 동안 몇 개의 새로운 제약회사들을 형성하는데 영감을 줬다. 그 중 가장 최근에 세워진 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 페이즈메디신(Faze Medicines)이 지난 10일(현지시각) 강력한 벤처캐피털 회사들과 대형 제약회사들이 수혈한 8100만달러의 신규 자금으로 데뷔했다.
페이즈 설립에 2년 반 이상 관여했고 현재 새로운 자금 지원을 주도하고 있는 써드록벤쳐스(Third Rock Ventures)의 파트너 캐리 프페퍼(Cary Pfeffer)는 “분자접착제는 정말로 많은 가능성을 가진 생물학의 새롭고 큰 분야로, 이미 우리가 앞으로 나아갈 방향을 뒷받침하는 많은 자료가 있다”고 말했다. 프페퍼는 페이즈의 임시 최고경영자(CEO)로 활동할 예정이다.
간단히 말해서 분자접착제는 세포 활동을 가속, 감속하거나 더 효율적으로 만들 수 있는 RNA, 단백질, 기타 생체분자 등이 액체처럼 농축된 혼합물이다. 프페퍼는 이를 사무실에서 갖는 팀 미팅에 비유한다.
“팀 미팅은 다른 사람들을 포함하고, 다른 일들을 해내고, 모두가 같은 종류의 일에 집중하지 않는다”며 “또 제 시간에 모여 제 시간에 떠나야 한다. 그래야만 하루 사이에, 사무실의 규모에 따라 다르지만, 이런 일이 수 백 가지 일어날 수 있다”고 말했다.
그러나 페이즈의 수석과학책임자(CSO)이자 써드락의 입주 기업가(entrepreneur-in-residence)인 레이첼 마이어스(Rachel Meyers)에 따르면 여기에는 미묘한 차이가 있다.
하나는 분자접착제가 종종 가장 유용한 특정 장소에 머무르는 경향이 있다는 것이다. 예를 들어 메신저 RNA를 처리하는 것들은 RNA 분자가 생성되는 세포의 핵심 부분에 자주 있다.
또 하나는 분자접착제가 주변에서 일어나는 일을 기준으로 빠르게 형성되고 분해된다는 것이다. 온도나 산성의 변화는 다른 스트레스 요인들처럼 그들의 구조에 영향을 미칠 수 있다.
또 주목할 점은 특정 분자 간 특정한 상호작용 때문에 분자접착제가 형성되고, 이런 과정에서 전체적인 구조를 손상시킬 수 있는 물질을 제외할 수 있다는 것이다. 하지만 그 과정은 완벽하지 않다. 유전적 돌연변이는 응축물에 들어가는 단백질과 RNA 일부를 손상시켜 그 과정을 망칠 수 있으며, 이는 결국 분자접착제의 성향에 영향을 준다.
마이어스는 “응축물들은 조금 덜 액체처럼 되고, 조금 더 단단해진다”며 “그래서 특정 유전자 돌연변이는 특정 아미노산의 변화를 가져오고, 단백질의 기능 변화를 초래해 이 생체분자접착제의 성질을 변화시키고, 종국엔 질병을 일으킬 수 있다”고 말했다.
페이즈의 신약개발 계획은 이런 분자접착제의 일부를 해부해 어떤 조각이 구조에 가장 중요한지 알아낸 다음 조각 자체나 이를 조절하는 경로 중 하나를 타깃으로 삼는 소분자 약물을 개발하는 것이다.
이 회사는 첫 목표로 근위축성 측삭경화증과 근육이영양증1형(myotonic dystrophy type 1, DM1) 등 퇴행성 신경근육질환의 치료제 발굴을 설정했다. 프페퍼는 다른 신경계질환 및 신경퇴행성 질환도 페이즈의 레이더에 포착될 수 있다고 말했다. 넓게는 암, 면역질환, 바이러스질환도 포괄한다.
페이즈는 바이오기업 출범과 함께 이 신흥 연구 분야에 초점을 맞춰 급속하게 성장하는 젊은 바이오텍의 경작지에 합류한다. 이미 미국 매사추세츠주 보스턴 소재 듀포인트테라퓨틱스(Dewpoint Therapeutics)는 시리즈A 금융조달 라운드에서 6000만달러를 받으며 2019년 초에 스텔스 모드에서 가장 먼저 나왔다. 듀포인트는 이후 거대 제약회사 바이엘과 미국 머크(MSD)의 주목을 받아 각각 1억달러, 3억500만달러 이상의 가치가 있는 거래를 성사시켰다.
지난 달에는 미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 트랜지션바이오(Transition Bio)와 네레이드테라퓨틱스(Nereid Therapeutics)가 합류했다.
마이어스는 이처럼 최근 몇 년 동안 급부상한 분자접착제에 대한 관심은 알닐람파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)의 다양한 연구영역에서 간부로 10년 이상 재직해온 자신이 친밀하게 알고 있는 분야인 RNA 치료법을 집어삼킬 만한 흥분되는 연구성과와 밀접한 관련이 있다고 생각한다. 마이어스는 생체분자접착제에 대해 “매우 인기가 뜨거운 공간이다. 이것은 중요한 질병과 연관된 흥미로운 과정을 이끄는 흥미로운 생물학적 특징을 가지고 있다”고 말했다.
페이즈의 시리즈A 파이낸싱엔 써드록 외에도 노바티스벤처펀드(Novartis Venture Fund), 릴리, 애브비벤처스, 인버스(Invus), 카탈리오캐피털 매니지먼트(Catalio Capital Management), 카스딘캐피털(Casdin Capital), 알렉산드리아벤처인베스트먼트(Alexandria Venture Investments) 등이 투자자로 나섰다.
페이즈는 현재 약 12명의 직원을 두고 있으며, 프페퍼는 2021년 말까지 이 숫자가 약 25명에서 30명으로 늘어날 것이며 직원 대다수는 연구에 초점을 맞출 것이라고 소개했다.
프페퍼는 “최신 자금조달은 몇 년 동안 회사를 부양하기에 충분할 것”이라며 “기존 제약사와의 파트너십 체결이 페이즈의 전략의 일부로 ‘확실히’ 고려되고 있다”고 말했다. 이어 “제약회사들이 회사 출범 전부터 엄청난 관심을 보였다”고 덧붙였다.
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