바이오마린, 소아 연골무형성증 신약후보 ‘보소리티드’ 2개월만에 NDA 접수

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-11-04 21:22:18
수정 2021-11-26 01:01:02

내년 8월 20일 승인 여부 결정 … 2018년 5월 한차례 유효성 입증 미비로 NDA 접수 거절 경력 … 승인되면 FDA 최초 신약

미국 캘리포니아주 산라파엘(SAN RAFAEL) 소재 바이오마린파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 C형 나트륨 이뇨 펩티드(C-type Natriuretic Peptide, CNP) 유사체인 보소리티드(vosoritide, 코드명 BMN111)가 5~18세 연골형성부전(Achondroplasia, 연골무형성증) 하루 1회 투여 주사제로 미국 식품의약국(FDA) 심사를 받게 될 것이라고 2일(현지시각) 발표했다.

지난 8월 20일 신청한 신약승인 심사가 2개월 여 만에 받아들여진 것이다. 앞서 하루 전에는 A형 혈우병의 유전자치료제 후보물질인 ‘록타비언’(Roctavian, 성분명 발록토코젠 록사파보벡 Valoctocogene Roxaparvovec, 이전 브랜드명 발록스 Valrox/코드명 BMN 270)가 FDA 반응종결서신(CRL)을 통해 승인이 거절돼 바이오마린의 주가가 35% 급락했다. FDA는 당시 진행 중인 3상 임상시험의 2년간 추적결과를 내놓으라고 권고했었다.

이에 따라 바이오마린은 보소리티드로 저하된 분위기를 살리고 피인수 대상 회사로 더욱 가치를 높이게 됐다.

보소리티드는 연골내 골화(endochondral ossification)의 지지부진함으로 인해 단신과 큰뼈‧척추‧얼굴뼈‧두개골의 구조적 장애를 초래하는 소아 연골무형성증을 치료하는 치료하는 신약후보물질이다. 미국에서 이 질환의 신약후보가 신약승인신청을 통과한 것은 보소리티드가 처음이다.

이 신물질은 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따라 FDA가 내년 8월 20일까지 승인 여부를 결정하게 된다. 앞서 지난 8월 유럽 의약품청(EMA)은 신약승인을 접수한 바 있다.

바이오마린파마슈티컬스는 2일 FDA가 아직까지 어떠한 문제점도 제기하지 않았지만, 2018년 5월 11일 개최되었던 소아약물자문위원회(PAC) 및 내분비계‧대사계약물자문위원회(EMDAC) 연석회의에서 다양한 연령대 피험자들을 대상으로 2년 동안 대조시험을 진행토록 권고했던 사실을 거듭 강조했다고 보도자료에 밝혔다.

이에 대해 바이오마린은 이미 확보된 자료들이 보소리티드가 연골내골의 성장률에 지속적인 영향을 미쳐 궁극적으로 성인기에 도달했을 때 신장을 늘리는 데 기여했음을 철저하고 신뢰할 만한 방법으로 평가해 제시한 것으로 믿는다고 밝혔다.

바이오마린은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 위약 대조 방식으로 1년간 진행했던 설득력 있는 3상 시험과 최대 5년 동안 장기 추적조사해 자연스런 성장 과정과 비교 평가한 2상 시험 자료를 FDA 허가신청서에도 제출했다.

관련기사: 美 바이오마린 연골형성부전 치료 신약후보 ‘보소리티드’ 3상 결과 소개

이와 별도로 바이오마린은 올 4분기 중으로 0세에서 생후 60개월 이하의 영‧유아 연골무형성증 환자 약 70명을 대상으로 후 무작위 분류를 거쳐 위약 대조 방식으로 52주간 진행될 임상 2상 시험의 피험자 충원절차가 마무리될 것이라고 예상했다.

이 시험은 추후 표지 개방 방식으로 기간을 연장해 계속 진행될 예정이다. 최소 3개월간 추적관찰해 기저치 대비 키 성장 정도를 위약과 비교한다. 궁극적으로 보소리티드의 안전성, 내약성과 함께 연령대별 평균신장 및 아동기 평균신장과의 표준편차에 미친 영향을 평가하게 된다. 이는 이번에 허가를 신청한 5세 이상이 아닌 5세 미만의 영유아에서도 약효를 평가해 적응증을 넓히기 위한 기초작업이다.

바이오마린은 이와 함께 비례(proportionality), 기능, 삶의 질, 수면무호흡증, 대후두공척도(foramen magnum dimension, 大後頭孔), 주요 질환 또는 수술 등에 미친 영향 등을 평가할 예정이다.

바이오마린의 행크 훅스(Hank Fuchs) 글로벌 연구개발 대표는 “최초의 소아 연골무형성증 치료제로 탄생하기 위한 가능성을 염두에 두고 보소리티드의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 FDA를 포함한 각국의 보건당국과 협력할 것”이라며 “허가신청서에 포함된 임상시험 등을 완료하는 데 힘을 기울이면서 동연골무형성증의 진행 과정과 의학적 영향 등을 규명하는 데도 소홀히하지 않겠다”고 밝혔다.

보소리티드의 임상 프로그램을 진행한 밴더빌트대학 메디컬센터의 존 A. 필립스 3세(John A. Phillips III) 소아과 교수는 “연골무형성증의 기저 원인에 대응할 최초 약물을 확보한 가능성을 높였다는 측면에서 이번 허가신청 접수는 중요한 진일보”라며 “의사의 입장에서 이 같은 치료 옵션이 환자가족들에게 제공될 수 있게 된다는 것은 대단히 중요한 의미를 갖는 일”이라고 강조했다.

바이오마린의 긍정적인 전망 속에서도 구체적인 임상 데이터는 학회에서만 발표될 뿐 대대적으로 언론에 공표하지 않는 점을 보면 뭔가 석연찮은 구석이 있어 보인다.

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