프랑스 인벤티바 ‘오다파실’ 뮤코다당류증 6형(MPS VI) 치료제로 美 FDA 패스트트랙 지정

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-10-20 23:53:00
수정 2020-11-06 03:56:33

글리코사미노글리칸(GAG) 합성 방식 수정해 체내 축적 막는 기전 … 12일엔 ‘라니피브라노’ FDA 혁신치료제 지정 ‘겹경사’

프랑스 프랑스 중동부 Dijon 인근 Daix에 소재하는 인벤티바파마(Inventiva Pharma S.A.)는 희귀한 진행성 유전질환인 뮤코다당류증 6형(MPS VI) 치료 신약후보물질 ‘오디파실’(Odiparcil, 코드명 IVA336)이 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙으로 지정받았다고 19일(현지시각) 발표했다.

인벤티바파마는 지난 12일 ‘라니피브라노’(Lanifibranor)가 FDA로부터 비알코올성지방간염(Non-Alcoholic Steatohepatitis, NASH) 혁신치료제로 지정받은 데 이어 연거푸 경사를 맞게 됐다. 이 회사는 NASH 와 성장하면서 시력, 청력 등 전반적인 퇴행 장애를 동반하는 뮤코다당류증(Mucopolysaccharidoses, MPS), 중대한 의학적 필요성이 충족되지 않은 희귀질환 치료를 위한 경구용 소분자 치료제 개발에 주력하는 바이오벤처다.

MPS는 유전적 변이에 의해 글리코스아미노글리칸(glycosaminoglycans, GAGs)을 분해하는 효소가 결핍되면 분해되지 못한 GAG가 리소좀(lysosome)에 축적되면서 세포의 정상적인 기능을 방해하고 전신에 다양한 증상을 일으키는 유전성 리소좀 축적 질환이다. MPS는 결핍된 효소와 축적되는 GAG의 종류에 따라 여러 아형으로 분류된다.

오디파실은 GAG가 합성되는 방식을 수정하여 소변으로 배설될 수 있는 수용성 GAG 생산을 촉진하는 기전을 가지고 있다. 특히 MPS I, II, IVa, VI, VII 형 등에서 리소좀에 축적되는 황산콘드로이틴(chondroitin sulfate, CS) 과 황산더마탄(dermatan sulfate)에 작용한다.

오디파실의 패스트트랙 지정은 2019년 말에 발표된 MPS 6형 성인 환자를 대상 임상 2a상(iMProveS)의 긍정적 결과를 근거로 이뤄졌다. 이 신물질은 이미 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았고 FDA 소아희귀질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로도 등록돼 있다. 지난 8월엔 이 적응증에 대한 FDA의 IND 신청이 수락됐다.

인베티바 최고 과학 책임자이자 공동 창업자인 피에르 브로콰(Pierre Broqua) 박사는 “FDA 패스트트랙 지정은 희귀하고 진행성 유전 질환에 대한 충족되지 않은 의학적 필요성에 대한 분명한 인식”이라며 “우리는 오디파실이 MPS 6형 환자들의 선택적 치료가 될 잠재력이 있다고 믿는다”고 말했다. 그는 이어 “특히 경구용 제형과 현재 표준 치료로 제대로 치료되지 않는 장기 및 조직에 유효한 약효 때문”이라며 “이번 패스트트랙 지정은 보다 효과적이고 편리한 치료법을 찾는 MPS 6형 환자들을 위한 추가 치료법이 되기 위한 오디파실 개발의 중요한 단계를 의미한다”고 덧붙였다.

패스트트랙으로 지정되면 신약후보물질 개발 계획, 임상 설계, 바이오마커 사용, 승인 지원 데이터 제공 등 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받고 FDA와의 긴밀히 협의해 신속하게 신약을 개발할 수 있다. 또 바이오신약 허가신청(Biological License Application, BLA)이나 신약 허가신청(New Drug Application, NDA) 과정에서 입증 서류를 일괄 제출하는 방식이 아니라 순차적으로 도출된 자료를 제공해 이를 바탕으로 심사받는 롤링 리뷰(Rolling Review), 가속승인, 우선심사 등을 받을 수 있는 접근권도 제공받게 된다.

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