미국 매사추세츠주 보스턴 혁신단지 소재 희귀질환 개발 전문기업 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 ‘알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin , AAT)’이라는 폐 및 간 보호 단백질이 결핍된 유전질환 환자를 대상으로 진행해온 ‘VX-814’의 임상시험을 중단한다고 밝혔다.
 
이 회사는 지난 14일 오후(현지시각) 2상 단계에서 나타난 안전성 문제로 실험 약물에 대한 작업을 중단할 것이라고 밝혔다.
 
임상시험 진행 관계자들은 VX-814의 여러 용량을 평가했으며 몇 명의 환자에서 간 염증 효소가 증가하는 것을 확인했다고 설명했다. 그 중 4명의 환자에서는 정상 효소 수치 상한선의 8배 이상으로 염증이 증가했다고 덧붙였다.
 
버텍스의 카르멘 보직(Carmen Bozic) 최고의학책임자(CMO) 겸 글로벌 연구개발 및 제약사업 부문 부회장은 “간 수치 상승은 해결됐거나 현재 해결 중이지만 정해놓은 약물의 유효성을 달성하려면 안전성을 충족하는 게 불가능하다고 판단해 임상 중단 결정을 내렸다”고 밝혔다. 
 
그러나 버텍스는 2상 단계인 AAT결핍증(alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)에 대한 또 다른 약물인 VX-864의 임상을 지속할 계획이다. VX-864는 구조적으로 VX-814와 완연 다르며 내년 상반기 중 결과가 나올 예정이다.
 
버텍스는 ‘트리카프타’(Trikafta, 성분명 엘렉사카프토/아이바카프토/테자카프토, Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), 카리데코(Kalydeco 성분명 ivacaftor), 오캄비(Orkambi, 성분명 lumacaftor/ivacaftor), 심데코(Symdeko, 성분명 tezacaftor/ivacaftor) 등 4가지 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제를 출시했다. 이들 약으로 CF 시장의 90%를 장악했다.
 
이 회사는 올 1분기에 11억달러의 매출을 올렸고 올해 총 최소 57억달러를 기대하고 있다. 그러나 주가는 이 소식이 알려지기 전인 14일 271.46달러에서 16일 218.08달러로 2017년 말 이후 최대 폭인 19.66% 떨어졌다.

한편 CF 시장에 철옹성을 세운 버텍스에 맞서 일본 다케다는 3억달러의 선불계약금과 마일스톤으로 최대 7억4000만달러 등을 제시하고 미국 캘리포니아주 파사데나(Pasadena) 소재 애로우헤드파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)로부터 RNA간섭(RNAi) 기전의 알파-1 항트립신 관련 간질환(alpha-1 antitrypsin-associated liver disease, AATLD) 치료물질인 ‘AROAAT2002’를 도입했다.