한국화이자제약, 말단비대증 치료제 ‘소마버트주’ 국내 허가

제약바이오

김신혜 기자
등록 2020-09-21 11:59:36
수정 2020-12-11 12:56:51

수술·방사선 치료에 반응 안 보이는 환자 대상 … 모든 용량에서 위약 대비 IGF-I 농도 유의하게 감소

한국화이자제약은 ‘소마버트주’(Somavert, 성분명 페그비소만트, pegvisomant)가 16일 식품의약품안전처로부터 수술 및 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성 성인 말단비대증 환자의 치료제로 허가받았다고 밝혔다.

말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장호르몬의 과다 분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다. 기대수명 감소, 심혈관계 문제, 손·발·기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등을 포함하는 임상적 변화와 연관이 있으며 골관절증, 대사성 합병증(인슐린저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체 기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 2차적인 전신 합병증을 동반할 수 있다.

말단비대증의 연간 발생률은 100만명 당 3.3건으로 추정되며 전세계 유병률은 100만명 당 약 60건이다. 한국은 2013년 발표된 후향적 분석 결과 2003년 1월부터 2007년 12월까지 전국의 74개 2차 또는 3차 의료기관에 1350명의 말단비대증 환자가 등록된 것으로 나타났다. 연평균 발생률은 100만명 당 3.9건, 2007년 기준 유병률은 100만명 당 27.9건으로 서양과 유사한 수준을 보였다.

말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장호르몬 및 IGF-I 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상을 역전·예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다. 주로 수술, 방사선치료, 소마토스타틴 유사체(somatostatin agonists, SSAs), 도파민 유사체(dopamine agonists, DA) 등이 사용되며 혈중 성장호르몬 및 IGF-I 수치 정상화를 달성한 환자 비율로 치료효과를 평가한다.

이번 허가는 말단비대증 환자 112명을 대상으로 12주 동안 진행된 무작위 배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 기반으로 이뤄졌다. 이들 환자는 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저 시점 대비 연구 12주 시점에서 혈청 IGF-I 농도 변화였다.

연구 결과 기저 시점 대비 연구 12주 시점에 혈청 IGF-I 농도 중앙값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다. 기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두 유의하게 높았다.

또 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선했으며 이상반응 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사했다. 특히 페그비소만트는 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였으며 SEN-3614의 연장시험인 SEN-3615 연구 결과, 약 93%의 환자가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성해 약효 발현이 신속하고 효과도 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다.

조연진 한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 상무는 “기존 치료로 충분하지 못했던 국내 말단비대증 환자에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 됐다”며 “말단비대증 환자의 치료성적과 삶의 질 개선을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

소마버트주는 2002년 11월 유럽에 이어 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가 받았다. 한국에서는 2018년 10월 희귀의약품으로 지정됐다.

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