美 캐드먼홀딩스 ‘벨루모수딜’ 美 FDA 전신성경화증 희귀의약품 지정

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임정우 기자
등록 2020-09-10 13:58:00
수정 2020-09-11 14:52:14

현재 2상 진행 중, 면역과잉 및 섬유화 증상 완화 기대 … 만성이식편대숙주병(cGVHD) 2상 임상서 ORR 73~74%, 4분기 적응증 추가 신청 예정

미국 뉴욕시에 위치한 바이오제약회사 캐드먼홀딩스(Kadmon Holdings)는 지난 8일 (현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 전신성경화증(Systemic Sclerosis, SSc) Rho 연관 코일드코일인산화효소2(Rho-associated coiled-coil kinase 2, ROCK2) 억제제인 ‘벨루모수딜(belumosudil, KD025)’을 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다.

캐드먼홀딩스의 할런 W. 웍슬(Harlan W. Waksal) 대표는 “전임상 시험에서 입증된 벨루모수딜의 이중 작용기전은 전신성경화증에 수반되는 두 가지 특징적인 면역과잉 및 섬유성 증상에 새로운 치료적 접근을 가능케 할 것”이라며 “환자를 피폐하게 질환에 대한 절실한 의학적 수요를 충족하고, 벨루모수딜의 임상개발 프로그램에서 또 하나의 모멘텀을 추가하게 됐다”고 의미를 부여했다.

벨루모수딜은 현재 성인 전신성경화증 환자들을 대상으로 이중맹검, 위약 대조 방식으로 임상 2상 시험을 진행 중이다.

시험에 충원된 60명의 피험자들은 24주 동안 각각 벨루모수딜 200mg을 1일 1회 또는 1일 2회, 또는 위약을 경구 복용하고 있다.

캐드먼홀딩스는 또 내년 1분기 중 광범위(또는 미만성 瀰漫性) 전신성경화증 환자 12~15명을 소규모로 충원해 벨루모수딜의 개방표지 2상 시험에 착수할 예정이다.

이와 별도로 벨루모수딜은 2020년 유럽혈액골수학회 첫 연간모임에 발표된 2상 ROCKstar 시험 결과에 따르면 만성이식편대숙주병(chronic graft-versus-host disease, cGVHD) 치료제로도 2종 이상의 전신요법을 경험한 환자들로부터 계속해서 의미 있는 전체반응률(Overall Response Rates, ORRs)와 적정량의 내약성을 보이고 있다.

만성이식편대숙주병은 조혈모세포이식(골수이식) 등 이식수술에 수반되는 합병증의 일종으로 다양한 조직에서 염증과 섬유증이 나타난다.

이 임상의 주요 하위집단 분석에서 이브루티닙(Ibrutinib 오리지널약 임브루비카, Imbruvica)과 룩소리티닙(Ruxolitinib 오리지널 자카비 Jakafi)으로 치료받았던 환자들의 벨루수모딜 치료효과는 초기 진단에서 임상시험에 들어가기까지 걸린 시간과 연관성이 있어 일찍 시작할수록 치료효과가 좋은 것으로 나타났다. 또 치료반응률은 중증도와 비례관계여서 병이 진행될수록 효과가 떨어졌다. 질병 진행 정도에서 일치되는 것으로 보도되었다.

임상 결과 하루 한번 200mg를 복용한 완자들의 전체반응률이 73%였고 200mg를 2번 복용한 환자들에게서는 74%였다. 완전반응(CR)은 4명의 환자에게서 나타나 모두 1차 평가지표를 달성했다.

2차 평가지표는 반응지속기간(Duration of Response, DOR), 리만성GVHD증상스케일점수(Lee Chronic GVHD Symptom Scale Score, LSS) 변화, 장기별반응률(Response Rate per Organ System), 부분반응률(PR) 또는 완전반응률, 비부전생존율(Failure-free Survival), 전체생존율(Overall Survival), 반응까지 걸리는 시간과 다음 치료까지의 시간까지 포함했다.

캐드먼홀딩스 측은 올해 4분기 중으로 벨루모수딜의 cGVHD에 관한 적응증 추가 신청서를 제출할 수 있을 것으로 내다봤다.

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