아르젠엑스, 전신 중증 근무력증 임상 3상 성공 … 연내 FDA에 신약승인 요청

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홍세정 기자
등록 2020-05-27 18:39:05
수정 2024-02-26 22:24:50

치료반응률 67.7% … 자가면역질환 치료제로서 가능성 입증, 총 5개 적응증 연구 중

네덜란드·벨기에를 거점으로 두고 있는 항암제 및 자가면역질환 치료제 개발 전문 제약사인 아르젠엑스(Argenx)는 전신중증근무력증(generalized myasthenia gravis, gMG) 신약후보물질인 에프가티지모드(efgartigimod)의 임상 3상 시험이 성공했다고 26일(현지시각) 밝혔다. 이에 따라 미국 식품의약국(FDA) 신약승인신청 자료를 올해 연말까지 제출할 예정이다. 이런 뉴스가 전해지자 이 회사 주가는 이날 개장 전 거래에서 주가가 30% 가까이 올랐다.

gMG는 전신에 있는 근육의 힘이 일시적으로 빠지는 자가면역질환으로 걷거나 호흡하는 것이 어려워지는 증상을 보인다. 에프가티지모드는 자가면역질환을 일으키는 FcRn(neonatal Fc receptor)과 결합, 차단하는 항체로서 gMG 질환을 유발하는 면역글로불린G(IgG)의 재활용을 억제하고 소실 속도를 높이는 역할을 한다. 알렉시온(Alexion), 이뮤노밴트(Immunovant), 유씨비(UCB) 등 제약회사가 fcRn 항체치료제를 개발 중이지만 임상 3상 시험에 성공한 회사는 아르젠엑스가 처음이다.

아르젠엑스는 이번 시험에서 gMG 환자 167명에게 26주 동안 에프가티지모드를 투여했다. 그 결과 아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성 소견을 보이는 gMG 환자의 67.7%가 약물에 치료반응을 보였다. 반면 위약 투여군에서는 29.7%만 반응해 에프가티지모드의 1차 임상지표를 충족했다. AChR 항체에 음성을 보이는 보다 광범위한 환자군에서는 에프가티지모드가 통계적으로 더 많은 치료반응을 보였다.

에프가티지모드는 다른 gMG 질환 척도를 적용한 2차 임상지표에서 위약보다 뛰어난 효과를 보였다. 에프가티지모드 투여군은 63.1%가 반응한 반면 대조군은 14.1%로 나타났다. 또 다른 분석 결과 에프가르티기모드를 투여받은 환자의 40%에서 증상 점수가 0점 또는 1점이었다. 위약군에서는 11.1%의 환자가 가벼운 증상을 보였다.

또한 에프가티지모드를 투여 받은 환자들은 위약군에 비해 증상이 더 빨리 개선됐다. 유일하게 이 약물의 효과가 감소된 결과가 공개됐는데, 재치료에 걸리는 기간이란 지표가 통계적 유효성을 충족하는 데 실패한 것이다.

이번 연구에서 에프가티지모드가 위약 대비 높은 안전성이 입증됨에 따라 아르젠엑스는 올해 말까지 FDA 승인을 받기 위한 서류 제출을 준비하고 있다. 에프가티지모드가 출시되면 아르젠엑스는 의료진의 스테로이드 사용 감소나 면역억제제에 대한 필요성 상실 또는 지연을 유도할 것으로 보고 있다. 알렉시온의 솔리리스(Soliris, 성분명 에쿨리주맙 eculizumab)는 기존 치료에 반응하지 않는 gMG 환자를 치료하는데 사용되는데, 고가에 정맥주사제형으로 투약법이 번거롭다.

이번 3상 데이터는 에프가티지모드가 gMG 이외의 다른 자가면역질환에서도 가능성이 있음을 제시하고 있다. 아르젠엑스는 gMG 이외의 3가지 질환에서 이 약물의 적응증을 연구하고 있으며 곧 다섯 번째 적응증에 대한 연구 계획도 공개할 계획이다.

아르젠엑스의 임상 3상 데이터의 성공으로 gMG의 경쟁 fcRn 항체치료제가 주목되고 있다. 알렉시온은 4억달러 규모의 신티뮨(Syntimmune)의 FcRn 항체치료제인 ‘ALXN1830’을 인수했고, 2/3상 임상시험을 준비하고 있다. UCB제약은 지난해 FcRn 항체치료제로 전도유망한 약물인 로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)로 gMG 관련 임상 3상 시험을 시도했으나 코로나19 발생으로 환자 등록을 잠정 중단했다. FDA 임상시험 정보 사이트(ClinicalTrials.gov)에 따르면 중증 자가면역질환치료제 개발사인 이뮤노밴트는 훨씬 작은 규모로 ‘IMVT-1401’ 2상 임상을 진행 중이다.

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홍세정 기자

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